Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie for personer med hemoglobinforstyrrelser etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi

1. august 2025 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Dette er en prospektiv, longitudinell, ikke-terapeutisk studie som inkluderer rutinevurdering for langtidseffekter, i henhold til FDA-retningslinjer etter mottak av en allogen HSCT eller autologe genetisk modifiserte cellulære produkter for hemoglobinforstyrrelser.

Primært mål:

- For å gi langsiktig oppfølging for personer med hemoglobinforstyrrelser som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller mottak av et autologt genetisk modifisert celleprodukt for å behandle deres hemoglobinopati. For individer som mottar et genmodifisert cellulært produkt, er denne langsiktige oppfølgingsstudien i samsvar med retningslinjene gitt av Food and Drug Administration (FDA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne protokollen vil gi en mekanisme for å overvåke individer med hemoglobinforstyrrelser som har mottatt en allogen HSCT eller et autologt genetisk modifisert cellulært produkt for hemoglobinopatier. Overvåking vil inkludere potensielle langsiktige uønskede effekter etter mottak av disse behandlingene, samt langtidsovervåking etter mottak av det genmodifiserte cellulære produktet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

200 pasienter med hemoglobinforstyrrelser som har mottatt, eller planlegger å motta, enten et genmodifisert celleprodukt eller allogen HSCT vil bli invitert til å melde seg på denne langsiktige oppfølgingsstudien.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mottak, eller planlagt mottak, av en allogen HSCT eller infusjon av genmodifiserte autologe celler for hemoglobinforstyrrelser innen 15 år før påmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker og/eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Å gi løpende gjennomgang av langsiktige kliniske og psykososiale utfall og seneffekter av hematopoetiske stamcelletransplanterte og genterapimottakere ved St. Jude Children's Research Hospital.
Tidsramme: langsiktig oppfølging. Kan også oppgis som "inntil 15 år etter transplantasjon"
langsiktig oppfølging. Kan også oppgis som "inntil 15 år etter transplantasjon"

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2035

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2050

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HEMLTFU

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemoglobinforstyrrelse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere