Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uzupełniające dotyczące leczenia drugiego oka u uczestników wcześniej leczonych terapią genową z powodu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XLRP)

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC

Otwarte, wieloośrodkowe badanie uzupełniające fazy 2 dotyczące leczenia drugiego oka u pacjentów wcześniej leczonych wektorem rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (AAV5 hRKp.RPGR) w terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Wady regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej wektora wirusa związanego z adenowirusem (AAV5 hRKp.RPGR) u dorosłych i dzieci z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Byli leczeni AAV5-hRKp.RPGR w badaniu MGT009 i ukończyli badanie MGT010 lub obecnie biorą w nim udział
  • Muszą podpisać formularz świadomej zgody, wskazując, że rozumieją cel i procedury badania oraz wyrażają chęć wzięcia w nim udziału
  • Chęć przestrzegania protokołu i długoterminowej obserwacji

Kryteria wykluczenia:

- Nie ma konkretnych kryteriów wykluczenia z udziału w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy otrzymają dawkę AAV5 hRKp.RPGR pod siatkówkę (mała lub średnia dawka) w dniu 1., w zależności od dawki podawanej w przeszłości w badaniu MGT009 (NCT03252847). Po zakończeniu leczenia uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem bezpieczeństwa.
Biologiczny: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR będzie podawany pod siatkówkę.
Inne nazwy:
  • JNJ-74765340, botaretygen sparoparwowek
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy otrzymają dawkę leczniczą AAV5 hRKp.RPGR pod siatkówkę (mała dawka lub dawka pośrednia) w dniu 1 do drugiego oka, po określeniu bezpieczeństwa w Kohorcie 1.
Biologiczny: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR będzie podawany pod siatkówkę.
Inne nazwy:
  • JNJ-74765340, botaretygen sparoparwowek
Inny: Kohorta 3
Uczestnicy, którzy nie chcą poddać się operacji lub nie kwalifikują się do operacji, zostaną poddani ocenie w tej kohorcie. Będą oceniani co roku do 5 lat po pierwszej operacji oka w poprzednim badaniu MGT009.
Inny: Brak interwencji (ocena uzupełniająca)
Uczestnicy nie otrzymają żadnej interwencji i zostaną poddani ocenie uzupełniającej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 5,5 roku
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny (badany lub niebadany). Zdarzenie niepożądane niekoniecznie ma związek przyczynowy z interwencją. AE może oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego lub niebadanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z tym produktem leczniczym (badanym lub niebadanym). .
Od wartości początkowej do 5,5 roku
Zmiana od wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w ramach wczesnego leczenia badanie retinopatii cukrzycowej (ETDRS) Wyniki liter
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana od wartości wyjściowej w BCVA według wyników listu wykresowego ETDRS w monokularnej ocenie drugiego leczonego oka. BCVA mierzono za pomocą skali ETDRS (od 0 do 100 liter) w oku badania. Wzrost liczby liter odczytujący poprawnie oznacza, że ​​wizja uległa poprawie i odwrotnie.
Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana od wartości wyjściowej w niskiej ostrości wizualnej luminancji (LLVA) według wyniku listu wykresowego ETDRS
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Oceniona zostanie zmiana LLVA według wyników liter ETDRS z wartości wyjściowej w monokularnej ocenie drugiego leczonego oka. Oceny funkcji wizualnych obejmowały ocenę LLVA w każdym oku według liter ETDRS. Wynik litery wynosi od 0 (gorszy wynik) do 100 (najlepszy wynik), a wzrost LLVA z linii podstawowej wskazuje na poprawę ostrości wzroku.
Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej czułości siatkówki w zakresie środkowych 10 stopni w porównaniu z wartością wyjściową (MRS10)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Mierzona będzie zmiana obwodu statycznego drugiego leczonego oka w MRS10 w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia (MRS90) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Oceniona zostanie zmiana obwodu statycznego drugiego leczonego oka w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu MRS90.
Wartość wyjściowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w wynikach domeny kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
LLQ to 32-elementowy kwestionariusz dotyczący konkretnej choroby, służący do oceny zgłaszanych przez siebie problemów ze wzrokiem przy niskim oświetleniu i w nocy. Zakres odpowiedzi jest różny w przypadku różnych pytań, przy czym ogólny wzór jest taki, że „1” oznacza „żadnych trudności”, a coraz wyższe liczby oznaczają coraz trudniejsze.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana funkcji siatkówki oceniana przez reakcję punktową w statycznej obwodzie
Ramy czasowe: Od 12 miesiąca do 60
Oceniona zostanie reakcja punktowa w statycznej obwodzie w pełnym polu widzenia w drugim obróbce oka.
Od 12 miesiąca do 60
Zmiana funkcji siatkówki oceniana przez reakcję punktową w statycznej obwodzie w polu widzenia centralnego 30 stopni
Ramy czasowe: Od 12 miesiąca do 60
Oceniona zostanie odpowiedź w punkcie statycznej w polu widzenia centralnego 30 stopni w drugim leczonym oku.
Od 12 miesiąca do 60
Zmiana od wartości wyjściowej w niskiej ostrości widzenia luminancji (LLVA) w ramach wczesnego badania retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Oceniona zostanie zmiana LLVA według wyników liter ETDRS z wartości wyjściowej w monokularnej ocenie drugiego leczonego oka. Oceny funkcji wizualnych obejmowały ocenę LLVA w każdym oku według liter ETDRS. Wynik litery wynosi od 0 (gorszy wynik) do 100 (najlepszy wynik), a wzrost LLVA z linii podstawowej wskazuje na poprawę ostrości wzroku.
Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana od wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) według wyników listu wykresowego ETDRS
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60
Zmiana od wartości wyjściowej w BCVA według wyników listu wykresowego ETDRS w monokularnej ocenie drugiego leczonego oka. BCVA mierzono za pomocą skali ETDRS (od 0 do 100 liter) w oku badania. Wzrost liczby liter odczytujący poprawnie oznacza, że ​​wizja uległa poprawie i odwrotnie.
Linia bazowa, miesiące 12, 24, 36, 48 i 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

24 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 74765340RPG2001 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies należącej do Johnson & Johnson jest dostępna pod adresem www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak wskazano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badania można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na AAV5-hRKp.RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj