이전에 X-연관 색소성 망막염(XLRP)에 대한 유전자 치료를 받은 참가자의 두 번째 눈 치료에 대한 후속 연구
2026년 6월 4일 업데이트: Janssen Research & Development, LLC
이전에 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV5 hRKp.RPGR)로 치료받은 환자의 두 번째 안구 치료를 위한 공개 라벨, 다기관, 2상 후속 연구로 인해 X-연관 색소성 망막염 성인 및 아동의 유전자 치료를 위한 것입니다. 망막색소변성 GTPase 조절인자(RPGR)의 결함
이 연구의 목적은 X-연관 망막염 색소증이 있는 성인과 어린이를 대상으로 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV5 hRKp.RPGR) 유전자 치료법의 망막하 전달의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 MGT009에서 AAV5-hRKp.RPGR로 치료를 받았고 연구 MGT010을 완료했거나 현재 등록되어 있습니다.
- 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의사가 있음을 나타내는 사전 동의서에 서명해야 합니다.
- 프로토콜과 장기적인 후속 조치를 준수할 의향이 있음
제외 기준:
- 본 연구에 등록하기 위한 특별한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
참가자는 과거 연구 MGT009(NCT03252847)에서 투여한 용량에 따라 1일차에 망막 아래에 AAV5 hRKp.RPGR 용량(저용량 또는 중간 용량)을 투여받게 됩니다.
치료를 받은 후 참가자의 안전성이 평가됩니다.
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AAV5-hRKp.RPGR은 망막하 투여될 것이다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
참가자는 코호트 1에서 안전성이 결정되면 두 번째 눈에서 1일차에 망막 아래에 AAV5 hRKp.RPGR의 치료 용량(저용량 또는 중간 용량)을 받게 됩니다.
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AAV5-hRKp.RPGR은 망막하 투여될 것이다.
다른 이름들:
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다른: 코호트 3
수술을 받을 의사가 없거나 수술을 받을 자격이 없는 참가자는 이 코호트에서 평가됩니다.
이전 연구인 MGT009에서 초기 눈 수술을 받은 후 5년까지 매년 평가를 받게 됩니다.
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참가자는 어떠한 개입도 받지 않으며 후속 평가를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준일부터 최대 5.5년
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AE는 의약품(시험용 또는 비시험용) 제품을 투여받은 임상 연구 참가자에게 발생한 바람직하지 않은 의학적 사건입니다.
AE가 개입과 반드시 인과관계를 갖는 것은 아닙니다.
AE는 해당 의약품(시험용 또는 비시험용) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(시험용 또는 비시험용) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. .
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기준일부터 최대 5.5년
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초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 차트 편지 점수에 의한 최상의 교정 시력 (BCVA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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두 번째 처리 된 눈의 단안 평가에서 ETDRS 차트 문자 점수에 의한 BCVA의 기준선에서 변화가 평가 될 것이다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도 (0 ~ 100 글자)를 사용하여 측정되었습니다.
읽는 글자 수의 증가는 올바르게 비전이 개선되었고 그 반대를 의미합니다.
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기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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ETDRS 차트 문자 점수에 의한 낮은 휘도 시력 (LLVA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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두 번째 처리 된 눈의 단안 평가에서 기준선에서 ETDRS 차트 문자 점수에 의한 LLVA의 변화가 평가 될 것이다.
시각적 기능 평가에는 ETDRS 문자에 의한 각 눈의 LLVA 평가가 포함되었습니다.
문자 점수는 0 (더 나쁜 점수)에서 100 (최고 점수)이며, 기준선에서 LLVA의 이득은 시력의 개선을 나타냅니다.
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기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중앙 10도 내 평균 망막 민감도의 기준선 변화(MRS10)
기간: 기준선, 12, 24, 36, 48, 60개월
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두 번째 치료된 눈의 정적 시야에서 MRS10의 기준선으로부터의 변화가 측정됩니다.
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기준선, 12, 24, 36, 48, 60개월
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전체 시야 내 평균 망막 민감도의 기준선 대비 변화(MRS90)
기간: 기준선, 12, 24, 36, 48, 60개월
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두 번째 치료된 눈의 정적 시야에서 MRS90의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것입니다.
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기준선, 12, 24, 36, 48, 60개월
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저휘도 설문지(LLQ) 도메인 점수의 기준선 변경
기간: 기준선, 12개월
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LLQ는 낮은 휘도 및 야간에 자가 보고된 시각적 문제를 평가하기 위한 32개 항목의 질병별 설문지입니다.
응답 범위는 질문마다 다르며, 전체적인 패턴은 "1"이 "전혀 어려움 없음"을 의미하고 숫자가 높아질수록 점점 더 어려워진다는 의미입니다.
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기준선, 12개월
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정적 주변에서 점별 응답으로 평가되는 망막 기능의 변화
기간: 12 개월부터 월까지 60
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두 번째 처리 된 눈의 전체 시야 내에서 정적 경계에서의 점별 반응이 평가 될 것이다.
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12 개월부터 월까지 60
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중앙 30도 시야 내 정적 경계에서 점별 응답에 의해 평가되는 망막 기능의 변화
기간: 12 개월부터 월까지 60
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두 번째 처리 된 눈의 중앙 30도 시야 내 정적 경계에서의 점별 반응이 평가 될 것이다.
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12 개월부터 월까지 60
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초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 차트 편지 점수에 의한 저등 조명 시력 (LLVA)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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두 번째 처리 된 눈의 단안 평가에서 기준선에서 ETDRS 차트 문자 점수에 의한 LLVA의 변화가 평가 될 것이다.
시각적 기능 평가에는 ETDRS 문자에 의한 각 눈의 LLVA 평가가 포함되었습니다.
문자 점수는 0 (더 나쁜 점수)에서 100 (최고 점수)이며, 기준선에서 LLVA의 이득은 시력의 개선을 나타냅니다.
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기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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ETDRS 차트 문자 점수에 의한 최상
기간: 기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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두 번째 처리 된 눈의 단안 평가에서 ETDRS 차트 문자 점수에 의한 BCVA의 기준선에서 변화가 평가 될 것이다.
BCVA는 연구 눈에서 ETDRS 척도 (0 ~ 100 글자)를 사용하여 측정되었습니다.
읽는 글자 수의 증가는 올바르게 비전이 개선되었고 그 반대를 의미합니다.
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기준선, 12 개월, 24, 36, 48 및 60
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 10일
기본 완료 (추정된)
2030년 10월 24일
연구 완료 (추정된)
2030년 10월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 16일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 74765340RPG2001 (기타 식별자: Janssen Research & Development, LLC)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Johnson & Johnson의 Janssen 제약회사의 데이터 공유 정책은 www.janssen.com/clinical-trials/transparency에서 확인할 수 있습니다.
이 사이트에 명시된 바와 같이 연구 데이터에 대한 액세스 요청은 Yale Open Data Access(YODA) 프로젝트 사이트 yoda.yale.edu를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
X-연관 색소성 망막염에 대한 임상 시험
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