Jatkotutkimus toisen silmän hoidosta osallistujille, joita on aiemmin hoidettu geeniterapialla X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) -taudin vuoksi
torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Janssen Research & Development, LLC
Avoin, monikeskus, vaiheen 2 jatkotutkimus sellaisten potilaiden toisen silmän hoitoon, joita on aiemmin hoidettu yhdistelmä-Adeno-assosioituneella virusvektorilla (AAV5 hRKp.RPGR) geeniterapiaan aikuisilla ja lapsilla, joilla on X-kytketty retiniitti pigmentosa. Vikoja Retinitis Pigmentosa GTPase Regulatorissa (RPGR)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV5 hRKp.RPGR) geeniterapian turvallisuutta ja siedettävyyttä verkkokalvon kautta tapahtuvan annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla ja lapsilla, joilla on X-kytketty retinitis pigmentosa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Sinua on hoidettu AAV5-hRKp.RPGR:llä tutkimuksessa MGT009 ja olet suorittanut tai on tällä hetkellä mukana tutkimuksessa MGT010
- Heidän on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake, jossa he osoittavat ymmärtävänsä tutkimuksen tarkoituksen ja menettelytavat ja olevansa halukkaita osallistumaan tutkimukseen
- Valmis noudattamaan pöytäkirjaa ja pitkäaikaista seurantaa
Poissulkemiskriteerit:
- Tässä tutkimuksessa ei ole erityisiä poissulkemiskriteerejä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat saavat annoksen AAV5 hRKp.RPGR:ää verkkokalvon alle (pieni tai keskiannos) päivänä 1 riippuen tutkimuksessa MGT009 (NCT03252847) aiemmin annetusta annoksesta.
Hoidon jälkeen osallistujien turvallisuus arvioidaan.
|
AAV5-hRKp.RPGR annetaan verkkokalvon alle.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujat saavat hoitoannoksen AAV5 hRKp.RPGR:tä verkkokalvon alle (pieni tai keskiannos) päivänä 1 toiseen silmään, kun turvallisuus on määritetty kohortissa 1.
|
AAV5-hRKp.RPGR annetaan verkkokalvon alle.
Muut nimet:
|
|
Muut: Kohortti 3
Osallistujat, jotka eivät ole halukkaita leikkaukseen tai eivät ole oikeutettuja leikkaukseen, arvioidaan tässä kohortissa.
Heidät arvioidaan vuosittain 5 vuoden kuluttua ensimmäisestä silmäleikkauksesta edellisessä tutkimuksessa MGT009.
|
Osallistujat eivät saa mitään interventioita, ja heille suoritetaan seurantaarviointi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä (AE)
Aikaikkuna: Perustasosta 5,5 vuoteen asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu farmaseuttista (tutkimusta tai ei-tutkittavaa) tuotetta.
AE:llä ei välttämättä ole syy-yhteyttä interventioon.
AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali löydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön (tutkittava tai ei-tutkittava) riippumatta siitä, liittyykö kyseiseen lääkkeeseen (tutkittava tai ei-tutkittava) tai ei. .
|
Perustasosta 5,5 vuoteen asti
|
|
Muutos lähtötasosta parhaiten korjatussa näköterkuudessa (BCVA) varhaisella käsittelyllä diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Muutos BCVA: n lähtötasosta ETDRS -kaavion kirjainpisteet toisen käsitellyn silmän monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
BCVA mitattiin käyttämällä ETDRS -asteikkoa (vaihteli välillä 0 - 100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Oikein lukemien kirjainten lukumäärän kasvu tarkoittaa, että visio on parantunut ja päinvastoin.
|
Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos lähtötasosta alhaisessa luminanssissa visuaalinen tarkkuus (LLVA) ETDRS -kaavion kirjainpisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
ETDRS -kaavion kirjaintulosten muutos lähtötasosta toiseksi käsitellyn silmän monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
Visuaalinen toimintoarviot sisälsivät LLVA -arvioinnin jokaisessa silmässä ETDRS -kirjaimilla.
Kirjepiste vaihtelee 0: sta (huonompi pisteet) - 100 (paras pisteet), ja LLVA: n voitto lähtötilanteesta osoittaa näkökyvyn paranemista.
|
Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta 10 asteen sisällä (MRS10)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Toisen hoidetun silmän staattisen perimetrin muutos MRS10:n lähtötasosta mitataan.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos perustasosta verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä koko näkökentässä (MRS90)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Toisen hoidetun silmän staattisen perimetrin muutos MRS90:n lähtötasosta arvioidaan.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos perustasosta Low Luminance Questionnaire (LLQ) -verkkoalueen pistemäärissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
LLQ on 32 kohdan sairauskohtainen kyselylomake, jolla arvioidaan itse raportoituja näköongelmia alhaisella valotiheydellä ja yöllä.
Vastaukset vaihtelevat eri kysymyksissä, ja yleinen kuvio on, että "1" tarkoittaa "Ei ollenkaan vaikeuksia" ja että yhä suuremmat luvut tarkoittavat yhä vaikeampaa.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Verkkokalvon funktion muutos, joka on arvioitu pisteviivaisella vasteella staattisessa kehässä
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 60
|
Poistettava vaste staattisessa kehässä koko visuaalikentässä toisessa käsitellyssä silmässä arvioidaan.
|
Kuukaudesta 12 kuukauteen 60
|
|
Verkkokalvon funktion muutos, joka on arvioitu pisteviivaisella vasteella staattisessa perimetriassa 30 asteen visuaalinen kenttä
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 60
|
Arvioidaan piste -vastainen staattisen kehän keskimmäisen 30 asteen visuaalisen kentän sisällä.
|
Kuukaudesta 12 kuukauteen 60
|
|
Muutos lähtötasosta alhaisessa luminanssialueessa (LLVA) varhaisella käsittelyllä diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpiste
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
ETDRS -kaavion kirjaintulosten muutos lähtötasosta toiseksi käsitellyn silmän monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
Visuaalinen toimintoarviot sisälsivät LLVA -arvioinnin jokaisessa silmässä ETDRS -kirjaimilla.
Kirjepiste vaihtelee 0: sta (huonompi pisteet) - 100 (paras pisteet), ja LLVA: n voitto lähtötilanteesta osoittaa näkökyvyn paranemista.
|
Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
|
Muutos lähtötasosta parhaiten korjatussa näkökyvyssä (BCVA) ETDRS -kaavion kirjainpisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Muutos BCVA: n lähtötasosta ETDRS -kaavion kirjainpisteet toisen käsitellyn silmän monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
BCVA mitattiin käyttämällä ETDRS -asteikkoa (vaihteli välillä 0 - 100 kirjainta) tutkimussilmässä.
Oikein lukemien kirjainten lukumäärän kasvu tarkoittaa, että visio on parantunut ja päinvastoin.
|
Perustaso, kuukaudet 12, 24, 36, 48 ja 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 24. lokakuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 24. lokakuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 74765340RPG2001 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .