Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie för individer med hemoglobinsjukdomar efter hematopoetisk stamcellstransplantation eller genterapi

11 september 2026 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital

Detta är en prospektiv, longitudinell, icke-terapeutisk studie som inkluderar rutinmässig bedömning av långtidseffekter, enligt FDA:s riktlinjer efter mottagande av en allogen HSCT eller autologa genetiskt modifierade cellulära produkter för hemoglobinsjukdomar.

Primärt mål:

- För att ge långtidsuppföljning för individer med hemoglobinsjukdomar som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller mottagande av en autolog genetiskt modifierad cellulär produkt för att behandla deras hemoglobinopati. För individer som får en genetiskt modifierad cellulär produkt är denna långtidsuppföljningsstudie i enlighet med riktlinjerna från Food and Drug Administration (FDA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Hemoglobinstörning

Detaljerad beskrivning

Detta protokoll kommer att tillhandahålla en mekanism för att på lämpligt sätt övervaka individer med hemoglobinsjukdomar som har fått en allogen HSCT eller en autolog genetiskt modifierad cellulär produkt för hemoglobinopatier. Övervakningen kommer att omfatta potentiella långsiktiga negativa effekter efter mottagandet av dessa behandlingar, såväl som långtidsövervakning efter mottagandet av den genetiskt modifierade cellulära produkten.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Akshay Sharma, MD
Telefonnummer: 8662785833
E-post: referralinfo@stjude.org

Studera Kontakt Backup

Namn: Neha Das Gupta, PhD
Telefonnummer: 8662785833
E-post: referralinfo@stjude.org

Studieorter

Förenta staterna
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
    - Rekrytering
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Kontakt:
      
      Sharma Akshay, MD
      
      Telefonnummer: 866-278-5833
      
      E-post: referralinfo@stjude.org

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

200 patienter med hemoglobinsjukdomar som har fått, eller planerar att ta emot, antingen en genetiskt modifierad cellprodukt eller allogen HSCT kommer att bjudas in att anmäla sig till denna långtidsuppföljningsstudie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Mottagande, eller planerat mottagande, av en allogen HSCT eller infusion av genetiskt modifierade autologa celler för hemoglobinsjukdomar inom 15 år före inskrivning

Uteslutningskriterier:

Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare och/eller vårdnadshavare/representant att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Att ge en pågående granskning av långsiktiga kliniska och psykosociala utfall och sena effekter av hematopoetiska stamcellstransplantationer och genterapimottagare vid St. Jude Children's Research Hospital. Tidsram: långsiktig uppföljning. Kan även anges som "upp till 15 år efter transplantation"	långsiktig uppföljning. Kan även anges som "upp till 15 år efter transplantation"

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Utredare

Huvudutredare: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2035

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2050

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna