Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrol af amyotrofisk lateral sklerose Motor Neuron Excitabilitetsundersøgelse (CALM)

16. januar 2026 opdateret af: PathMaker Neurosystems Inc.
Efter afslutningen af ​​ALS Early Feasibility Study af MyoRegulator®-enheden til behandling af ALS (NCT06165172), vil CALM-studiet yderligere vurdere gennemførligheden af ​​MyoRegulator®-enheden til at behandle ALS hos et udvidet antal individer med ALS. CALM vil indsamle yderligere foreløbige beviser for klinisk sikkerhed og potentiel effektivitet i denne patientpopulation med en længere opfølgningsperiode og yderligere sekundære endepunkter i et enkeltarmsstudie forud for påbegyndelse af en større sham-kontrolleret RCT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS, Lou Gehrigs sygdom) er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der påvirker motoriske neuroner i rygmarven og hjernen. ALS forårsager motoriske og kognitive funktionsmangler og til sidst død, typisk inden for 2-5 år efter diagnosen. Der er mindst 30.000 ALS-patienter i USA og omkring 5.000 nye diagnoser hvert år ifølge Centers for Disease Control (CDC).

Centrale træk ved ALS-patologi omfatter udviklingen af ​​motorneuron-hyperexcitabilitet og dannelsen af ​​proteinaggregater i det cytoplasmatiske rum af motorneuroner, og disse findes på tværs af forskellige ALS-varianter. MyoRegulator®-behandlingen er en ikke-invasiv neuromodulationsbaseret intervention, der undertrykker motorneurons hyperexcitabilitet og aktiverer proteinnedbrydningsveje gennem brug af multi-site jævnstrømsstimulering (multi-site DCS). Prækliniske undersøgelser viser, at behandling med multi-site DCS effektivt bremser sygdomsprogression i transgene musemodeller af ALS. Dette er forbundet med forbedret motorisk funktion, bevarelse af motoriske neuroner og forbedret dyrs overlevelse.

Dette kliniske studie er en ikke-signifikant risiko (NSR), enkeltsteds, åben-label undersøgelse ved hjælp af den ikke-invasive multi-site DCS MyoRegulator® til at evaluere gennemførligheden og sikkerheden af ​​behandling med MyoRegulator® hos personer med ALS og for at give indledende bevis for effekt. Det primære endepunkt er gennemførlighed og sikkerhed. Gennemførligheden vil blive evalueret ved at registrere og vurdere andelen potentielle deltagere, der er tilmeldt af det samlede antal deltagere, der er screenet til undersøgelsen, letheden ved at levere behandling, studiedeltagernes tolerance over for behandlingen og undersøgelsesdeltagernes overensstemmelse med undersøgelsen tidsplan og evalueringer. Sikkerheden vil blive evalueret ved at registrere hyppigheden og varigheden af ​​eventuelle uønskede hændelser rapporteret af forsøgsdeltagere eller observeret ved fysisk undersøgelse under eller efter behandling og i hele undersøgelsens varighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Underforsker:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18-80 år inklusive
  2. Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som klinisk mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller bestemt ALS som defineret af reviderede El Escorial-kriterier
  3. Mindre end eller lig med 24 måneder siden ALS symptomdebut
  4. Langsom vitalkapacitet ≥ 50 % af forudsagt kapacitet på screeningstidspunktet som bestemt ved hjælp af et bærbart spirometer
  5. For TMS: en hvilende motortærskel (defineret som minimumsintensiteten for at fremkalde et motorfremkaldt potentiale (MEP) med amplitude ≥ 50 μV fra mindst 5 ud af 10 på hinanden følgende impulser)
  6. For TTNCS: Median CMAP ≥ 1,5 mV
  7. Villig til at give afkald på botulinumtoksin, phenol- eller alkoholinjektioner, intrathecal baclofen, digitalis og morfin i undersøgelsens varighed
  8. Er villig til at afstå fra deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg i hele denne undersøgelses varighed
  9. Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved brug af passende præventionsmetoder) i løbet af undersøgelsen og 3 måneder efter undersøgelsens afslutning.
  10. Stabil dosis af riluzol, edaravone eller Relyvrio og oral medicin mod muskelspasmer/kramper (f.eks. mexiletin, kinin, quinidin, magnesium, gabapentin, oxcarbazepin, baclofen) i mindst 30 dage før starten på deltagelse i undersøgelsen
  11. Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Studiedeltagere, der er i permanent assisteret ventilation (PAV) defineret som >22 timers non-invasiv eller invasiv ventilation om dagen i > 7 på hinanden følgende dage.
  2. Undersøgelsesdeltagere, der er blevet diagnosticeret med ALS, har kun klinisk bulbar involvering
  3. Implanteret intrathekal pumpe
  4. Forudgående botulinumtoksin-injektion(er) på et hvilket som helst sted inden for 12 uger efter studietilmelding
  5. Forudgående phenol- eller alkoholindsprøjtninger for spasticitet inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet

  6. Tilstedeværelse af potentielle tsDCS- og/eller TMS-risikofaktorer:

    1. Beskadiget hud på stimulationsstederne (dvs. hud med indgroede hår, akne, hakker i barberkniven, sår, der ikke er helet, nyligt arvæv, ødelagt hud osv.)
    2. Tilstedeværelse af et elektrisk, magnetisk eller mekanisk aktiveret implantat (inklusive pacemaker) eller ethvert andet elektrisk følsomt støttesystem med undtagelse af loop-optagere
    3. Ferromagnetisk metal i hovedet, halsen eller et hvilket som helst stimulationssted, inklusive, men ikke begrænset til, aneurismeklemmer, implanterede medicinpumper, implanterede hjernestimulatorer, pacemakere, cochleaimplantater, implanterede metalproteser eller metal på grund af enhver skade; tandfyldninger er tilladt. Smykker skal fjernes under stimulering
    4. Kramper eller uforklarlige anfald af bevidsthedstab i løbet af de foregående 12 måneder
    5. Enhver hjerteabnormitet, der kan forværres af transthorax elektrisk stimulation
    6. Anamnese med ledningslæsioner eller tidligere rygmarvskirurgi, der kan interferere med proceduren som bestemt af undersøgelsens MD
    7. Anamnese med intrakranielle hjernelæsioner, kortikalt slagtilfælde eller tidligere neurokirurgi, der kan interferere med TMS (f.eks. i områder, der skal stimuleres til TMS-evalueringer) som gennemgået og godkendt af undersøgelsens MD
  7. Enhver medicinsk tilstand, der ville forhindre deltageren i at kunne deltage i de kliniske resultatmål
  8. Gravide kvinder, som bestemt ved en graviditetstest ved V1 (hos kvinder i den fødedygtige alder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv MyoRegulator Behandlingsarm
4 ugers aktiv behandling med MyoRegulator®-enhed tre gange om ugen, derefter opfølgning efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder og eventuelt 6 måneder efter behandlingens afslutning
Enhed: Multi-site jævnstrømsstimulering (DCS)
MyoRegulator®-behandlingen er en ikke-invasiv intervention, der undertrykker motorneurons hyperexcitabilitet og aktiverer proteinnedbrydningsveje gennem brug af multi-site jævnstrømsstimulering (multi-site DCS).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mulighed for behandling af ALS-patienter ved hjælp af multi-site DCS
Tidsramme: På behandlingsdagen og ved hvert opfølgningsbesøg ud til 3 måneder efter behandling
Muligheden for at behandle ALS-patienter ved hjælp af multi-site DCS vil blive evalueret ved at bestemme antallet af patienter, der kan gennemføre alle undersøgelsesbehandlingerne ved målstimuleringsniveauerne:
På behandlingsdagen og ved hvert opfølgningsbesøg ud til 3 måneder efter behandling
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: På behandlingsdagen og ved hvert opfølgningsbesøg ud til 6 måneder efter behandling
Sikkerheden vil blive evalueret ved at registrere hyppigheden og varigheden af ​​eventuelle uønskede hændelser rapporteret af forsøgsdeltagere eller observeret ved fysisk undersøgelse under eller efter behandling og i hele undersøgelsens varighed, med særlig opmærksomhed på eventuelle udstyrsrelaterede alvorlige bivirkninger eller uventede bivirkninger.
På behandlingsdagen og ved hvert opfølgningsbesøg ud til 6 måneder efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsramme: Lige før behandlingsstart i undersøgelsesuge 1, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 8, 16 og 28
Den reviderede (ALSFRS-R) er en kliniker administreret resultatmål, der giver en evaluering af funktion hos ALS-patienter. ALSFRS-R måler 12 aspekter af fysisk funktion, lige fra ens evne til at sluge og bruge redskaber til at gå på trapper og trække vejret. Hver funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0.
Lige før behandlingsstart i undersøgelsesuge 1, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 8, 16 og 28
Rasch Overordnet ALS handicapskala (ROADS)
Tidsramme: Lige før behandlingsstart i undersøgelsesuge 1, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 8, 16 og 28

ROADS er et patientrapporteret resultatmål, der bruges til at evaluere funktionelle evner for daglige aktiviteter hos patienter med ALS. ROADS scores ved at tildele hver af sine 28 elementer en værdi på 0, 1 eller 2:

0: Kan ikke udføre opgaven

  1. Kan udføre opgaven med besvær eller med assistance
  2. I stand til at udføre opgaven uden problemer. ROADS giver derefter en normeret totalscore, der spænder fra 0 til 146. Den normerede score er lineært vægtet, hvilket betyder, at en ændring på 1 point repræsenterer en konsekvent og kvantificerbar måling af handicap. En ændring på 2 point afspejler det dobbelte af invaliditeten.
Lige før behandlingsstart i undersøgelsesuge 1, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 8, 16 og 28
ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40)
Tidsramme: Lige før behandling i undersøgelsesuge 1, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 4, 8, 16 og 28

ALSAQ-40 er et patientrapporteret spørgeskema med 40 punkter, der måler fem områder af sundhedsstatus (domæner) hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller andre motoriske neuronsygdomme: 1) fysisk mobilitet; 2) daglige aktiviteter og uafhængighed; 3) at spise og drikke; 4) kommunikation; 5), og følelsesmæssig funktion.

Hvert element på ALSAQ-40 bedømmes ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. Summen af ​​emnescorerne for hvert domæne divideres med den maksimalt mulige score for det pågældende domæne og derefter ganges med 100. En lavere score indikerer en højere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL).
Lige før behandling i undersøgelsesuge 1, derefter under opfølgning i undersøgelsesuge 4, 8, 16 og 28
Nøjagtig test af lemmernes isometriske styrke (ATLIS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 8, 16 og 28
ATLIS-maskinen vil blive brugt til at måle eventuelle ændringer i isometrisk muskelstyrke hos undersøgelsespatienterne i løbet af undersøgelsen.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 8, 16 og 28
Tærskelsporing af nerveledningsundersøgelser (TTNCS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8, 16 og 28
TTNCS bruges til at vurdere spinal motorneuron excitabilitet.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8, 16 og 28
Måling af kortikal motorneuron excitabilitet ved hjælp af Trans-kraniel magnetisk stimulation (TMS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8 og 16.
TMS bruges til at vurdere eventuelle ændringer i cortical motorneuron excitabilitet gennem hele undersøgelsen sammenlignet med baseline. Denne vurdering involverer evaluering af det motoriske fremkaldte potentiale (MEP) og den hvilende motoriske tærskel (MT) ved hjælp af enkelt-puls TMS og evaluering af intracortical excitabilitet ved hjælp af en parret-puls-teknik.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8 og 16.
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8, 16 og 28
SVC bruges til at vurdere respirationsfunktionen.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, efter den sidste behandling i undersøgelsesuge 4 og ved opfølgning i uge 5, 8, 16 og 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Samarbejdspartnere

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

21. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: US Department of Defense)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALS - Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Multi-site jævnstrømsstimulering (DCS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner