Последующее исследование лечения второго глаза у участников, ранее лечившихся генной терапией по поводу Х-сцепленного пигментного ретинита (XLRP)
27 августа 2026 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC
Открытое многоцентровое исследование фазы 2 по лечению второго глаза пациентов, ранее получавших рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор (AAV5 hRKp.RPGR) для генной терапии взрослых и детей с Х-сцепленным пигментным ретинитом вследствие Дефекты регулятора ГТФазы пигментного ретинита (RPGR)
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости субретинальной доставки генной терапии вектором аденоассоциированного вируса (AAV5 hRKp.RPGR) у взрослых и детей с Х-сцепленным пигментным ретинитом.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
24
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Вы проходили лечение AAV5-hRKp.RPGR в исследовании MGT009 и завершили или в настоящее время участвуете в исследовании MGT010.
- Должен подписать форму информированного согласия, указав, что они понимают цель и процедуры исследования и готовы участвовать в исследовании.
- Готов соблюдать протокол и осуществлять долгосрочное наблюдение.
Критерии исключения:
- Не существует конкретных критериев исключения для участия в этом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Участники получат дозу AAV5 hRKp.RPGR под сетчатку (низкую или промежуточную дозу) в первый день в зависимости от дозировки, введенной в исследовании MGT009 (NCT03252847) в прошлом.
После прохождения лечения участники будут проверены на безопасность.
|
AAV5-hRKp.RPGR будет вводиться субретинально.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Участники получат лечебную дозу AAV5 hRKp.RPGR под сетчатку (низкую или промежуточную дозу) в день 1 во втором глазу, как только безопасность будет определена в когорте 1.
|
AAV5-hRKp.RPGR будет вводиться субретинально.
Другие имена:
|
|
Другой: Когорта 3
В эту группу будут включены участники, которые не желают подвергаться операции или не имеют права на нее.
Их будут оценивать ежегодно в течение 5 лет после первой операции на глазу в предыдущем исследовании MGT009.
|
Участники не получат никакого вмешательства и пройдут последующую оценку.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (AE)
Временное ограничение: От исходного уровня до 5,5 лет
|
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт (исследуемый или неисследуемый).
НЯ не обязательно имеет причинно-следственную связь с вмешательством.
НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая отклонения от нормы), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением лекарственного (исследуемого или неисследуемого) продукта, независимо от того, связано ли оно с этим лекарственным (исследуемым или неисследуемым) продуктом или нет. .
|
От исходного уровня до 5,5 лет
|
|
Изменение исходного уровня в наиболее скорректированной остроте зрения (BCVA) с помощью раннего лечения диабет -ретинопатия (ETDRS).
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Будет оценена изменение от базового уровня в BCVA по оценке букв.
BCVA измеряли с использованием шкалы ETDRS (в диапазоне от 0 до 100 букв) в исследовании.
Увеличение количества букв, правильно прочитавших, означает, что зрение улучшилось и наоборот.
|
Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
|
Изменение с базовой линии в низкой остроте зрения на вид с ног
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Изменение LLVA с помощью диаграммных показателей ETDRS будет оценено.
Оценка визуальной функции включала оценку LLVA в каждом глазу буквами ETDRS.
Оценка букв колеблется от 0 (худший счет) до 100 (лучший результат), а усиление LLVA от базовой линии указывает на улучшение остроты зрения.
|
Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов (MRS10)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 месяцы.
|
Будет измерено изменение по сравнению с исходным уровнем MRS10 в статической периметрии второго обработанного глаза.
|
Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 месяцы.
|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки в пределах всего поля зрения по сравнению с исходным уровнем (MRS90)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 месяцы.
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем MRS90 в статической периметрии второго обработанного глаза.
|
Исходный уровень, 12, 24, 36, 48 и 60 месяцы.
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателей домена по опроснику низкой освещенности (LLQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
|
LLQ — это опросник, состоящий из 32 пунктов, посвященный конкретному заболеванию, для оценки самооценочных проблем со зрением при низкой освещенности и в ночное время.
Диапазон ответов на разные вопросы различен: общая закономерность такова: «1» означает «Нет никаких сложностей», а чем больше цифр, тем сложнее.
|
Исходный уровень, 12 месяц
|
|
Изменение функции сетчатки, как оценивается по точечной реакции в статической периметрии
Временное ограничение: С 12 месяца до 60 месяцев
|
Посторонний отклик в статической периметрии в полном поле зрения во втором обработанном глазах будет оцениваться.
|
С 12 месяца до 60 месяцев
|
|
Изменение функции сетчатки, как оценивается по точковому отклику в статической периметрии в пределах центральных 30 градусов визуального поля
Временное ограничение: С 12 месяца до 60 месяцев
|
Будет оценена точечная реакция в статической периметрии в центральном поле зрения на 30 градусов во втором обработанном глазах.
|
С 12 месяца до 60 месяцев
|
|
Изменение с базовой линии при низкой остроте визуальной жизни (LLVA) путем раннего лечения диабет -ретинопатия (ETDRS).
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Изменение LLVA с помощью диаграммных показателей ETDRS будет оценено.
Оценка визуальной функции включала оценку LLVA в каждом глазу буквами ETDRS.
Оценка букв колеблется от 0 (худший счет) до 100 (лучший результат), а усиление LLVA от базовой линии указывает на улучшение остроты зрения.
|
Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
|
Изменение с базовой линии в наиболее скорректированной остроте зрения (BCVA) по оценкам букв ETDRS.
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Будет оценена изменение от базового уровня в BCVA по оценке букв.
BCVA измеряли с использованием шкалы ETDRS (в диапазоне от 0 до 100 букв) в исследовании.
Увеличение количества букв, правильно прочитавших, означает, что зрение улучшилось и наоборот.
|
Базовая линия, 12, 24, 36, 48 и 60
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 октября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
24 октября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 октября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 74765340RPG2001 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Политика обмена данными фармацевтических компаний Janssen, входящая в состав Johnson & Johnson, доступна по адресу www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Как отмечено на этом сайте, запросы на доступ к данным исследования можно подать через сайт Йельского проекта открытого доступа к данным (YODA) по адресу yoda.yale.edu.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .