Uno studio di follow-on per il trattamento del secondo occhio per i partecipanti precedentemente trattati con terapia genica per la retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)
Uno studio di follow-on in aperto, multicentrico, di fase 2 per il trattamento del secondo occhio di pazienti precedentemente trattati con un vettore virale adeno-associato ricombinante (AAV5 hRKp.RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini affetti da retinite pigmentosa legata all'X dovuta a Difetti nel regolatore della GTPasi della retinite pigmentosa (RPGR)
The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of subretinal delivery of Adeno-associated Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) gene therapy in adults and children with X-linked retinitis pigmentosa.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Have been treated with AAV5-hRKp.RPGR in study MGT009 and have completed or is currently enrolled in Study MGT010
- Must sign an informed consent form indicating that they understand the purpose and procedures of the study and is willing to participate in the study
- Willing to adhere to the protocol and long-term follow-up
Exclusion Criteria:
- There are no specific exclusion criteria to enroll in this study
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Cohort 1
Participants will receive a dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 depending on the dosage administered in study MGT009 (NCT03252847) in the past. After receiving the treatment, participants will be assessed for safety. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Altri nomi:
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Sperimentale: Cohort 2
Participants will receive the treatment dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 in the second eye once the safety will be determined in Cohort 1. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Altri nomi:
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Altro: Cohort 3
The participants who are not willing to undergo surgery or are not eligible for surgery will be assessed in this cohort. They will be assessed yearly until 5 years after their initial eye surgery in previous study MGT009. |
Participants will not receive any intervention and will undergo follow-up assessment. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Number of Participants With Adverse Events (AE)
Lasso di tempo: From baseline up to 5.5 years
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An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a pharmaceutical (investigational or non investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. An AE can be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational or non investigational) product, whether or not related to that medicinal (investigational or non investigational) product. |
From baseline up to 5.5 years
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Change from Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Scores
Lasso di tempo: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter scores in monocular assessment of the second treated eye will be assessed. BCVA was measured using the ETDRS Scale (ranging from 0 to 100 letters) in the study eye. An increase in the number of letters read correctly means that vision has improved and vice-versa. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change from Baseline in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) by ETDRS Chart Letter Score
Lasso di tempo: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Change in LLVA by ETDRS chart letter scores from baseline in monocular assessment of second treated eye will be assessed. Visual function assessments included LLVA assessment in each eye by ETDRS letters. The letter score ranges from 0 (worse score) to 100 (best score), and a gain in LLVA from baseline indicates an improvement in visual acuity. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 74765340RPG2001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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