Badanie uzupełniające dotyczące leczenia drugiego oka u uczestników wcześniej leczonych terapią genową z powodu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XLRP)
Otwarte, wieloośrodkowe badanie uzupełniające fazy 2 dotyczące leczenia drugiego oka u pacjentów wcześniej leczonych wektorem rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (AAV5 hRKp.RPGR) w terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Wady regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)
The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of subretinal delivery of Adeno-associated Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) gene therapy in adults and children with X-linked retinitis pigmentosa.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Have been treated with AAV5-hRKp.RPGR in study MGT009 and have completed or is currently enrolled in Study MGT010
- Must sign an informed consent form indicating that they understand the purpose and procedures of the study and is willing to participate in the study
- Willing to adhere to the protocol and long-term follow-up
Exclusion Criteria:
- There are no specific exclusion criteria to enroll in this study
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cohort 1
Participants will receive a dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 depending on the dosage administered in study MGT009 (NCT03252847) in the past. After receiving the treatment, participants will be assessed for safety. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Cohort 2
Participants will receive the treatment dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 in the second eye once the safety will be determined in Cohort 1. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Inne nazwy:
|
|
Inny: Cohort 3
The participants who are not willing to undergo surgery or are not eligible for surgery will be assessed in this cohort. They will be assessed yearly until 5 years after their initial eye surgery in previous study MGT009. |
Participants will not receive any intervention and will undergo follow-up assessment. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Events (AE)
Ramy czasowe: From baseline up to 5.5 years
|
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a pharmaceutical (investigational or non investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. An AE can be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational or non investigational) product, whether or not related to that medicinal (investigational or non investigational) product. |
From baseline up to 5.5 years
|
|
Change from Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Scores
Ramy czasowe: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter scores in monocular assessment of the second treated eye will be assessed. BCVA was measured using the ETDRS Scale (ranging from 0 to 100 letters) in the study eye. An increase in the number of letters read correctly means that vision has improved and vice-versa. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
|
Change from Baseline in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) by ETDRS Chart Letter Score
Ramy czasowe: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Change in LLVA by ETDRS chart letter scores from baseline in monocular assessment of second treated eye will be assessed. Visual function assessments included LLVA assessment in each eye by ETDRS letters. The letter score ranges from 0 (worse score) to 100 (best score), and a gain in LLVA from baseline indicates an improvement in visual acuity. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 74765340RPG2001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .