Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie obserwacyjne dla osób z zaburzeniami hemoglobiny po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych lub terapii genowej

1 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Jest to prospektywne, podłużne badanie nieterapeutyczne, które obejmuje rutynową ocenę skutków długoterminowych, zgodnie z wytycznymi FDA, po otrzymaniu allogenicznego HSCT lub autologicznych genetycznie zmodyfikowanych produktów komórkowych w leczeniu zaburzeń hemoglobiny.

Cel główny:

- Zapewnienie długoterminowej obserwacji osobom z zaburzeniami hemoglobiny poddawanym allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub otrzymującym autologiczny genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy w celu leczenia hemoglobinopatii. W przypadku osób otrzymujących genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy to długoterminowe badanie kontrolne jest zgodne z wytycznymi Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Protokół ten zapewni mechanizm odpowiedniego monitorowania osób z zaburzeniami hemoglobiny, które otrzymały allogeniczny HSCT lub autologiczny genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy pod kątem hemoglobinopatii. Monitorowanie obejmie potencjalne długoterminowe działania niepożądane po otrzymaniu tych terapii, a także długoterminowe monitorowanie po otrzymaniu genetycznie zmodyfikowanego produktu komórkowego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

200 pacjentów z zaburzeniami hemoglobiny, którzy otrzymali lub planują otrzymać genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy lub allogeniczny HSCT, zostanie zaproszonych do włączenia się do tego długoterminowego badania kontrolnego.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Otrzymanie lub planowane otrzymanie allogenicznego HSCT lub wlewu genetycznie zmodyfikowanych komórek autologicznych z powodu zaburzeń hemoglobiny w ciągu 15 lat przed włączeniem

Kryteria wykluczenia:

  • Niemożność lub niechęć uczestnika badania i/lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zapewnienie stałego przeglądu długoterminowych wyników klinicznych i psychospołecznych oraz późnych skutków przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych i biorców terapii genowej w Szpitalu Badawczym Dziecięcym St. Jude.
Ramy czasowe: długoterminowe monitorowanie. Można również określić jako „do 15 lat po przeszczepie”
długoterminowe monitorowanie. Można również określić jako „do 15 lat po przeszczepie”

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2050

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HEMLTFU

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia hemoglobiny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj