Um estudo de acompanhamento para tratamento do segundo olho para participantes previamente tratados com terapia genética para retinite pigmentosa ligada ao X (XLRP)
27 de agosto de 2026 atualizado por: Janssen Research & Development, LLC
Um estudo aberto, multicêntrico, de acompanhamento de fase 2 para tratamento do segundo olho de pacientes previamente tratados com um vetor de vírus adeno-associado recombinante (AAV5 hRKp.RPGR) para terapia gênica de adultos e crianças com retinite pigmentosa ligada ao X devido a Defeitos no regulador GTPase da retinite pigmentosa (RPGR)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade da entrega sub-retiniana de vetor de vírus adeno-associado (AAV5 hRKp.RPGR) terapia genética em adultos e crianças com retinite pigmentosa ligada ao X.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Foram tratados com AAV5-hRKp.RPGR no estudo MGT009 e completaram ou estão atualmente inscritos no Estudo MGT010
- Devem assinar um termo de consentimento informado indicando que compreendem o propósito e os procedimentos do estudo e estão dispostos a participar do estudo
- Disposto a aderir ao protocolo e ao acompanhamento a longo prazo
Critérios de exclusão:
- Não há critérios de exclusão específicos para se inscrever neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte 1
Os participantes receberão uma dose de AAV5 hRKp.RPGR sob a retina (dose baixa ou dose intermediária) no Dia 1, dependendo da dosagem administrada no estudo MGT009 (NCT03252847) no passado.
Após receber o tratamento, os participantes serão avaliados quanto à segurança.
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AAV5-hRKp.RPGR será administrado por via sub-retiniana.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 2
Os participantes receberão a dose de tratamento de AAV5 hRKp.RPGR sob a retina (dose baixa ou dose intermediária) no Dia 1 no segundo olho, uma vez que a segurança será determinada na Coorte 1.
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AAV5-hRKp.RPGR será administrado por via sub-retiniana.
Outros nomes:
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Outro: Coorte 3
Os participantes que não desejam se submeter à cirurgia ou não são elegíveis para cirurgia serão avaliados nesta coorte.
Eles serão avaliados anualmente até 5 anos após a cirurgia ocular inicial no estudo anterior MGT009.
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Os participantes não receberão nenhuma intervenção e serão submetidos a avaliação de acompanhamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EA)
Prazo: Da linha de base até 5,5 anos
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico ao qual foi administrado um produto farmacêutico (em investigação ou não).
Um EA não tem necessariamente uma relação causal com a intervenção.
Um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (experimental ou não experimental), relacionado ou não a esse medicamento (experimental ou não experimental). .
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Da linha de base até 5,5 anos
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Mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) por tratamento precoce do tratamento de retinopatia diabética (ETDRS).
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Será avaliada a alteração da linha de base no BCVA por escores de cartas de gráfico do ETDRS na avaliação monocular do segundo olho tratado.
O BCVA foi medido usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho de estudo.
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou e vice-versa.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Mudança da linha de base na acuidade visual de baixa luminância (LLVA) por escore de carta do gráfico do ETDRS
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Será avaliada a alteração na LLVA por escores de cartas de gráfico do ETDRS da linha de base na avaliação monocular do segundo olho tratado.
As avaliações da função visual incluíram avaliação de LLVA em cada olho por letras ETDRS.
A pontuação da letra varia de 0 (pior pontuação) a 100 (melhor pontuação), e um ganho na LLVA da linha de base indica uma melhoria na acuidade visual.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais (MRS10)
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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A alteração da linha de base no MRS10 na perimetria estática do segundo olho tratado será medida.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina em todo o campo visual (MRS90)
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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A alteração da linha de base no MRS90 na perimetria estática do segundo olho tratado será avaliada.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Mudança da linha de base nas pontuações do domínio do Questionário de Baixa Luminância (LLQ)
Prazo: Linha de base, mês 12
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LLQ é um questionário de 32 itens específicos para doenças para avaliar problemas visuais auto-relatados sob baixa luminância e à noite.
A gama de respostas é diferente para diferentes questões, sendo o padrão geral que "1" significa "Nenhuma dificuldade" e que números cada vez mais elevados significam cada vez mais dificuldade.
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Linha de base, mês 12
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Mudança na função da retina, conforme avaliado pela resposta pontual na perimetria estática
Prazo: Do mês 12 até o mês 60
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A resposta pontual na perimetria estática dentro do campo visual completa no segundo olho tratado será avaliado.
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Do mês 12 até o mês 60
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Mudança na função da retina conforme avaliado pela resposta pontual na perimetria estática no campo visual central de 30 graus
Prazo: Do mês 12 até o mês 60
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A resposta pontual na perimetria estática no campo visual central de 30 graus no segundo olho tratado será avaliado.
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Do mês 12 até o mês 60
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Mudança da linha de base na baixa acuidade visual de luminância (LLVA) por tratamento de tratamento com retenção diabética precoce (ETDRS).
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Será avaliada a alteração na LLVA por escores de cartas de gráfico do ETDRS da linha de base na avaliação monocular do segundo olho tratado.
As avaliações da função visual incluíram avaliação de LLVA em cada olho por letras ETDRS.
A pontuação da letra varia de 0 (pior pontuação) a 100 (melhor pontuação), e um ganho na LLVA da linha de base indica uma melhoria na acuidade visual.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) por pontas de carta do gráfico do ETDRS notas
Prazo: Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Será avaliada a alteração da linha de base no BCVA por escores de cartas de gráfico do ETDRS na avaliação monocular do segundo olho tratado.
O BCVA foi medido usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho de estudo.
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou e vice-versa.
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Linha de base, meses 12, 24, 36, 48 e 60
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
24 de outubro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de outubro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 74765340RPG2001 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A política de partilha de dados das Janssen Pharmaceutical Companies da Johnson & Johnson está disponível em www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Conforme observado neste site, as solicitações de acesso aos dados do estudo podem ser enviadas através do site do Projeto Yale Open Data Access (YODA) em yoda.yale.edu
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .