筋萎縮性側索硬化症の運動ニューロン興奮性の制御に関する研究 (CALM)
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS、ルー・ゲーリッグ病) は、脊髄と脳の運動ニューロンに影響を与える進行性の神経変性疾患です。 ALS は運動機能と認知機能の欠損を引き起こし、最終的には通常、診断から 2 ～ 5 年以内に死に至ります。 疾病管理センター（CDC）によると、米国には少なくとも3万人のALS患者がおり、毎年約5,000人が新たにALSと診断されている。
ALS 病理の中心的な特徴には、運動ニューロンの過剰興奮の発生と、運動ニューロンの細胞質区画におけるタンパク質凝集体の形成が含まれ、これらはさまざまな ALS 変異型にわたって見られます。 MyoRegulator® 治療は、マルチサイト直流刺激 (マルチサイト DCS) を使用して運動ニューロンの過剰興奮を抑制し、タンパク質分解経路を活性化する、非侵襲性の神経調節ベースの介入です。 前臨床研究では、ALS のトランスジェニック マウス モデルにおいて、多部位 DCS を使用した治療が疾患の進行を効果的に遅らせることが示されています。 これは、運動機能の改善、運動ニューロンの保存、および動物の生存率の向上に関連しています。
この臨床研究は、ALS患者におけるMyoRegulator®による治療の実現可能性と安全性を評価し、非侵襲性多部位DCS MyoRegulator®を使用した非有意リスク（NSR）、単一部位、非盲検試験です。有効性の初期の証拠。 主要エンドポイントは実現可能性と安全性です。 実現可能性は、研究のためにスクリーニングされた参加者の総数から登録されている潜在的な参加者の割合、治療の実施の容易さ、治療に対する研究参加者の忍容性、および研究参加者の研究へのコンプライアンスを記録および評価することによって評価されます。スケジュールと評価。 安全性は、研究参加者によって報告された、または治療中または治療後および研究期間全体を通じて身体検査によって観察された有害事象の頻度および期間を記録することによって評価されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
- 電話番号：617-535-7696
- メール：nyaghoubi@pmneuro.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Seward Rutkove (Clinical Site PI), M.D.
- 電話番号：617-667-3069
- メール：mhemme@bidmc.harvard.edu
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- 募集
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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主任研究者：
- Seward Rutkove, M.D.
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副調査官：
- Courtney McIlduff, M.D., MMSc
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コンタクト：
- Mia Hemme
- 電話番号：617-667-3069
- メール：Mhemme@bidmc.harvard.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18～80歳まで
- 改訂されたエル・エスコリアル基準によって定義される、臨床的に可能性がある、可能性が高い、研究室でサポートされた可能性が高い、または明確なALSと診断された散発性または家族性ALS
- ALS症状発症から24か月以内
- 低速肺活量 ポータブル肺活量計を使用して測定したスクリーニング時の予測肺活量の 50% 以上
- TMS の場合: 安静時の運動閾値 (10 回の連続パルスのうち少なくとも 5 回の振幅 ≥ 50 μV の運動誘発電位 (MEP) を誘発する最小強度として定義)
- TTNCS の場合: CMAP 中央値 ≥ 1.5 mV
- 研究期間中、ボツリヌス毒素、フェノールまたはアルコール注射、くも膜下腔内バクロフェン、ジギタリス、およびモルヒネの投与を控える意思がある
- この研究期間中は他の治療臨床試験への参加を控える意思がある
- 女性は、研究期間中および研究完了後3か月間、妊娠することができてはなりません（例、閉経後、外科的不妊、または適切な避妊方法を使用しているなど）。
- 安定した用量のリルゾール、エダラボン、またはレリブリオ、および筋肉のけいれん/けいれんに対する経口薬（例、筋肉のけいれん/けいれん） -メキシレチン、キニーネ、キニジン、マグネシウム、ガバペンチン、オキシカルバゼピン、バクロフェン）を研究参加開始前に少なくとも30日間服用
- インフォームド・コンセントを喜んで与えることができる
除外基準:
- 恒久的補助換気（PAV）を受けている研究参加者は、1日あたり22時間以上の非侵襲的換気または侵襲的換気を連続7日以上継続するものと定義されています。
- ALSと診断され、臨床的な球根病変のみを有する研究参加者
- 埋め込み型髄腔内ポンプ
- -研究登録後12週間以内の任意の部位での事前のボツリヌス毒素注射
- -研究登録後6か月以内の痙縮に対するフェノールまたはアルコールの事前注射
潜在的な tsDCS および/または TMS 危険因子の存在:
- 刺激部位の損傷した皮膚（つまり、埋没毛のある皮膚、ニキビ、カミソリ負け、治っていない傷、最近できた瘢痕組織、皮膚の損傷など）
- 電気的、磁気的、または機械的に作動するインプラント (心臓ペースメーカーを含む) またはループレコーダーを除くその他の電気的に敏感なサポート システムの存在
- 頭、首、または刺激部位内の強磁性金属。これには、動脈瘤クリップ、埋め込み型薬剤ポンプ、埋め込み型脳刺激装置、ペースメーカー、人工内耳、埋め込み型金属プロテーゼ、または損傷による金属が含まれますが、これらに限定されません。歯の詰め物は許可されています。 刺激中はジュエリーを外す必要があります
- 過去 12 か月間に発作または原因不明の意識喪失が続いた
- 経胸腔電気刺激によって悪化する可能性のある心臓異常
- -研究のMDによって判断された、処置を妨げる可能性のある脊髄病変または過去の脊椎手術の病歴
- -研究MDによって審査および承認された、TMSを妨げる可能性のある頭蓋内脳病変、皮質脳卒中または以前の神経手術の病歴（例：TMS評価のために刺激される領域）
- 参加者が臨床転帰測定に参加することを妨げる病状
- V1 での妊娠検査によって判定された妊娠中の女性 (妊娠の可能性のある女性)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブ MyoRegulator 治療アーム
4週間のアクティブMyoRegulator®デバイス治療を週3回行い、治療終了後1週間、1か月、3か月、およびオプションで6か月後にフォローアップします。
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MyoRegulator® 治療は、マルチサイト直流刺激 (マルチサイト DCS) を使用して運動ニューロンの過剰興奮を抑制し、タンパク質分解経路を活性化する非侵襲的介入です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マルチサイト DCS を使用した ALS 患者の治療の実現可能性
時間枠：治療日および治療後 3 か月までの毎回のフォローアップ訪問時
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マルチサイト DCS を使用した ALS 患者の治療の実現可能性は、目標刺激レベルですべての研究治療を完了できる患者の数を決定することによって評価されます。
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治療日および治療後 3 か月までの毎回のフォローアップ訪問時
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治療中に発生した有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：治療日および治療後6か月までの毎回のフォローアップ訪問時
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安全性は、治験参加者によって報告された有害事象、または治療中または治療後および治験期間全体を通じて身体検査によって観察された有害事象の頻度と期間を記録することによって評価されますが、機器に関連した重篤な有害事象または予期せぬ有害事象には特に注意が必要です。
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治療日および治療後6か月までの毎回のフォローアップ訪問時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R)
時間枠：研究第 1 週の治療開始直前、研究第 4 週の最後の治療後、研究第 8、16、および 28 週のフォローアップ中
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改訂版 (ALSFRS-R) は、ALS 患者の機能の評価を提供する、臨床医が管理するアウトカム尺度です。
ALSFRS-R は、嚥下能力や器具の使用能力から、階段の上り下りや呼吸まで、身体機能の 12 の側面を測定します。
各機能は 4 (正常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、最大合計スコアは 48、最小合計スコアは 0 です。
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研究第 1 週の治療開始直前、研究第 4 週の最後の治療後、研究第 8、16、および 28 週のフォローアップ中
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ラッシュ総合 ALS 障害スケール (ROADS)
時間枠：研究第 1 週の治療開始直前、研究第 4 週の最後の治療後、研究第 8、16、および 28 週のフォローアップ中
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ROADS は、ALS 患者の日常生活活動の機能的能力を評価するために使用される患者報告のアウトカム尺度です。 ROADS は、28 項目のそれぞれに 0、1、または 2 の値を割り当てることによってスコア付けされます。 0: タスクを実行できません
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研究第 1 週の治療開始直前、研究第 4 週の最後の治療後、研究第 8、16、および 28 週のフォローアップ中
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ALS 評価アンケート (ALSAQ-40)
時間枠：研究第 1 週の治療直前、その後研究第 4、8、16、および 28 週のフォローアップ中
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ALSAQ-40 は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) またはその他の運動ニューロン疾患を持つ患者の健康状態の 5 つの領域 (領域) を測定する患者報告の 40 項目のアンケートです。1) 身体的可動性。 2) 日常生活と自立の活動。 3) 飲食。 4）コミュニケーション。 5）および感情の機能。 ALSAQ-40 の各項目は、0 ～ 4 の 5 点リッカート スケールを使用してスコア付けされます。各ドメインの項目スコアの合計を、そのドメインの最大スコアで割って、100 を掛けます。 スコアが低いほど、健康関連の生活の質 (HRQoL) が高いことを示します。 |
研究第 1 週の治療直前、その後研究第 4、8、16、および 28 週のフォローアップ中
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四肢等尺性筋力の正確なテスト (ATLIS)
時間枠：治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第8、16、および28週のフォローアップ時
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ATLIS マシンは、研究期間中の研究患者の等尺性筋力の変化を測定するために使用されます。
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治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第8、16、および28週のフォローアップ時
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閾値追跡神経伝導検査 (TTNCS)
時間枠：治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、16、および28週のフォローアップ時
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TTNCS は、脊髄運動ニューロンの興奮性を評価するために使用されます。
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治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、16、および28週のフォローアップ時
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経頭蓋磁気刺激 (TMS) を用いた皮質運動ニューロンの興奮性の測定
時間枠：治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、および16週のフォローアップ時。
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TMS は、ベースラインと比較して、研究全体を通じて皮質運動ニューロンの興奮性の変化を評価するために使用されます。
この評価には、シングルパルス TMS を使用した運動誘発電位 (MEP) と安静時運動閾値 (MT) の評価、およびペアパルス技術を使用した皮質内興奮性の評価が含まれます。
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治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、および16週のフォローアップ時。
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低速肺活量 (SVC)
時間枠：治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、16、および28週のフォローアップ時
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SVC は呼吸機能を評価するために使用されます。
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治療開始前日のベースライン、研究第4週の最後の治療後、および第5、8、16、および28週のフォローアップ時
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALS2
- CDMRP-AL230079 (その他の助成金/資金番号：US Department of Defense)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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