Langtidsopfølgningsundersøgelse for personer med hæmoglobinsygdomme efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi
1. august 2025 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital
Dette er et prospektivt, longitudinelt, ikke-terapeutisk studie, som inkluderer rutinemæssig vurdering for langtidsvirkninger i henhold til FDA-retningslinjer efter modtagelse af en allogen HSCT eller autologe genetisk modificerede cellulære produkter til hæmoglobinsygdomme.
Primært mål:
- At yde langtidsopfølgning for personer med hæmoglobinsygdomme, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller modtager et autologt genetisk modificeret cellulært produkt til behandling af deres hæmoglobinopati. For personer, der modtager et genetisk modificeret cellulært produkt, er denne langsigtede opfølgningsundersøgelse i overensstemmelse med retningslinjerne fra Food and Drug Administration (FDA).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Denne protokol vil give en mekanisme til passende overvågning af personer med hæmoglobinsygdomme, der har modtaget en allogen HSCT eller et autologt genetisk modificeret cellulært produkt for hæmoglobinopatier.
Overvågning vil omfatte potentielle langsigtede uønskede virkninger efter modtagelse af disse behandlinger, såvel som langtidsovervågning efter modtagelse af det genetisk modificerede cellulære produkt.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Akshay Sharma, MD
- Telefonnummer: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Neha Das Gupta, PhD
- Telefonnummer: 8662785833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- Rekruttering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kontakt:
- Sharma Akshay, MD
- Telefonnummer: 866-278-5833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
200 patienter med hæmoglobinsygdomme, der har modtaget eller planlægger at modtage enten et genetisk modificeret celleprodukt eller allogen HSCT, vil blive inviteret til at tilmelde sig denne langsigtede opfølgningsundersøgelse.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Modtagelse eller planlagt modtagelse af en allogen HSCT eller infusion af genetisk modificerede autologe celler for hæmoglobinsygdomme inden for 15 år før tilmelding
Ekskluderingskriterier:
- Forskningsdeltagers og/eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At give løbende gennemgang af langsigtede kliniske og psykosociale resultater og senfølger af hæmatopoietiske stamcelletransplanterede og genterapimodtagere på St. Jude Children's Research Hospital.
Tidsramme: langsigtet opfølgning. Kan også angives som "op til 15 år efter transplantation"
|
langsigtet opfølgning. Kan også angives som "op til 15 år efter transplantation"
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2035
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2050
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
17. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HEMLTFU
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmoglobin lidelse
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... og andre samarbejdspartnereAfsluttetSeglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Seglcelleanæmi | Beta-thalassæmi | Segl Beta Thalassæmi | Alfa-thalassæmi | Beta Thalassæmi Intermedia | Beta-thalassæmi major | Sfærocytose, arvelig | Seglcellehæmoglobin C | Elliptocytose, arvelig | Stomatocytose | Sickle-cell; Hemoglobinopati | Sickle Cell Hemoglobin D | Sickle Cell-Hemoglobin... og andre forholdSpanien