Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöille, joilla on hemoglobiinihäiriöitä hematopoieettisen kantasolusiirron tai geeniterapian jälkeen

perjantai 1. elokuuta 2025 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, ei-terapeuttinen tutkimus, joka sisältää rutiiniarvioinnin pitkäaikaisista vaikutuksista FDA:n ohjeiden mukaisesti allogeenisen HSCT:n tai autologisten geneettisesti muunnettujen soluvalmisteiden vastaanottamisen jälkeen hemoglobiinihäiriöiden hoitoon.

Ensisijainen tavoite:

- Pitkäaikaisen seurannan tarjoaminen henkilöille, joilla on hemoglobiinihäiriöitä ja joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai autologinen geneettisesti muunneltu solutuote hemoglobinopatiansa hoitoon. Geneettisesti muunnettua solutuotetta saaville henkilöille tämä pitkän aikavälin seurantatutkimus on Food and Drug Administrationin (FDA) antamien ohjeiden mukainen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä protokolla tarjoaa mekanismin, jolla voidaan asianmukaisesti tarkkailla henkilöitä, joilla on hemoglobiinihäiriöitä ja jotka ovat saaneet allogeenistä HSCT:tä tai autologista geneettisesti muunnettua solutuotetta hemoglobinopatioiden varalta. Seuranta sisältää mahdollisia pitkäaikaisia ​​haittavaikutuksia näiden hoitojen saamisen jälkeen sekä pitkäaikaista seurantaa geneettisesti muunnetun solutuotteen vastaanottamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

200 potilasta, joilla on hemoglobiinihäiriöitä ja jotka ovat saaneet tai suunnittelevat saavansa joko geneettisesti muunnettua solutuotetta tai allogeenista HSCT:tä, kutsutaan osallistumaan tähän pitkän aikavälin seurantatutkimukseen.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Allogeenisen HSCT:n tai geneettisesti muunnettujen autologisten solujen infuusion vastaanottaminen hemoglobiinihäiriöiden varalta 15 vuoden sisällä ennen rekisteröintiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuksen osallistujan ja/tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tarjoaa jatkuva katsaus pitkäaikaisista kliinisistä ja psykososiaalisista tuloksista sekä hematopoieettisten kantasolujen siirron ja geeniterapian saajien myöhäisvaikutuksista St. Jude Children's Research Hospitalissa.
Aikaikkuna: pitkäaikainen seuranta. Voidaan myös sanoa "jopa 15 vuotta siirron jälkeen"
pitkäaikainen seuranta. Voidaan myös sanoa "jopa 15 vuotta siirron jälkeen"

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. tammikuuta 2050

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HEMLTFU

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemoglobiinihäiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa