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Estudo de acompanhamento de longo prazo para indivíduos com distúrbios de hemoglobina após transplante de células-tronco hematopoiéticas ou terapia gênica

1 de agosto de 2025 atualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Este é um estudo prospectivo, longitudinal e não terapêutico que inclui avaliação de rotina para efeitos de longo prazo, de acordo com as diretrizes da FDA após o recebimento de um TCTH alogênico ou produtos celulares geneticamente modificados autólogos para distúrbios de hemoglobina.

Objetivo principal:

- Para fornecer acompanhamento de longo prazo, para indivíduos com distúrbios de hemoglobina submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH) ou recebimento de um produto celular autólogo geneticamente modificado para tratar sua hemoglobinopatia. Para indivíduos que recebem um produto celular geneticamente modificado, este estudo de acompanhamento de longo prazo está de acordo com as diretrizes fornecidas pela Food and Drug Administration (FDA).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este protocolo fornecerá um mecanismo para monitorar adequadamente indivíduos com distúrbios de hemoglobina que receberam um TCTH alogênico ou um produto celular autólogo geneticamente modificado para hemoglobinopatias. A monitorização incluirá potenciais efeitos adversos a longo prazo após a recepção destes tratamentos, bem como monitorização a longo prazo após a recepção do produto celular geneticamente modificado.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

200 pacientes com distúrbios de hemoglobina que receberam, ou planejam receber, um produto celular geneticamente modificado ou TCTH alogênico serão convidados a se inscrever neste estudo de acompanhamento de longo prazo.

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Recebimento, ou recebimento planejado, de um TCTH alogênico ou infusão de células autólogas geneticamente modificadas para distúrbios de hemoglobina dentro de 15 anos antes da inscrição

Critérios de exclusão:

  • Incapacidade ou falta de vontade do participante da pesquisa e/ou responsável/representante legal em fornecer consentimento informado por escrito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Fornecer uma revisão contínua dos resultados clínicos e psicossociais de longo prazo e dos efeitos tardios do transplante de células-tronco hematopoiéticas e receptores de terapia genética no St. Jude Children's Research Hospital.
Prazo: acompanhamento de longo prazo. Também pode ser declarado como “até 15 anos após o transplante”
acompanhamento de longo prazo. Também pode ser declarado como “até 15 anos após o transplante”

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

St. Jude Children's Research Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2035

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2050

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HEMLTFU

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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