Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dráždivosti motorických neuronů řízení amyotrofické laterální sklerózy (CALM)

16. ledna 2026 aktualizováno: PathMaker Neurosystems Inc.
Po dokončení ALS Early Feasibility Study zařízení MyoRegulator® pro léčbu ALS (NCT06165172), studie CALM dále posoudí proveditelnost zařízení MyoRegulator® pro léčbu ALS u rozšířeného počtu jedinců s ALS. CALM shromáždí další předběžné důkazy o klinické bezpečnosti a potenciální účinnosti u této populace pacientů s delší dobou sledování a dalšími sekundárními cílovými body ve studii s jedním ramenem před zahájením větší falešně kontrolované RCT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS, Lou Gehrigova choroba) je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které postihuje motorické neurony v míše a mozku. ALS způsobuje deficity motorických a kognitivních funkcí a eventuální smrt, typicky během 2-5 let od diagnózy. Podle Centers for Disease Control (CDC) je ve Spojených státech každý rok nejméně 30 000 pacientů s ALS a přibližně 5 000 nových diagnóz.

Centrální rysy patologie ALS zahrnují rozvoj hyperexcitability motorických neuronů a tvorbu proteinových agregátů v cytoplazmatickém kompartmentu motorických neuronů a tyto se nacházejí u různých variant ALS. Léčba MyoRegulator® je neinvazivní intervence založená na neuromodulaci, která potlačuje hyperexcitabilitu motorických neuronů a aktivuje dráhy degradace proteinů pomocí vícemístné stimulace stejnosměrným proudem (multi-site DCS). Předklinické studie ukazují, že léčba pomocí multi-site DCS účinně zpomaluje progresi onemocnění u transgenních myších modelů ALS. To je spojeno se zlepšenou motorickou funkcí, zachováním motorických neuronů a zlepšeným přežitím zvířat.

Tato klinická studie je jednomístná, otevřená studie s nevýznamným rizikem (NSR), která využívá neinvazivní vícemístný DCS MyoRegulator® k vyhodnocení proveditelnosti a bezpečnosti léčby přípravkem MyoRegulator® u jedinců s ALS a poskytuje první důkaz o účinnosti. Primárním koncovým bodem je proveditelnost a bezpečnost. Proveditelnost bude hodnocena zaznamenáním a posouzením podílu potenciálních účastníků, kteří jsou zapsáni z celkového počtu účastníků screeningu do studie, snadnost podávání léčby, snášenlivost účastníků studie k léčbě a soulad účastníků studie se studií. harmonogram a hodnocení. Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáním frekvence a trvání jakýchkoli nežádoucích příhod hlášených účastníky studie nebo pozorovaných fyzikálním vyšetřením během nebo po léčbě a během trvání studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
  • Telefonní číslo: 617-535-7696
  • E-mail: nyaghoubi@pmneuro.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. 18-80 let včetně
  2. Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako klinicky možná, pravděpodobná, laboratorně podporovaná pravděpodobná nebo definitivní ALS, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial
  3. Méně než nebo rovno 24 měsícům od začátku příznaků ALS
  4. Pomalá vitální kapacita ≥ 50 % předpokládané kapacity v době screeningu, jak je stanoveno pomocí přenosného spirometru
  5. Pro TMS: klidový motorický práh (definovaný jako minimální intenzita k vyvolání motorického evokovaného potenciálu (MEP) s amplitudou ≥ 50 μV z alespoň 5 z 10 po sobě jdoucích pulzů)
  6. Pro TTNCS: Medián CMAP ≥ 1,5 mV
  7. Ochota vzdát se botulotoxinu, fenolu nebo alkoholových injekcí, intratekálního baklofenu, digitalisu a morfinu po dobu trvání studie
  8. Ochota zdržet se účasti v jakékoli jiné terapeutické klinické studii po dobu trvání této studie
  9. Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní nebo používající adekvátní antikoncepční metody) po dobu trvání studie a 3 měsíce po dokončení studie.
  10. Stabilní dávka riluzolu, edaravonu nebo Relyvrio a perorální léky na svalové křeče/křeče (např. mexiletin, chinin, chinidin, hořčík, gabapentin, oxkarbazepin, baklofen) po dobu alespoň 30 dnů před začátkem účasti ve studii
  11. Ochotný a schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci studie, kteří jsou na permanentní asistované ventilaci (PAV) definované jako > 22 hodin neinvazivní nebo invazivní ventilace denně po dobu > 7 po sobě jdoucích dnů.
  2. Účastníci studie, u kterých byla diagnostikována ALS, mající pouze klinické bulbární postižení
  3. Implantovaná intratekální pumpa
  4. Předchozí injekce(y) botulotoxinu na libovolném místě během 12 týdnů od zařazení do studie
  5. Předchozí injekce fenolu nebo alkoholu pro spasticitu do 6 měsíců od zařazení do studie

  6. Přítomnost potenciálních rizikových faktorů tsDCS a/nebo TMS:

    1. Poškozená kůže v místech stimulace (tj. kůže se zarůstajícími chloupky, akné, škrábance po žiletce, nezhojené rány, nedávná jizva, zlomená kůže atd.)
    2. Přítomnost elektricky, magneticky nebo mechanicky aktivovaného implantátu (včetně kardiostimulátoru) nebo jiného elektricky citlivého podpůrného systému s výjimkou smyčkových záznamníků
    3. Feromagnetický kov v hlavě, krku nebo na jakémkoli místě stimulace, včetně, ale bez omezení, klipů aneuryzmat, implantovaných lékových pump, implantovaných mozkových stimulátorů, kardiostimulátorů, kochleárních implantátů, implantovaných kovových protéz nebo kovu v důsledku jakéhokoli zranění; jsou povoleny zubní výplně. Během stimulace je nutné odstranit šperky
    4. Záchvaty nebo nevysvětlitelná období ztráty vědomí během předchozích 12 měsíců
    5. Jakákoli srdeční abnormalita, která může být exacerbována transtorakální elektrickou stimulací
    6. Anamnéza lézí míchy nebo předchozí operace na páteři, které mohou interferovat s postupem, jak určil MD studie
    7. Anamnéza intrakraniálních mozkových lézí, kortikální mrtvice nebo předchozí neurochirurgické operace, které mohou interferovat s TMS (např. v oblastech, které mají být stimulovány pro hodnocení TMS), jak bylo přezkoumáno a schváleno studiem MD
  7. Jakýkoli zdravotní stav, který by účastníkovi bránil v účasti na měření klinických výsledků
  8. Těhotné ženy, jak je stanoveno těhotenským testem ve V1 (u žen ve fertilním věku)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní léčebné rameno MyoRegulator
4 týdny aktivní léčby přístrojem MyoRegulator® třikrát týdně, poté následná kontrola 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce a volitelně 6 měsíců po ukončení léčby
Přístroj: Vícemístná stimulace stejnosměrným proudem (DCS)
Léčba MyoRegulator® je neinvazivní intervence, která potlačuje hyperexcitabilitu motorických neuronů a aktivuje dráhy degradace proteinů pomocí vícemístné stimulace stejnosměrným proudem (multi-site DCS).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost léčby pacientů s ALS pomocí multi-site DCS
Časové okno: V den léčby a při každé následné návštěvě do 3 měsíců po léčbě
Proveditelnost léčby pacientů s ALS pomocí multi-site DCS bude hodnocena stanovením počtu pacientů, kteří mohou dokončit všechny léčebné postupy ve studii na cílových úrovních stimulace:
V den léčby a při každé následné návštěvě do 3 měsíců po léčbě
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: V den léčby a při každé následné návštěvě do 6 měsíců po léčbě
Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáním frekvence a trvání jakýchkoli nežádoucích příhod hlášených účastníky studie nebo pozorovaných fyzikálním vyšetřením během léčby nebo po léčbě a po celou dobu trvání studie, se zvláštní pozorností na jakékoli závažné nežádoucí příhody nebo neočekávané nežádoucí příhody související se zařízením.
V den léčby a při každé následné návštěvě do 6 měsíců po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Těsně před zahájením léčby v 1. týdnu studie, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a poté během sledování v 8., 16. a 28. týdnu studie
Revidovaný (ALSFRS-R) je klinickým lékařem administrovaný výsledek měření, který poskytuje hodnocení funkce u pacientů s ALS. ALSFRS-R měří 12 aspektů fyzických funkcí, od schopnosti polykat a používat náčiní až po lezení po schodech a dýchání. Každá funkce je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0.
Těsně před zahájením léčby v 1. týdnu studie, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a poté během sledování v 8., 16. a 28. týdnu studie
Raschova celková stupnice postižení ALS (ROADS)
Časové okno: Těsně před zahájením léčby v 1. týdnu studie, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a poté během sledování v 8., 16. a 28. týdnu studie

ROADS je pacientem hlášená výsledná míra používaná k hodnocení funkčních schopností pro aktivity každodenního života u pacientů s ALS. ROADS se hodnotí tak, že každé z jeho 28 položek se přiřadí hodnota 0, 1 nebo 2:

0: Nelze provést úlohu

  1. Schopný vykonávat úkol s obtížemi nebo s pomocí
  2. Schopnost splnit úkol bez potíží ROADS pak poskytuje normované celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 146. Normované skóre je lineárně váženo, což znamená, že 1-bodová změna představuje konzistentní a kvantifikovatelné měření zdravotního postižení. 2-bodová změna odráží dvojnásobnou míru postižení.
Těsně před zahájením léčby v 1. týdnu studie, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a poté během sledování v 8., 16. a 28. týdnu studie
ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40)
Časové okno: Těsně před léčbou v 1. týdnu studie, poté během sledování v týdnech 4, 8, 16 a 28

ALSAQ-40 je pacientem hlášený dotazník o 40 položkách, který měří pět oblastí zdravotního stavu (domény) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nebo jinými onemocněními motorických neuronů: 1) fyzická pohyblivost; 2) každodenní činnosti a nezávislost; 3) jíst a pít; 4) komunikace; 5) a emoční fungování.

Každá položka na ALSAQ-40 je hodnocena pomocí 5bodové Likertovy škály od 0 do 4. Součet skóre položek pro každou doménu se vydělí maximálním možným skóre pro danou doménu a poté se vynásobí 100. Nižší skóre ukazuje na vyšší kvalitu života související se zdravím (HRQoL).
Těsně před léčbou v 1. týdnu studie, poté během sledování v týdnech 4, 8, 16 a 28
Přesný test izometrické síly končetiny (ATLIS)
Časové okno: Při výchozím stavu den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 8, 16 a 28
Stroj ATLIS bude použit k měření jakýchkoli změn izometrické svalové síly u pacientů ve studii v průběhu studie.
Při výchozím stavu den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 8, 16 a 28
Studie sledování prahu nervového vedení (TTNCS)
Časové okno: Na začátku léčby den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 5, 8, 16 a 28
TTNCS se používá k hodnocení excitability spinálních motorických neuronů.
Na začátku léčby den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 5, 8, 16 a 28
Měření excitability kortikálního motorického neuronu pomocí transkraniální magnetické stimulace (TMS)
Časové okno: Při výchozím stavu den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během 5., 8. a 16. týdne.
TMS se používá k hodnocení jakýchkoli změn v excitabilitě kortikálních motorických neuronů v průběhu studie ve srovnání s výchozí hodnotou. Toto hodnocení zahrnuje hodnocení motorického evokovaného potenciálu (MEP) a klidového motorického prahu (MT) pomocí jednopulzní TMS a hodnocení intrakortikální excitability pomocí techniky párového pulsu.
Při výchozím stavu den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během 5., 8. a 16. týdne.
Pomalá vitální kapacita (SVC)
Časové okno: Na začátku léčby den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 5, 8, 16 a 28
SVC se používá k posouzení respiračních funkcí.
Na začátku léčby den před zahájením léčby, po poslední léčbě ve 4. týdnu studie a při sledování během týdnů 5, 8, 16 a 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PathMaker Neurosystems Inc.

Spolupracovníci

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Jiné číslo grantu/financování: US Department of Defense)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vícemístná stimulace stejnosměrným proudem (DCS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit