Un estudio de seguimiento para el tratamiento del segundo ojo para participantes previamente tratados con terapia génica para la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP)
27 de agosto de 2026 actualizado por: Janssen Research & Development, LLC
Un estudio de seguimiento de fase 2, multicéntrico, abierto para el tratamiento del segundo ojo de pacientes previamente tratados con un vector de virus adenoasociado recombinante (AAV5 hRKp.RPGR) para la terapia génica de adultos y niños con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X debido a Defectos en el regulador de la GTPasa de la retinitis pigmentosa (RPGR)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración subretiniana de Terapia génica con vector de virus adenoasociado (AAV5 hRKp.RPGR) en adultos y niños con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ha sido tratado con AAV5-hRKp.RPGR en el estudio MGT009 y ha completado o está actualmente inscrito en el estudio MGT010.
- Debe firmar un formulario de consentimiento informado indicando que comprende el propósito y los procedimientos del estudio y que está dispuesto a participar en el estudio.
- Dispuesto a adherirse al protocolo y al seguimiento a largo plazo.
Criterios de exclusión:
- No existen criterios de exclusión específicos para inscribirse en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1
Los participantes recibirán una dosis de AAV5 hRKp.RPGR debajo de la retina (dosis baja o dosis intermedia) el día 1, según la dosis administrada en el estudio MGT009 (NCT03252847) en el pasado.
Después de recibir el tratamiento, se evaluará la seguridad de los participantes.
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AAV5-hRKp.RPGR se administrará por vía subretiniana.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2
Los participantes recibirán la dosis de tratamiento de AAV5 hRKp.RPGR debajo de la retina (dosis baja o dosis intermedia) el día 1 en el segundo ojo una vez que se determine la seguridad en la cohorte 1.
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AAV5-hRKp.RPGR se administrará por vía subretiniana.
Otros nombres:
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Otro: Cohorte 3
En esta cohorte se evaluarán los participantes que no estén dispuestos a someterse a una cirugía o que no sean elegibles para la cirugía.
Serán evaluados anualmente hasta 5 años después de su cirugía ocular inicial en el estudio anterior MGT009.
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Los participantes no recibirán ninguna intervención y se someterán a una evaluación de seguimiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 5,5 años
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico al que se le administra un producto farmacéutico (en investigación o no en investigación).
Un EA no necesariamente tiene una relación causal con la intervención.
Un EA puede ser cualquier signo (incluido un hallazgo anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación o no en investigación), esté o no relacionado con ese medicamento (en investigación o no en investigación). .
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Desde el inicio hasta los 5,5 años
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Cambio de la línea de base en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) por el tratamiento temprano del estudio de la retinopatía diabética (ETDR) puntajes de las letras del gráfico
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se evaluará el cambio desde el inicio en BCVA por las puntuaciones de la letra del gráfico ETDRS en la evaluación monocular del segundo ojo tratado.
BCVA se midió utilizando la escala ETDRS (que varía de 0 a 100 letras) en el ojo de estudio.
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado y viceversa.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Cambio desde la línea de base en agudeza visual de baja luminancia (LLVA) por puntaje de letra de tabla ETDRS
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se evaluará el cambio en LLVA por las puntuaciones de la carta del gráfico ETDRS desde el inicio en la evaluación monocular del segundo ojo tratado.
Las evaluaciones de la función visual incluyeron la evaluación de LLVA en cada ojo mediante letras ETDRS.
El puntaje de la letra varía de 0 (peor puntaje) a 100 (mejor puntaje), y una ganancia en LLVA desde el inicio indica una mejora en la agudeza visual.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales (MRS10)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se medirá el cambio desde el valor inicial en MRS10 en la perimetría estática del segundo ojo tratado.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo (MRS90)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se evaluará el cambio desde el valor inicial en MRS90 en la perimetría estática del segundo ojo tratado.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de dominio del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
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LLQ es un cuestionario específico de enfermedad de 32 ítems para evaluar los problemas visuales autoinformados en condiciones de baja luminosidad y de noche.
El rango de respuestas es diferente para diferentes preguntas, siendo el patrón general que "1" significa "Ninguna dificultad" y que números cada vez más altos significan cada vez más difícil.
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Línea de base, mes 12
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Cambio en la función retiniana según lo evaluado por respuesta puntual en perimetría estática
Periodo de tiempo: Del mes 12 al mes 60
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Se evaluará la respuesta puntual en perimetría estática dentro del campo visual completo en el segundo ojo tratado.
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Del mes 12 al mes 60
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Cambio en la función de la retina según lo evaluado por respuesta puntual en perimetría estática dentro del campo visual central de 30 grados
Periodo de tiempo: Del mes 12 al mes 60
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Se evaluará la respuesta puntual en la perimetría estática dentro del campo visual central de 30 grados en el segundo ojo tratado.
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Del mes 12 al mes 60
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Cambio desde la línea de base en agudeza visual de baja luminancia (LLVA) por tratamiento temprano del estudio de retinopatía diabética (ETDRS) Puntuación del gráfico
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se evaluará el cambio en LLVA por las puntuaciones de la carta del gráfico ETDRS desde el inicio en la evaluación monocular del segundo ojo tratado.
Las evaluaciones de la función visual incluyeron la evaluación de LLVA en cada ojo mediante letras ETDRS.
El puntaje de la letra varía de 0 (peor puntaje) a 100 (mejor puntaje), y una ganancia en LLVA desde el inicio indica una mejora en la agudeza visual.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Cambio de la línea de base en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) por puntajes de letras de ETDRS
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Se evaluará el cambio desde el inicio en BCVA por las puntuaciones de la letra del gráfico ETDRS en la evaluación monocular del segundo ojo tratado.
BCVA se midió utilizando la escala ETDRS (que varía de 0 a 100 letras) en el ojo de estudio.
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado y viceversa.
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Línea de base, meses 12, 24, 36, 48 y 60
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
24 de octubre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
24 de octubre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
17 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 74765340RPG2001 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del Proyecto Yale Open Data Access (YODA) en yoda.yale.edu.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .