Dlouhodobá následná studie pro jedince s poruchami hemoglobinu po transplantaci krvetvorných kmenových buněk nebo genové terapii
1. srpna 2025 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital
Toto je prospektivní, longitudinální, neterapeutická studie, která zahrnuje rutinní hodnocení dlouhodobých účinků podle pokynů FDA po obdržení alogenní HSCT nebo autologních geneticky modifikovaných buněčných produktů pro poruchy hemoglobinu.
Primární cíl:
- Poskytnout dlouhodobé sledování jedincům s poruchami hemoglobinu, kteří podstupují alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo obdrží autologní geneticky modifikovaný buněčný produkt k léčbě jejich hemoglobinopatie. U jedinců, kteří dostávají geneticky modifikovaný buněčný produkt, je tato dlouhodobá následná studie v souladu s pokyny poskytnutými Food and Drug Administration (FDA).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Tento protokol poskytne mechanismus pro vhodné sledování jedinců s poruchami hemoglobinu, kteří dostali alogenní HSCT nebo autologní geneticky modifikovaný buněčný produkt na hemoglobinopatie.
Monitorování bude zahrnovat potenciální dlouhodobé nepříznivé účinky po přijetí těchto ošetření, stejně jako dlouhodobé monitorování po přijetí geneticky modifikovaného buněčného produktu.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Akshay Sharma, MD
- Telefonní číslo: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Neha Das Gupta, PhD
- Telefonní číslo: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- Nábor
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kontakt:
- Sharma Akshay, MD
- Telefonní číslo: 866-278-5833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do této dlouhodobé následné studie bude pozváno 200 pacientů s poruchami hemoglobinu, kteří dostali nebo plánují podstoupit buď geneticky modifikovaný buněčný produkt nebo alogenní HSCT.
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Příjem nebo plánovaný příjem alogenní HSCT nebo infuze geneticky modifikovaných autologních buněk pro poruchy hemoglobinu během 15 let před zařazením
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost nebo neochota účastníka výzkumu a/nebo zákonného zástupce/zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Poskytovat průběžné hodnocení dlouhodobých klinických a psychosociálních výsledků a pozdních účinků příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk a genové terapie v dětské výzkumné nemocnici St. Jude.
Časové okno: dlouhodobé sledování. Může být také uvedeno jako „do 15 let po transplantaci“
|
dlouhodobé sledování. Může být také uvedeno jako „do 15 let po transplantaci“
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2035
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2050
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
17. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HEMLTFU
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .