Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En opfølgningsundersøgelse til anden øjenbehandling for deltagere, der tidligere er behandlet med genterapi for X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

7. maj 2026 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

Et åbent, multicenter, fase 2-opfølgende studie til anden øjenbehandling af patienter, der tidligere er behandlet med en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) til genterapi af voksne og børn med X-bundet retinitis Pigmentosa pga. Defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal levering af Adeno-associeret Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) genterapi hos voksne og børn med X-linked retinitis pigmentosa.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er blevet behandlet med AAV5-hRKp.RPGR i undersøgelse MGT009 og har gennemført eller er i øjeblikket tilmeldt undersøgelse MGT010
  • Skal underskrive en informeret samtykkeformular, der angiver, at de forstår formålet og procedurerne for undersøgelsen og er villige til at deltage i undersøgelsen
  • Villig til at overholde protokollen og langsigtet opfølgning

Ekskluderingskriterier:

- Der er ingen specifikke eksklusionskriterier for at tilmelde sig denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Deltagerne vil modtage en dosis AAV5 hRKp.RPGR under nethinden (lav-dosis eller mellem-dosis) på dag 1 afhængigt af den dosis, der tidligere blev administreret i undersøgelse MGT009 (NCT03252847). Efter at have modtaget behandlingen vil deltagerne blive vurderet for sikkerhed.
Biologisk: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR vil blive administreret sub-retinalt.
Andre navne:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Eksperimentel: Kohorte 2
Deltagerne vil modtage behandlingsdosis af AAV5 hRKp.RPGR under nethinden (lav-dosis eller mellem-dosis) på dag 1 i det andet øje, når sikkerheden vil blive bestemt i kohorte 1.
Biologisk: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR vil blive administreret sub-retinalt.
Andre navne:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Andet: Kohorte 3
De deltagere, der ikke er villige til at blive opereret eller ikke er kvalificerede til operation, vil blive vurderet i denne kohorte. De vil blive vurderet årligt indtil 5 år efter deres første øjenoperation i tidligere undersøgelse MGT009.
Andet: Ingen intervention (opfølgningsvurdering)
Deltagerne vil ikke modtage nogen intervention og vil gennemgå en opfølgende vurdering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE)
Tidsramme: Fra baseline op til 5,5 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses- eller ikke-undersøgelses-) produkt. En AE har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med interventionen. En AE kan være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt fund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses- eller ikke-undersøgelses-) produkt, uanset om det er relateret til det pågældende lægemiddel (undersøgelses- eller ikke-undersøgelsesprodukt) .
Fra baseline op til 5,5 år
Ændring fra baseline i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) ved tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) diagrambrev score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i BCVA ved ETDRS -diagrambrevresultater i monokulær vurdering af det andet behandlede øje vil blive vurderet. BCVA blev målt under anvendelse af ETDRS -skalaen (i området fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet. En stigning i antallet af breve, der læses korrekt, betyder, at visionen er forbedret og omvendt.
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i lav luminance synsstyrke (LLVA) af ETDRS Chart Letter Score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring i LLVA ved ETDRS -kortbrevresultater fra baseline i monokulær vurdering af det andet behandlede øje vil blive vurderet. Visuelle funktionsvurderinger inkluderede LLVA -vurdering i hvert øje med ETDRS -breve. Brevresultatet varierer fra 0 (værre score) til 100 (bedste score), og en gevinst i LLVA fra baseline indikerer en forbedring af synsskarphed.
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for de centrale 10 grader (MRS10)
Tidsramme: Baseline, måned 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i MRS10 i statisk perimetri af det andet behandlede øje vil blive målt.
Baseline, måned 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for det fulde synsfelt (MRS90)
Tidsramme: Baseline, måned 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i MRS90 i statisk perimetri af det andet behandlede øje vil blive vurderet.
Baseline, måned 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i Low Luminance Questionnaire (LLQ) domænescores
Tidsramme: Baseline, måned 12
LLQ er et sygdomsspecifikt spørgeskema med 32 punkter til vurdering af selvrapporterede synsproblemer under lav luminans og om natten. Svarintervallet er forskelligt for forskellige spørgsmål, hvor det overordnede mønster er, at "1" betyder "ingen vanskelighed overhovedet", og at stadigt højere tal betyder stadigt sværere.
Baseline, måned 12
Ændring i nethindefunktion som vurderet ved punktvis respons i statisk perimetri
Tidsramme: Fra måned 12 op til måned 60
Punktrespons i statisk perimetri inden for det fulde synsfelt i det andet behandlede øje vil blive vurderet.
Fra måned 12 op til måned 60
Ændring i nethindefunktion som vurderet ved punktvis respons i statisk perimetri inden for det centrale 30 graders synsfelt
Tidsramme: Fra måned 12 op til måned 60
Punktrespons i statisk perimetri inden for det centrale 30 graders synsfelt i det andet behandlede øje vil blive vurderet.
Fra måned 12 op til måned 60
Ændring fra baseline i lav luminance synsstyrke (LLVA) ved tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) diagrambrev score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring i LLVA ved ETDRS -kortbrevresultater fra baseline i monokulær vurdering af det andet behandlede øje vil blive vurderet. Visuelle funktionsvurderinger inkluderede LLVA -vurdering i hvert øje med ETDRS -breve. Brevresultatet varierer fra 0 (værre score) til 100 (bedste score), og en gevinst i LLVA fra baseline indikerer en forbedring af synsskarphed.
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) efter ETDRS -kortbrevens score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i BCVA ved ETDRS -diagrambrevresultater i monokulær vurdering af det andet behandlede øje vil blive vurderet. BCVA blev målt under anvendelse af ETDRS -skalaen (i området fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet. En stigning i antallet af breve, der læses korrekt, betyder, at visionen er forbedret og omvendt.
Baseline, måneder 12, 24, 36, 48 og 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

24. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

17. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 74765340RPG2001 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV5-hRKp.RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner