Studio di follow-up a lungo termine per individui con disturbi dell'emoglobina dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche o terapia genica
1 agosto 2025 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital
Si tratta di uno studio prospettico, longitudinale, non terapeutico che include una valutazione di routine degli effetti a lungo termine, secondo le linee guida della FDA dopo aver ricevuto un HSCT allogenico o prodotti cellulari autologhi geneticamente modificati per disturbi dell'emoglobina.
Obiettivo primario:
- Fornire un follow-up a lungo termine ai soggetti con disturbi dell'emoglobina sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o che ricevono un prodotto cellulare autologo geneticamente modificato per trattare l'emoglobinopatia. Per gli individui che ricevono un prodotto cellulare geneticamente modificato, questo studio di follow-up a lungo termine è conforme alle linee guida fornite dalla Food and Drug Administration (FDA).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo protocollo fornirà un meccanismo per monitorare adeguatamente gli individui con disturbi dell'emoglobina che hanno ricevuto un HSCT allogenico o un prodotto cellulare autologo geneticamente modificato per le emoglobinopatie.
Il monitoraggio includerà i potenziali effetti avversi a lungo termine dopo la ricezione di questi trattamenti, nonché il monitoraggio a lungo termine dopo la ricezione del prodotto cellulare geneticamente modificato.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Akshay Sharma, MD
- Numero di telefono: 8662785833
- Email: referralinfo@stjude.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Neha Das Gupta, PhD
- Numero di telefono: 8662785833
- Email: referralinfo@stjude.org
Luoghi di studio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contatto:
- Sharma Akshay, MD
- Numero di telefono: 866-278-5833
- Email: referralinfo@stjude.org
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
200 pazienti con disturbi dell'emoglobina che hanno ricevuto, o stanno pianificando di ricevere, un prodotto cellulare geneticamente modificato o un trapianto di cellule staminali allogeniche saranno invitati ad arruolarsi in questo studio di follow-up a lungo termine.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Ricezione, o ricezione pianificata, di un HSCT allogenico o infusione di cellule autologhe geneticamente modificate per disturbi dell'emoglobina entro 15 anni prima dell'arruolamento
Criteri di esclusione:
- Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca e/o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Fornire una revisione continua degli esiti clinici e psicosociali a lungo termine e degli effetti tardivi dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche e terapia genica presso il St. Jude Children's Research Hospital.
Lasso di tempo: follow-up a lungo termine. Può anche essere indicato come "fino a 15 anni dopo il trapianto"
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follow-up a lungo termine. Può anche essere indicato come "fino a 15 anni dopo il trapianto"
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 giugno 2025
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2035
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2050
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 ottobre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
17 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HEMLTFU
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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