Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú nyomon követési vizsgálat hemoglobin-zavarban szenvedő egyének számára vérképző őssejt-transzplantáció vagy génterápia után

2026. szeptember 11. frissítette: St. Jude Children's Research Hospital

Ez egy prospektív, longitudinális, nem terápiás vizsgálat, amely magában foglalja a hosszú távú hatások rutinszerű értékelését az FDA irányelvei szerint, miután megkapta az allogén HSCT vagy autológ genetikailag módosított sejttermékeket hemoglobin-rendellenességekre.

Elsődleges cél:

- Hosszú távú nyomon követés biztosítása hemoglobin-betegségben szenvedő egyének számára, akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) vagy autológ, genetikailag módosított sejttermékben részesülnek hemoglobinopátiájuk kezelésére. A genetikailag módosított sejtterméket kapó egyének esetében ez a hosszú távú követési vizsgálat összhangban van az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) irányelveivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez a protokoll mechanizmust biztosít a hemoglobin-zavarban szenvedő egyének megfelelő monitorozására, akik allogén HSCT-t vagy autológ genetikailag módosított sejtterméket kaptak hemoglobinopátia miatt. A monitorozás magában foglalja a lehetséges hosszú távú káros hatásokat ezen kezelések átvétele után, valamint a géntechnológiával módosított sejttermék átvételét követő hosszú távú monitorozást.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

200 hemoglobin-zavarban szenvedő beteget, akik genetikailag módosított sejtterméket vagy allogén HSCT-t kaptak vagy terveznek kapni, felkérnek, hogy vegyenek részt ebbe a hosszú távú nyomon követési vizsgálatba.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Allogén HSCT vagy géntechnológiával módosított autológ sejtek infúziójának átvétele vagy tervezett kézhezvétele hemoglobin-rendellenességekre a felvételt megelőző 15 éven belül

Kizárási kritériumok:

  • A kutatásban résztvevő és/vagy törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését megadni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Folyamatos áttekintést nyújtani a hosszú távú klinikai és pszichoszociális kimenetelekről, valamint a vérképző őssejt-transzplantáció és a génterápiás betegek késői hatásairól a St. Jude Gyermekkutató Kórházban.
Időkeret: hosszú távú nyomon követés. Úgy is kijelenthető, hogy "legfeljebb 15 évvel az átültetés után"
hosszú távú nyomon követés. Úgy is kijelenthető, hogy "legfeljebb 15 évvel az átültetés után"

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2035. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2050. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. október 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2024. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HEMLTFU

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel