Долгосрочное последующее исследование лиц с нарушениями гемоглобина после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии
1 августа 2025 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital
Это проспективное продольное нетерапевтическое исследование, которое включает рутинную оценку долгосрочных эффектов в соответствии с рекомендациями FDA после получения аллогенной ТГСК или аутологичных генетически модифицированных клеточных продуктов для лечения нарушений гемоглобина.
Основная цель:
- Для обеспечения долгосрочного наблюдения за людьми с нарушениями гемоглобина, перенесшими аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или получение аутологичного генетически модифицированного клеточного продукта для лечения гемоглобинопатии. Для людей, получающих генетически модифицированный клеточный продукт, это долгосрочное последующее исследование соответствует рекомендациям Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Этот протокол обеспечит механизм надлежащего мониторинга лиц с нарушениями гемоглобина, получивших аллогенную ТГСК или аутологичный генетически модифицированный клеточный продукт, на предмет гемоглобинопатий.
Мониторинг будет включать потенциальные долгосрочные побочные эффекты после получения этих методов лечения, а также долгосрочный мониторинг после получения генетически модифицированного клеточного продукта.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
200
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Akshay Sharma, MD
- Номер телефона: 8662785833
- Электронная почта: referralinfo@stjude.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Neha Das Gupta, PhD
- Номер телефона: 8662785833
- Электронная почта: referralinfo@stjude.org
Места учебы
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Рекрутинг
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Контакт:
- Sharma Akshay, MD
- Номер телефона: 866-278-5833
- Электронная почта: referralinfo@stjude.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
200 пациентов с нарушениями гемоглобина, которые получили или планируют получать либо генетически модифицированный клеточный продукт, либо аллогенную ТГСК, будут приглашены принять участие в этом долгосрочном исследовании.
Описание
Критерии включения:
- Получение или запланированное получение аллогенной ТГСК или инфузии генетически модифицированных аутологичных клеток при нарушениях гемоглобина в течение 15 лет до включения в программу.
Критерии исключения:
- Неспособность или нежелание участника исследования и/или законного опекуна/представителя предоставить письменное информированное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Обеспечить постоянный обзор долгосрочных клинических и психосоциальных результатов и отдаленных последствий трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и реципиентов генной терапии в детской исследовательской больнице Св. Джуда.
Временное ограничение: долгосрочное наблюдение. Также можно указать как «до 15 лет после трансплантации».
|
долгосрочное наблюдение. Также можно указать как «до 15 лет после трансплантации».
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Akshay Sharma, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 июня 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2035 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2050 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HEMLTFU
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .