Étude de suivi à long terme pour les personnes souffrant de troubles de l'hémoglobine après une greffe de cellules souches hématopoïétiques ou une thérapie génique
11 septembre 2026 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital
Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale et non thérapeutique qui comprend une évaluation de routine des effets à long terme, conformément aux directives de la FDA après réception d'une HSCT allogénique ou de produits cellulaires autologues génétiquement modifiés pour les troubles de l'hémoglobine.
Objectif principal :
- Assurer un suivi à long terme pour les personnes atteintes de troubles de l'hémoglobine subissant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou réception d'un produit cellulaire autologue génétiquement modifié pour traiter leur hémoglobinopathie. Pour les personnes recevant un produit cellulaire génétiquement modifié, cette étude de suivi à long terme est conforme aux directives fournies par la Food and Drug Administration (FDA).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Ce protocole fournira un mécanisme permettant de surveiller de manière appropriée les personnes atteintes de troubles de l'hémoglobine qui ont reçu une HSCT allogénique ou un produit cellulaire autologue génétiquement modifié pour les hémoglobinopathies.
La surveillance inclura les effets indésirables potentiels à long terme après la réception de ces traitements, ainsi qu'une surveillance à long terme après la réception du produit cellulaire génétiquement modifié.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
200
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Akshay Sharma, MD
- Numéro de téléphone: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Neha Das Gupta, PhD
- Numéro de téléphone: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Lieux d'étude
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Recrutement
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contact:
- Sharma Akshay, MD
- Numéro de téléphone: 866-278-5833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
200 patients atteints de troubles de l'hémoglobine qui ont reçu ou prévoient de recevoir soit un produit cellulaire génétiquement modifié, soit une HSCT allogénique seront invités à s'inscrire à cette étude de suivi à long terme.
La description
Critères d'intégration :
- Réception ou réception planifiée d'une HSCT allogénique ou d'une perfusion de cellules autologues génétiquement modifiées pour les troubles de l'hémoglobine dans les 15 ans précédant l'inscription
Critères d'exclusion :
- Incapacité ou refus du participant à la recherche et/ou du tuteur/représentant légal de fournir un consentement éclairé écrit.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Fournir un examen continu des résultats cliniques et psychosociaux à long terme et des effets tardifs des receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques et de thérapie génique à l'hôpital de recherche pour enfants St. Jude.
Délai: suivi à long terme. Peut également être indiqué comme « jusqu'à 15 ans après la transplantation ».
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suivi à long terme. Peut également être indiqué comme « jusqu'à 15 ans après la transplantation ».
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 juin 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2035
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2050
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 octobre 2024
Première publication (Réel)
17 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HEMLTFU
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .