Estudio de seguimiento a largo plazo para personas con trastornos de la hemoglobina después de un trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica
1 de agosto de 2025 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
Este es un estudio prospectivo, longitudinal y no terapéutico que incluye una evaluación de rutina de los efectos a largo plazo, según las pautas de la FDA después de recibir un TCMH alogénico o productos celulares autólogos modificados genéticamente para los trastornos de la hemoglobina.
Objetivo principal:
- Proporcionar un seguimiento a largo plazo para personas con trastornos de la hemoglobina que se someten a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) o que reciben un producto celular autólogo genéticamente modificado para tratar su hemoglobinopatía. Para las personas que reciben un producto celular genéticamente modificado, este estudio de seguimiento a largo plazo cumple con las pautas proporcionadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este protocolo proporcionará un mecanismo para monitorear adecuadamente a las personas con trastornos de la hemoglobina que han recibido un TCMH alogénico o un producto celular autólogo genéticamente modificado para hemoglobinopatías.
El seguimiento incluirá posibles efectos adversos a largo plazo tras la recepción de estos tratamientos, así como el seguimiento a largo plazo tras la recepción del producto celular genéticamente modificado.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Akshay Sharma, MD
- Número de teléfono: 8662785833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Neha Das Gupta, PhD
- Número de teléfono: 8662785833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Reclutamiento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contacto:
- Sharma Akshay, MD
- Número de teléfono: 866-278-5833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se invitará a 200 pacientes con trastornos de la hemoglobina que hayan recibido o planeen recibir un producto celular genéticamente modificado o un TCMH alogénico a inscribirse en este estudio de seguimiento a largo plazo.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recepción, o recepción planificada, de un TCMH alogénico o infusión de células autólogas genéticamente modificadas para trastornos de la hemoglobina dentro de los 15 años anteriores a la inscripción
Criterios de exclusión:
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación y/o tutor/representante legal para proporcionar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporcionar una revisión continua de los resultados clínicos y psicosociales a largo plazo y los efectos tardíos de los receptores de trasplantes de células madre hematopoyéticas y terapia génica en el St. Jude Children's Research Hospital.
Periodo de tiempo: seguimiento a largo plazo. También puede expresarse como "hasta 15 años después del trasplante".
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seguimiento a largo plazo. También puede expresarse como "hasta 15 años después del trasplante".
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2035
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2050
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
17 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HEMLTFU
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .