造血幹細胞移植または遺伝子治療後のヘモグロビン疾患患者の長期追跡調査
2025年8月1日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
これは前向き、縦断的、非治療的研究であり、ヘモグロビン障害に対する同種HSCTまたは自家遺伝子組み換え細胞産物の受領後のFDAガイドラインに従って、長期効果に関する日常的な評価を含みます。
主な目的:
- 同種造血幹細胞移植（HSCT）を受けるヘモグロビン障害のある個人、またはヘモグロビン症を治療するための自家遺伝子組み換え細胞産物の投与を受けるヘモグロビン障害患者に長期追跡調査を提供する。 遺伝子組み換え細胞製品の投与を受けている個人を対象とした、この長期追跡調査は、食品医薬品局 (FDA) が提供するガイドラインに従って行われます。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
このプロトコルは、ヘモグロビン異常症に対して同種HSCTまたは自家遺伝子組み換え細胞産物を受けたヘモグロビン障害のある個人を適切にモニタリングするためのメカニズムを提供します。
モニタリングには、遺伝子組み換え細胞産物の投与後の長期モニタリングだけでなく、これらの治療を受けた後の潜在的な長期の副作用も含まれます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Akshay Sharma, MD
- 電話番号：8662785833
- メール：referralinfo@stjude.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Neha Das Gupta, PhD
- 電話番号：8662785833
- メール：referralinfo@stjude.org
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St. Jude Children's Research Hospital
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コンタクト：
- Sharma Akshay, MD
- 電話番号：866-278-5833
- メール：referralinfo@stjude.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
遺伝子組み換え細胞製剤または同種HSCTのいずれかを投与された、または投与を予定しているヘモグロビン障害患者200名が、この長期追跡研究に参加するよう招待される。
説明
包含基準:
- 登録前15年以内にヘモグロビン疾患に対する同種HSCTまたは遺伝子組み換え自己細胞の注入を受けた、または受ける計画がある。
除外基準:
- 研究参加者および/または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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セント・ジュード小児研究病院における造血幹細胞移植および遺伝子治療のレシピエントの長期的な臨床的および心理社会的転帰と晩期合併症に関する継続的なレビューを提供する。
時間枠：長期的なフォローアップ。 「移植後15年まで」と記載することもできる
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長期的なフォローアップ。 「移植後15年まで」と記載することもできる
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Akshay Sharma, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月26日
一次修了 (推定)
2035年1月1日
研究の完了 (推定)
2050年1月1日
試験登録日
最初に提出
2024年10月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月15日
最初の投稿 (実際)
2024年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月1日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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