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Uno studio di follow-on per il trattamento del secondo occhio per i partecipanti precedentemente trattati con terapia genica per la retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)

4 giugno 2026 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Uno studio di follow-on in aperto, multicentrico, di fase 2 per il trattamento del secondo occhio di pazienti precedentemente trattati con un vettore virale adeno-associato ricombinante (AAV5 hRKp.RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini affetti da retinite pigmentosa legata all'X dovuta a Difetti nel regolatore della GTPasi della retinite pigmentosa (RPGR)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sottoretinica della terapia genica con vettore virale adeno-associato (AAV5 hRKp.RPGR) in adulti e bambini con retinite pigmentosa legata all'X.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Sono stati trattati con AAV5-hRKp.RPGR nello studio MGT009 e hanno completato o sono attualmente arruolati nello studio MGT010
  • Deve firmare un modulo di consenso informato indicando di aver compreso lo scopo e le procedure dello studio e di essere disposto a partecipare allo studio
  • Disposto ad aderire al protocollo e al follow-up a lungo termine

Criteri di esclusione:

- Non esistono criteri di esclusione specifici per l'iscrizione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
I partecipanti riceveranno una dose di AAV5 hRKp.RPGR sotto la retina (dose bassa o dose intermedia) il giorno 1 a seconda della dose somministrata nello studio MGT009 (NCT03252847) in passato. Dopo aver ricevuto il trattamento, i partecipanti verranno valutati per la sicurezza.
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR verrà somministrato a livello sottoretinico.
Altri nomi:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Sperimentale: Coorte 2
I partecipanti riceveranno la dose di trattamento di AAV5 hRKp.RPGR sotto la retina (dose bassa o dose intermedia) il Giorno 1 nel secondo occhio una volta determinata la sicurezza nella Coorte 1.
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR verrà somministrato a livello sottoretinico.
Altri nomi:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Altro: Coorte 3
I partecipanti che non sono disposti a sottoporsi a un intervento chirurgico o non sono idonei all'intervento chirurgico verranno valutati in questa coorte. Saranno valutati annualmente fino a 5 anni dopo il loro intervento chirurgico oculare iniziale nel precedente studio MGT009.
Altro: Nessun intervento (valutazione di follow-up)
I partecipanti non riceveranno alcun intervento e saranno sottoposti a una valutazione di follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 5,5 anni
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (sperimentale o non sperimentale). Un EA non ha necessariamente una relazione causale con l’intervento. Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associato all'uso di un medicinale (sperimentale o non sperimentale), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno a quel medicinale (sperimentale o non sperimentale). .
Dal basale fino a 5,5 anni
Cambiamento dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) mediante punteggi delle lettere grafici della retinopatia diabetica (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento dal basale nel BCVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. BCVA è stato misurato usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la visione è migliorata e viceversa.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Modifica dal basale in Acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) mediante punteggio della lettera grafico ETDRS
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento di LLVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS dal basale nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. Le valutazioni della funzione visiva includevano la valutazione LLVA in ogni occhio da parte delle lettere ETDRS. Il punteggio della lettera varia da 0 (punteggio peggiore) a 100 (punteggio migliore) e un guadagno in LLVA dal basale indica un miglioramento dell'acuità visiva.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali (MRS10)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà misurata la variazione rispetto al basale dell'MRS10 nella perimetria statica del secondo occhio trattato.
Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutata la variazione rispetto al basale dell'MRS90 nella perimetria statica del secondo occhio trattato.
Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
LLQ è un questionario specifico per malattia composto da 32 voci per valutare i problemi visivi auto-riferiti in condizioni di scarsa luminanza e di notte. La gamma di risposte è diversa per le diverse domande, con lo schema generale che "1" significa "Nessuna difficoltà" e che numeri sempre più alti significano sempre più difficile.
Riferimento, mese 12
Variazione della funzione retinica valutata dalla risposta puntuale nella perimetria statica
Lasso di tempo: Dal mese 12 fino al mese 60
Verrà valutata la risposta puntuale nella perimetria statica all'interno dell'intero campo visivo nel secondo occhio trattato.
Dal mese 12 fino al mese 60
Variazione della funzione retinica valutata dalla risposta puntuale nella perimetria statica all'interno del campo visivo di 30 gradi centrale
Lasso di tempo: Dal mese 12 fino al mese 60
Verrà valutata la risposta puntuale nella perimetria statica all'interno del campo visivo centrale 30 gradi nel secondo occhio trattato.
Dal mese 12 fino al mese 60
Modifica dal basale nel punteggio della lettera del grafico (ETDRS) Punteggio della lettera del grafico a bassa luminanza (LLVA) mediante il punteggio della lettera del grafico (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento di LLVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS dal basale nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. Le valutazioni della funzione visiva includevano la valutazione LLVA in ogni occhio da parte delle lettere ETDRS. Il punteggio della lettera varia da 0 (punteggio peggiore) a 100 (punteggio migliore) e un guadagno in LLVA dal basale indica un miglioramento dell'acuità visiva.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Modifica dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) dai punteggi delle lettere grafici ETDRS
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento dal basale nel BCVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. BCVA è stato misurato usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la visione è migliorata e viceversa.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

24 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

24 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 74765340RPG2001 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinite pigmentosa legata all'X

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