Une étude de suivi pour le traitement du deuxième œil pour les participants préalablement traités par thérapie génique pour la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP)
Une étude de suivi ouverte et multicentrique de phase 2 pour le traitement du deuxième œil de patients préalablement traités avec un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV5 hRKp.RPGR) pour la thérapie génique des adultes et des enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X en raison de Défauts du régulateur GTPase de la rétinite pigmentaire (RPGR)
The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of subretinal delivery of Adeno-associated Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) gene therapy in adults and children with X-linked retinitis pigmentosa.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Inclusion Criteria:
- Have been treated with AAV5-hRKp.RPGR in study MGT009 and have completed or is currently enrolled in Study MGT010
- Must sign an informed consent form indicating that they understand the purpose and procedures of the study and is willing to participate in the study
- Willing to adhere to the protocol and long-term follow-up
Exclusion Criteria:
- There are no specific exclusion criteria to enroll in this study
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohort 1
Participants will receive a dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 depending on the dosage administered in study MGT009 (NCT03252847) in the past. After receiving the treatment, participants will be assessed for safety. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Autres noms:
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Expérimental: Cohort 2
Participants will receive the treatment dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 in the second eye once the safety will be determined in Cohort 1. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Autres noms:
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Autre: Cohort 3
The participants who are not willing to undergo surgery or are not eligible for surgery will be assessed in this cohort. They will be assessed yearly until 5 years after their initial eye surgery in previous study MGT009. |
Participants will not receive any intervention and will undergo follow-up assessment. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Number of Participants With Adverse Events (AE)
Délai: From baseline up to 5.5 years
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An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a pharmaceutical (investigational or non investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. An AE can be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational or non investigational) product, whether or not related to that medicinal (investigational or non investigational) product. |
From baseline up to 5.5 years
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Change from Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Scores
Délai: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter scores in monocular assessment of the second treated eye will be assessed. BCVA was measured using the ETDRS Scale (ranging from 0 to 100 letters) in the study eye. An increase in the number of letters read correctly means that vision has improved and vice-versa. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change from Baseline in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) by ETDRS Chart Letter Score
Délai: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change in LLVA by ETDRS chart letter scores from baseline in monocular assessment of second treated eye will be assessed. Visual function assessments included LLVA assessment in each eye by ETDRS letters. The letter score ranges from 0 (worse score) to 100 (best score), and a gain in LLVA from baseline indicates an improvement in visual acuity. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- 74765340RPG2001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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