Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lange termijn vervolgstudie voor personen met hemoglobinestoornissen na hematopoietische stamceltransplantatie of gentherapie

1 augustus 2025 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Dit is een prospectief, longitudinaal, niet-therapeutisch onderzoek dat routinematige beoordeling van langetermijneffecten omvat, volgens de FDA-richtlijnen na ontvangst van een allogene HSCT of autologe genetisch gemodificeerde cellulaire producten voor hemoglobineaandoeningen.

Primaire doelstelling:

- Om follow-up op lange termijn te bieden voor personen met hemoglobinestoornissen die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan of een autoloog genetisch gemodificeerd cellulair product ontvangen om hun hemoglobinopathie te behandelen. Voor personen die een genetisch gemodificeerd cellulair product krijgen, is dit vervolgonderzoek op lange termijn in overeenstemming met de richtlijnen van de Food and Drug Administration (FDA).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit protocol zal een mechanisme bieden voor het op passende wijze monitoren van personen met hemoglobinestoornissen die een allogene HSCT of een autoloog genetisch gemodificeerd cellulair product voor hemoglobinopathieën hebben ontvangen. De monitoring omvat potentiële schadelijke effecten op de lange termijn na ontvangst van deze behandelingen, evenals monitoring op lange termijn na ontvangst van het genetisch gemodificeerde cellulaire product.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

200 patiënten met hemoglobinestoornissen die een genetisch gemodificeerd celproduct of allogene HSCT hebben gekregen of van plan zijn te krijgen, zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit langetermijnvervolgonderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ontvangst of geplande ontvangst van een allogene HSCT of infusie van genetisch gemodificeerde autologe cellen voor hemoglobineaandoeningen binnen 15 jaar voorafgaand aan inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen of onwil van de onderzoeksdeelnemer en/of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het bieden van een doorlopend overzicht van de klinische en psychosociale resultaten op de lange termijn en de late effecten van ontvangers van hematopoëtische stamceltransplantaties en gentherapie in het St. Jude Children's Research Hospital.
Tijdsspanne: opvolging op lange termijn. Kan ook worden vermeld als "tot 15 jaar na transplantatie"
opvolging op lange termijn. Kan ook worden vermeld als "tot 15 jaar na transplantatie"

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2035

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2050

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HEMLTFU

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemoglobine stoornis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Brazil

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren