Une étude de suivi pour le traitement du deuxième œil pour les participants préalablement traités par thérapie génique pour la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP)
27 août 2026 mis à jour par: Janssen Research & Development, LLC
Une étude de suivi ouverte et multicentrique de phase 2 pour le traitement du deuxième œil de patients préalablement traités avec un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV5 hRKp.RPGR) pour la thérapie génique des adultes et des enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X en raison de Défauts du régulateur GTPase de la rétinite pigmentaire (RPGR)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration sous-rétinienne de thérapie génique à vecteur viral adéno-associé (AAV5 hRKp.RPGR) chez les adultes et les enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Avoir été traité par AAV5-hRKp.RPGR dans le cadre de l'étude MGT009 et avoir terminé ou est actuellement inscrit dans l'étude MGT010
- Doit signer un formulaire de consentement éclairé indiquant qu'il comprend le but et les procédures de l'étude et qu'il est prêt à participer à l'étude
- Disposé à adhérer au protocole et au suivi à long terme
Critères d'exclusion :
- Il n'y a pas de critères d'exclusion spécifiques pour s'inscrire à cette étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
Les participants recevront une dose d'AAV5 hRKp.RPGR sous la rétine (faible dose ou dose intermédiaire) le jour 1 en fonction de la dose administrée dans l'étude MGT009 (NCT03252847) dans le passé.
Après avoir reçu le traitement, les participants seront évalués pour leur sécurité.
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AAV5-hRKp.RPGR sera administré par voie sous-rétinienne.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 2
Les participants recevront la dose de traitement d'AAV5 hRKp.RPGR sous la rétine (faible dose ou dose intermédiaire) le jour 1 dans le deuxième œil une fois que la sécurité sera déterminée dans la cohorte 1.
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AAV5-hRKp.RPGR sera administré par voie sous-rétinienne.
Autres noms:
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Autre: Cohorte 3
Les participants qui ne souhaitent pas subir une intervention chirurgicale ou ne sont pas éligibles à la chirurgie seront évalués dans cette cohorte.
Ils seront évalués chaque année jusqu'à 5 ans après leur chirurgie oculaire initiale dans le cadre de l'étude précédente MGT009.
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Les participants ne recevront aucune intervention et subiront une évaluation de suivi.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 5,5 ans
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Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique ayant reçu un produit pharmaceutique (expérimental ou non).
Un EI n’a pas nécessairement de relation causale avec l’intervention.
Un EI peut être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental ou non expérimental), qu'il soit lié ou non à ce médicament (expérimental ou non expérimental). .
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De la ligne de base jusqu'à 5,5 ans
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Changement de la ligne de base dans la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) par traitement précoce des scores de lettres de rétinopathie de la rétinopathie (ETDR)
Délai: Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement par rapport à la référence dans BCVA par les scores des lettres du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire du deuxième œil traité sera évalué.
Le BCVA a été mesuré en utilisant l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée et vice-versa.
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Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'acuité visuelle à faible luminance (LLVA) par le score de la lettre du graphique ETDRS
Délai: Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement de LLVA par les scores des lettres du graphique ETDRS de la ligne de base dans l'évaluation monoculaire du deuxième œil traité sera évalué.
Les évaluations de la fonction visuelle comprenaient l'évaluation LLVA dans chaque œil par les lettres ETDRS.
Le score de lettre varie de 0 (score pire) à 100 (meilleur score), et un gain en LLVA par rapport à la ligne de base indique une amélioration de l'acuité visuelle.
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Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux (MRS10)
Délai: Référence, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement par rapport à la ligne de base de MRS10 dans la périmétrie statique du deuxième œil traité sera mesuré.
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Référence, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet (MRS90)
Délai: Référence, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement par rapport à la ligne de base du MRS90 dans la périmétrie statique du deuxième œil traité sera évalué.
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Référence, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Changement par rapport à la ligne de base dans les scores du domaine du questionnaire à faible luminance (LLQ)
Délai: Référence, mois 12
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LLQ est un questionnaire spécifique à une maladie en 32 éléments destiné à évaluer les problèmes visuels auto-déclarés dans des conditions de faible luminance et la nuit.
L'éventail des réponses est différent selon les questions, la tendance générale étant que « 1 » signifie « Aucune difficulté » et que des nombres de plus en plus élevés signifient de plus en plus difficile.
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Référence, mois 12
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Changement de la fonction rétinienne évaluée par réponse ponctuelle dans la périmétrie statique
Délai: Du mois 12 au mois 60
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La réponse ponctuelle dans la périmétrie statique dans le champ visuel complet dans le deuxième œil traité sera évaluée.
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Du mois 12 au mois 60
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Changement de la fonction rétinienne évaluée par réponse ponctuelle dans la périmétrie statique dans le champ visuel de 30 degrés centraux
Délai: Du mois 12 au mois 60
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La réponse ponctuelle dans la périmétrie statique dans le champ visuel central de 30 degrés dans le deuxième œil traité sera évaluée.
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Du mois 12 au mois 60
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Changement par rapport à la référence dans l'acuité visuelle à faible luminance (LLVA) par le score de lettre du graphique de l'étude de rétinopathie diabétique de traitement précoce (ETDRS)
Délai: Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement de LLVA par les scores des lettres du graphique ETDRS de la ligne de base dans l'évaluation monoculaire du deuxième œil traité sera évalué.
Les évaluations de la fonction visuelle comprenaient l'évaluation LLVA dans chaque œil par les lettres ETDRS.
Le score de lettre varie de 0 (score pire) à 100 (meilleur score), et un gain en LLVA par rapport à la ligne de base indique une amélioration de l'acuité visuelle.
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Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Changement de la ligne de base dans la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) par les scores des lettres du graphique ETDR
Délai: Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Le changement par rapport à la référence dans BCVA par les scores des lettres du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire du deuxième œil traité sera évalué.
Le BCVA a été mesuré en utilisant l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée et vice-versa.
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Base, mois 12, 24, 36, 48 et 60
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 octobre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
24 octobre 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 octobre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 octobre 2024
Première publication (Réel)
17 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 74765340RPG2001 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
La politique de partage de données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale Open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .