En oppfølgingsstudie for andre øyebehandling for deltakere tidligere behandlet med genterapi for X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)
27. august 2026 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC
En åpen, multisenter, fase 2 oppfølgingsstudie for andre øyebehandling av pasienter som tidligere er behandlet med en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa pga. Defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten av subretinal levering av Adeno-assosiert Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) genterapi hos voksne og barn med X-linked retinitis pigmentosa.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Har blitt behandlet med AAV5-hRKp.RPGR i studie MGT009 og har fullført eller er for tiden registrert i studie MGT010
- Må signere et informert samtykkeskjema som indikerer at de forstår formålet og prosedyrene for studien og er villige til å delta i studien
- Villig til å følge protokollen og langsiktig oppfølging
Ekskluderingskriterier:
– Det er ingen spesifikke eksklusjonskriterier for å delta i denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakerne vil motta en dose AAV5 hRKp.RPGR under netthinnen (lavdose eller middels dose) på dag 1 avhengig av dosen administrert i studie MGT009 (NCT03252847) tidligere.
Etter å ha mottatt behandlingen vil deltakerne bli vurdert for sikkerhet.
|
AAV5-hRKp.RPGR vil bli administrert sub-retinalt.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakerne vil motta behandlingsdosen av AAV5 hRKp.RPGR under netthinnen (lavdose eller middels dose) på dag 1 i det andre øyet når sikkerheten vil bli bestemt i kohort 1.
|
AAV5-hRKp.RPGR vil bli administrert sub-retinalt.
Andre navn:
|
|
Annen: Kohort 3
Deltakerne som ikke er villige til å opereres eller ikke er kvalifisert for operasjon vil bli vurdert i denne kohorten.
De vil bli vurdert årlig inntil 5 år etter deres første øyeoperasjon i forrige studie MGT009.
|
Deltakerne vil ikke motta intervensjon og vil gjennomgå en oppfølgingsvurdering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra baseline opp til 5,5 år
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk studiedeltaker som har administrert et farmasøytisk (undersøkelses- eller ikke-undersøkelsesprodukt).
En AE har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med intervensjonen.
En AE kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt funn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et medisinsk (undersøkende eller ikke-utprøvende) produkt, uansett om det er relatert til det medisinske (undersøkende eller ikke-utprøvende) produktet. .
|
Fra baseline opp til 5,5 år
|
|
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i BCVA etter ETDRS -kartbrevpoeng i monokulær vurdering av det andre behandlede øyet vil bli vurdert.
BCVA ble målt ved bruk av ETDRS -skalaen (alt fra 0 til 100 bokstaver) i studieøyet.
En økning i antall bokstaver som leses riktig betyr at synet har blitt bedre og omvendt.
|
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra baseline i lav luminance visuell skarphet (LLVA) etter ETDRS Chart Letter Score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring i LLVA etter ETDRS -kartbokstavscore fra baseline i monokulær vurdering av andre behandlet øye vil bli vurdert.
Visuelle funksjonsvurderinger inkluderte LLVA -vurdering i hvert øye med ETDRS -bokstaver.
Brevpoengsummen varierer fra 0 (dårligere poengsum) til 100 (beste poengsum), og en gevinst i LLVA fra baseline indikerer en forbedring i synsskarpheten.
|
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor de sentrale 10 grader (MRS10)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i MRS10 i statisk perimetri av det andre behandlede øyet vil bli målt.
|
Grunnlinje, måned 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor hele synsfeltet (MRS90)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i MRS90 i statisk perimetri av det andre behandlede øyet vil bli vurdert.
|
Grunnlinje, måned 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endre fra Baseline i Low Luminance Questionnaire (LLQ) domenepoeng
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
LLQ er et 32-elements sykdomsspesifikt spørreskjema for å vurdere selvrapporterte visuelle problemer under lav luminans og om natten.
Rekkevidden av svar er forskjellig for ulike spørsmål, med det generelle mønsteret at "1" betyr "Ingen problemer i det hele tatt" og at stadig høyere tall betyr stadig vanskeligere.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring i netthinnefunksjon som vurdert ved punktvis respons i statisk perimetri
Tidsramme: Fra måned 12 til måned 60
|
Punktvis respons i statisk perimetri innenfor hele synsfeltet i det andre behandlede øyet vil bli vurdert.
|
Fra måned 12 til måned 60
|
|
Endring i netthinnefunksjon som vurdert ved punktvis respons i statisk perimetri innen sentrale 30 graders synsfelt
Tidsramme: Fra måned 12 til måned 60
|
Pointwise respons i statisk perimetri innenfor det sentrale 30 graders synsfeltet i det andre behandlede øyet vil bli vurdert.
|
Fra måned 12 til måned 60
|
|
Endring fra baseline i lav luminance visuell skarphet (LLVA) ved tidlig behandling diabetisk retinopati studie (ETDRS) diagram bokstavscore
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring i LLVA etter ETDRS -kartbokstavscore fra baseline i monokulær vurdering av andre behandlet øye vil bli vurdert.
Visuelle funksjonsvurderinger inkluderte LLVA -vurdering i hvert øye med ETDRS -bokstaver.
Brevpoengsummen varierer fra 0 (dårligere poengsum) til 100 (beste poengsum), og en gevinst i LLVA fra baseline indikerer en forbedring i synsskarpheten.
|
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
|
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) etter ETDRS -kartbokstavscore
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Endring fra baseline i BCVA etter ETDRS -kartbrevpoeng i monokulær vurdering av det andre behandlede øyet vil bli vurdert.
BCVA ble målt ved bruk av ETDRS -skalaen (alt fra 0 til 100 bokstaver) i studieøyet.
En økning i antall bokstaver som leses riktig betyr at synet har blitt bedre og omvendt.
|
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
24. oktober 2030
Studiet fullført (Antatt)
24. oktober 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
17. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 74765340RPG2001 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolicyen til Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgjengelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Som nevnt på dette nettstedet, kan forespørsler om tilgang til studiedata sendes inn via Yale Open Data Access (YODA) prosjektnettsted på yoda.yale.edu
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .