En uppföljningsstudie för andra ögonbehandling för deltagare som tidigare behandlats med genterapi för X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)
27 augusti 2026 uppdaterad av: Janssen Research & Development, LLC
En öppen, multicenter, fas 2 uppföljningsstudie för andra ögatbehandling av patienter som tidigare behandlats med en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) för genterapi av vuxna och barn med X-länkad retinitis Pigmentosa på grund av Defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av subretinal leverans av Adeno-associerad Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) genterapi hos vuxna och barn med X-linked retinitis pigmentosa.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har behandlats med AAV5-hRKp.RPGR i studie MGT009 och har slutfört eller är för närvarande inskriven i studie MGT010
- Måste underteckna ett informerat samtyckesformulär som anger att de förstår syftet och procedurerna för studien och är villiga att delta i studien
- Villig att följa protokollet och långsiktig uppföljning
Uteslutningskriterier:
– Det finns inga specifika uteslutningskriterier för att anmäla sig till den här studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Deltagarna kommer att få en dos av AAV5 hRKp.RPGR under näthinnan (låg dos eller mellandos) på dag 1 beroende på den dos som administrerats i studie MGT009 (NCT03252847) tidigare.
Efter att ha fått behandlingen kommer deltagarna att utvärderas för säkerhet.
|
AAV5-hRKp.RPGR kommer att administreras sub-retinalt.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2
Deltagarna kommer att få behandlingsdosen AAV5 hRKp.RPGR under näthinnan (lågdos eller mellandos) på dag 1 i det andra ögat när säkerheten kommer att fastställas i kohort 1.
|
AAV5-hRKp.RPGR kommer att administreras sub-retinalt.
Andra namn:
|
|
Övrig: Kohort 3
De deltagare som inte är villiga att genomgå operation eller inte är berättigade till operation kommer att bedömas i denna kohort.
De kommer att bedömas årligen fram till 5 år efter deras första ögonoperation i tidigare studie MGT009.
|
Deltagarna kommer inte att få någon intervention och kommer att genomgå en uppföljande bedömning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från baslinjen upp till 5,5 år
|
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser i en klinisk studiedeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt (utrednings- eller icke-utredande).
En AE har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med interventionen.
En AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt fynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en medicinsk (utredande eller icke-utredande) produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinen (utredande eller icke-utredande) produkten .
|
Från baslinjen upp till 5,5 år
|
|
Förändring från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) genom tidig behandling av diabetisk retinopati -studie (ETDRS) -diagram för bokstäver
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring från baslinjen i BCVA med ETDRS -diagrambokstäver i monokulär bedömning av det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
BCVA mättes med användning av ETDRS -skalan (från 0 till 100 bokstäver) i studieögat.
En ökning av antalet läsningar som läses korrekt innebär att synen har förbättrats och vice versa.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
Ändra från baslinjen i låg Luminance Synskärpa (LLVA) med ETDRS -kartbokspoäng
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring i LLVA med ETDRS -diagram -bokstäver från baslinjen i monokulär bedömning av det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
Bedömningar av visuell funktion inkluderade LLVA -bedömning i varje öga med ETDRS -brev.
Bokstavens poäng sträcker sig från 0 (sämre poäng) till 100 (bästa poäng), och en vinst i LLVA från baslinjen indikerar en förbättring av synskärpan.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom de centrala 10 graderna (MRS10)
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring från baslinjen i MRS10 i statisk perimetri av det andra behandlade ögat kommer att mätas.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet (MRS90)
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring från baslinjen i MRS90 i statisk perimetri av det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
Ändra från Baseline i Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
LLQ är ett sjukdomsspecifikt frågeformulär med 32 punkter för att bedöma självrapporterade synproblem under låg luminans och på natten.
Svarsintervallet är olika för olika frågor, med det övergripande mönstret att "1" betyder "Inga svårigheter alls" och att allt högre siffror betyder allt svårare.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Förändring i näthinnefunktion som bedöms genom punktvis svar i statisk perimetri
Tidsram: Från månad 12 till månad 60
|
Punktvis svar i statisk perimetri inom hela synfältet i det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
|
Från månad 12 till månad 60
|
|
Förändring i näthinnefunktion som bedöms genom punktvis svar i statisk perimetri inom centrala 30 graders synfält
Tidsram: Från månad 12 till månad 60
|
Punktvis svar i statisk perimetri inom det centrala 30 graders synfältet i det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
|
Från månad 12 till månad 60
|
|
Förändring från baslinjen i låg luminansvisionskärpa (LLVA) genom tidig behandling Diabetisk retinopati -studie (ETDRS) Diagrambrev
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring i LLVA med ETDRS -diagram -bokstäver från baslinjen i monokulär bedömning av det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
Bedömningar av visuell funktion inkluderade LLVA -bedömning i varje öga med ETDRS -brev.
Bokstavens poäng sträcker sig från 0 (sämre poäng) till 100 (bästa poäng), och en vinst i LLVA från baslinjen indikerar en förbättring av synskärpan.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
|
Ändra från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) av ETDRS -diagrambokstäver
Tidsram: Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Förändring från baslinjen i BCVA med ETDRS -diagrambokstäver i monokulär bedömning av det andra behandlade ögat kommer att bedömas.
BCVA mättes med användning av ETDRS -skalan (från 0 till 100 bokstäver) i studieögat.
En ökning av antalet läsningar som läses korrekt innebär att synen har förbättrats och vice versa.
|
Baslinje, månader 12, 24, 36, 48 och 60
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 oktober 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
24 oktober 2030
Avslutad studie (Beräknad)
24 oktober 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 oktober 2024
Första postat (Faktisk)
17 oktober 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 74765340RPG2001 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Datadelningspolicyn för Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson finns på www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Som nämnts på den här webbplatsen kan förfrågningar om åtkomst till studiedata skickas via Yale Open Data Access (YODA) projektwebbplats på yoda.yale.edu
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .