Een vervolgonderzoek naar tweede-oogbehandeling voor deelnemers die eerder zijn behandeld met gentherapie voor X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP)
27 augustus 2026 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC
Een open-label, multicenter, fase 2 vervolgonderzoek voor tweede-oogbehandeling van patiënten die eerder zijn behandeld met een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV5 hRKp.RPGR) voor gentherapie van volwassenen en kinderen met X-gebonden retinitis pigmentosa als gevolg van Defecten in Retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van subretinale toediening van Adeno-geassocieerde Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) gentherapie bij volwassenen en kinderen met X-gebonden retinitis pigmentosa te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zijn behandeld met AAV5-hRKp.RPGR in onderzoek MGT009 en hebben onderzoek MGT010 voltooid of zijn er momenteel in opgenomen
- Moeten een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen, waarin zij aangeven dat zij het doel en de procedures van het onderzoek begrijpen en bereid zijn aan het onderzoek deel te nemen
- Bereid om zich te houden aan het protocol en langdurige opvolging
Uitsluitingscriteria:
- Er zijn geen specifieke uitsluitingscriteria om deel te nemen aan dit onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Deelnemers ontvangen op dag 1 een dosis AAV5 hRKp.RPGR onder het netvlies (lage dosis of middelmatige dosis), afhankelijk van de dosering die in onderzoek MGT009 (NCT03252847) in het verleden is toegediend.
Na ontvangst van de behandeling worden de deelnemers beoordeeld op veiligheid.
|
AAV5-hRKp.RPGR zal subretinaal worden toegediend.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 2
Deelnemers ontvangen de behandelingsdosis van AAV5 hRKp.RPGR onder het netvlies (lage dosis of middelmatige dosis) op dag 1 in het tweede oog zodra de veiligheid zal zijn bepaald in cohort 1.
|
AAV5-hRKp.RPGR zal subretinaal worden toegediend.
Andere namen:
|
|
Ander: Cohort 3
In dit cohort worden de deelnemers beoordeeld die niet bereid zijn een operatie te ondergaan of daarvoor niet in aanmerking komen.
Zij zullen jaarlijks worden beoordeeld tot 5 jaar na hun eerste oogoperatie in eerdere studie MGT009.
|
Deelnemers krijgen geen interventie en ondergaan een vervolgonderzoek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 5,5 jaar
|
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie die een farmaceutisch product (al dan niet voor onderzoek) krijgt toegediend.
Een AE hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met de interventie.
Een bijwerking kan elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder een abnormale bevinding), symptoom of ziekte zijn dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (al dan niet voor onderzoek), al dan niet gerelateerd aan dat medicinale product (al dan niet voor onderzoek). .
|
Vanaf baseline tot 5,5 jaar
|
|
Verandering van de basislijn in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) door vroege behandeling Diabetische retinopathiestudie (ETDRS) Chart Letter Scores
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Verandering van de basislijn in BCVA door ETDRS -kaartletterscores in monoculaire beoordeling van het tweede behandelde oog zal worden beoordeeld.
BCVA werd gemeten met behulp van de ETDRS -schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in het onderzoeksoog.
Een toename van het aantal letters dat correct wordt gelezen, betekent dat de visie is verbeterd en vice versa is.
|
Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
|
Verander van de basislijn in lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) door ETDRS -kaartbriefscore
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Verandering in LLVA door ETDRS -grafiekletterscores uit de basislijn in monoculaire beoordeling van het tweede behandeld oog zal worden beoordeeld.
Visuele functiebeoordelingen omvatten LLVA -beoordeling in elk oog door ETDRS -letters.
De letterscore varieert van 0 (slechtere score) tot 100 (beste score), en een winst in LLVA uit de basislijn duidt op een verbetering van de gezichtsscherpte.
|
Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden (MRS10)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in MRS10 in de statische perimetrie van het tweede behandelde oog zal worden gemeten.
|
Basislijn, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld (MRS90)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in MRS90 in de statische perimetrie van het tweede behandelde oog zal worden beoordeeld.
|
Basislijn, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscores van de Low Luminance Questionnaire (LLQ).
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
LLQ is een ziektespecifieke vragenlijst met 32 items om zelfgerapporteerde visuele problemen bij weinig licht en 's nachts te beoordelen.
Het bereik van de antwoorden is verschillend voor verschillende vragen, waarbij het algemene patroon is dat '1' 'helemaal geen probleem' betekent en dat steeds hogere cijfers steeds moeilijker betekenen.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering in het netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van maand 12 tot maand 60
|
Pointwise respons in statische perimetrie binnen het volledige visuele veld in het tweede behandelde oog zal worden beoordeeld.
|
Van maand 12 tot maand 60
|
|
Verandering in het netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in statische perimetrie in het gezichtsveld van het centrale 30 graden
Tijdsspanne: Van maand 12 tot maand 60
|
Pointwise respons in statische perimetrie in het centrale 30 graden visuele veld in het tweede behandelde oog zal worden beoordeeld.
|
Van maand 12 tot maand 60
|
|
Verandering van de uitgangswaarde in lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) door vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Verandering in LLVA door ETDRS -grafiekletterscores uit de basislijn in monoculaire beoordeling van het tweede behandeld oog zal worden beoordeeld.
Visuele functiebeoordelingen omvatten LLVA -beoordeling in elk oog door ETDRS -letters.
De letterscore varieert van 0 (slechtere score) tot 100 (beste score), en een winst in LLVA uit de basislijn duidt op een verbetering van de gezichtsscherpte.
|
Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
|
Verander van de basislijn in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) door ETDRS -grafiekletterscores
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Verandering van de basislijn in BCVA door ETDRS -kaartletterscores in monoculaire beoordeling van het tweede behandelde oog zal worden beoordeeld.
BCVA werd gemeten met behulp van de ETDRS -schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in het onderzoeksoog.
Een toename van het aantal letters dat correct wordt gelezen, betekent dat de visie is verbeterd en vice versa is.
|
Baseline, maanden 12, 24, 36, 48 en 60
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 oktober 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
24 oktober 2030
Studie voltooiing (Geschat)
24 oktober 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 74765340RPG2001 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies van Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA) Project-site op yoda.yale.edu
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .