造血干细胞移植或基因治疗后患有血红蛋白疾病的个体的长期随访研究
2026年9月11日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
这是一项前瞻性、纵向、非治疗性研究，其中包括在接受同种异体 HSCT 或自体转基因细胞产品治疗血红蛋白疾病后，根据 FDA 指南对长期效果进行常规评估。
主要目标：
- 为接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 或接受自体转基因细胞产品治疗血红蛋白病的血红蛋白疾病患者提供长期随访。 对于接受转基因细胞产品的个人，这项长期随访研究符合美国食品和药物管理局 (FDA) 提供的指南。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
该协议将提供一种机制，以适当监测已接受同种异体 HSCT 或血红蛋白病自体基因改造细胞产品的血红蛋白疾病患者。
监测将包括接受这些治疗后潜在的长期不良影响，以及收到转基因细胞产品后的长期监测。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Akshay Sharma, MD
- 电话号码：8662785833
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
研究联系人备份
- 姓名：Neha Das Gupta, PhD
- 电话号码：8662785833
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
学习地点
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- 招聘中
- St. Jude Children's Research Hospital
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接触：
- Sharma Akshay, MD
- 电话号码：866-278-5833
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
200 名已接受或计划接受转基因细胞产品或同种异体 HSCT 的血红蛋白疾病患者将被邀请参加这项长期随访研究。
描述
纳入标准：
- 入组前 15 年内接受或计划接受同种异体 HSCT 或输注用于治疗血红蛋白疾病的转基因自体细胞
排除标准：
- 研究参与者和/或法定监护人/代表无法或不愿意提供书面知情同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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对圣裘德儿童研究医院造血干细胞移植和基因治疗接受者的长期临床和心理社会结果以及后期影响进行持续审查。
大体时间：长期跟进。也可以表述为“移植后长达 15 年”
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长期跟进。也可以表述为“移植后长达 15 年”
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Akshay Sharma, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月26日
初级完成 (估计的)
2035年1月1日
研究完成 (估计的)
2050年1月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月15日
首次发布 (实际的)
2024年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月11日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.