Langzeit-Follow-up-Studie für Personen mit Hämoglobinstörungen nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation oder Gentherapie
1. August 2025 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital
Hierbei handelt es sich um eine prospektive, nicht-therapeutische Längsschnittstudie, die eine routinemäßige Beurteilung langfristiger Auswirkungen gemäß den FDA-Richtlinien nach Erhalt einer allogenen HSCT oder autologer genetisch veränderter Zellprodukte für Hämoglobinstörungen umfasst.
Hauptziel:
- Zur Bereitstellung einer langfristigen Nachsorge für Personen mit Hämoglobinstörungen, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen oder ein autologes genetisch verändertes Zellprodukt zur Behandlung ihrer Hämoglobinopathie erhalten. Für Personen, die ein gentechnisch verändertes Zellprodukt erhalten, entspricht diese Langzeit-Follow-up-Studie den Richtlinien der Food and Drug Administration (FDA).
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dieses Protokoll bietet einen Mechanismus zur angemessenen Überwachung von Personen mit Hämoglobinstörungen, die eine allogene HSCT oder ein autologes genetisch verändertes Zellprodukt gegen Hämoglobinopathien erhalten haben.
Die Überwachung umfasst mögliche langfristige Nebenwirkungen nach Erhalt dieser Behandlungen sowie eine Langzeitüberwachung nach Erhalt des gentechnisch veränderten Zellprodukts.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Akshay Sharma, MD
- Telefonnummer: 8662785833
- E-Mail: referralinfo@stjude.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Neha Das Gupta, PhD
- Telefonnummer: 8662785833
- E-Mail: referralinfo@stjude.org
Studienorte
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- Rekrutierung
- St. Jude Children's Research Hospital
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Kontakt:
- Sharma Akshay, MD
- Telefonnummer: 866-278-5833
- E-Mail: referralinfo@stjude.org
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
200 Patienten mit Hämoglobinstörungen, die entweder ein gentechnisch verändertes Zellprodukt oder eine allogene HSCT erhalten haben oder erhalten möchten, werden zur Teilnahme an dieser Langzeit-Folgestudie eingeladen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erhalt oder geplanter Erhalt einer allogenen HSCT oder Infusion genetisch veränderter autologer Zellen gegen Hämoglobinstörungen innerhalb von 15 Jahren vor der Einschreibung
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers und/oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bereitstellung einer fortlaufenden Überprüfung der langfristigen klinischen und psychosozialen Ergebnisse und Spätfolgen von Empfängern von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen und Gentherapien am St. Jude Children's Research Hospital.
Zeitfenster: langfristige Nachverfolgung. Kann auch als „bis zu 15 Jahre nach Transplantation“ angegeben werden
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langfristige Nachverfolgung. Kann auch als „bis zu 15 Jahre nach Transplantation“ angegeben werden
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. Juni 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Januar 2035
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Januar 2050
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Oktober 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Oktober 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. August 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. August 2025
Zuletzt verifiziert
1. August 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HEMLTFU
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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