Badanie pobudliwości neuronów ruchowych w stwardnieniu zanikowym bocznym (CALM)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS, choroba Lou Gehriga) to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która atakuje neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym i mózgu. ALS powoduje deficyty funkcji motorycznych i poznawczych, a w ostateczności śmierć, zwykle w ciągu 2-5 lat od diagnozy. Według Centers for Disease Control (CDC) w Stanach Zjednoczonych jest co najmniej 30 000 pacjentów z ALS i co roku diagnozuje się około 5000 nowych przypadków tej choroby.
Do głównych cech patologii ALS należy rozwój nadpobudliwości neuronów ruchowych i tworzenie agregatów białkowych w przedziale cytoplazmatycznym neuronów ruchowych, co występuje w różnych wariantach ALS. Zabieg MyoRegulator® to nieinwazyjna interwencja oparta na neuromodulacji, która tłumi nadpobudliwość neuronów ruchowych i aktywuje szlaki degradacji białek poprzez zastosowanie wielomiejscowej stymulacji prądem stałym (multi-site DCS). Badania przedkliniczne pokazują, że leczenie z wykorzystaniem wieloośrodkowego DCS skutecznie spowalnia postęp choroby w transgenicznych mysich modelach ALS. Wiąże się to z poprawą funkcji motorycznych, ochroną neuronów ruchowych i poprawą przeżywalności zwierząt.
Niniejsze badanie kliniczne jest badaniem nieistotnego ryzyka (NSR), prowadzonym w jednym ośrodku i metodą otwartej próby, w którym wykorzystuje się nieinwazyjny, wieloośrodkowy aparat DCS MyoRegulator® w celu oceny wykonalności i bezpieczeństwa leczenia MyoRegulator® u osób z ALS oraz w celu zapewnienia wstępne dowody skuteczności. Głównym punktem końcowym jest wykonalność i bezpieczeństwo. Wykonalność zostanie oceniona poprzez zarejestrowanie i ocenę proporcji potencjalnych uczestników, którzy zostali włączeni do całkowitej liczby uczestników poddanych badaniu przesiewowemu, łatwość prowadzenia leczenia, tolerancja leczenia przez uczestników badania oraz przestrzeganie przez uczestników badania zaleceń badania. harmonogram i oceny. Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez rejestrację częstotliwości i czasu trwania wszelkich zdarzeń niepożądanych zgłaszanych przez uczestników badania lub obserwowanych podczas badania fizykalnego w trakcie leczenia lub po nim oraz przez cały czas trwania badania.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
- Numer telefonu: 617-535-7696
- E-mail: nyaghoubi@pmneuro.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Seward Rutkove (Clinical Site PI), M.D.
- Numer telefonu: 617-667-3069
- E-mail: mhemme@bidmc.harvard.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Rekrutacyjny
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Główny śledczy:
- Seward Rutkove, M.D.
-
Pod-śledczy:
- Courtney McIlduff, M.D., MMSc
-
Kontakt:
- Mia Hemme
- Numer telefonu: 617-667-3069
- E-mail: Mhemme@bidmc.harvard.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- 18-80 lat włącznie
- Sporadyczne lub rodzinne ALS zdiagnozowane jako klinicznie możliwe, prawdopodobne, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub określone ALS zgodnie z definicją poprawionych kryteriów El Escorial
- Mniej niż lub równo 24 miesiące od wystąpienia objawów ALS
- Wolna pojemność życiowa ≥ 50% przewidywanej pojemności w momencie badania przesiewowego, określonej za pomocą przenośnego spirometru
- W przypadku TMS: spoczynkowy próg silnika (określany jako minimalne natężenie wywołujące potencjał wywołany silnika (MEP) o amplitudzie ≥ 50 μV z co najmniej 5 z 10 kolejnych impulsów)
- Dla TTNCS: Mediana CMAP ≥ 1,5 mV
- Chęć rezygnacji z toksyny botulinowej, zastrzyków z fenolu lub alkoholu, dooponowego baklofenu, naparstnicy i morfiny na czas trwania badania
- Wyraża chęć powstrzymania się od udziału w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym na czas trwania tego badania
- Kobietom nie wolno zajść w ciążę (np. po menopauzie, w stanie sterylności chirurgicznej lub stosującej odpowiednie metody antykoncepcji) przez czas trwania badania i 3 miesiące po jego zakończeniu.
- Stała dawka riluzolu, edaravonu lub Relyvrio i doustnych leków na skurcze mięśni (np. meksyletyna, chinina, chinidyna, magnez, gabapentyna, okskarbazepina, baklofen) przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem udziału w badaniu
- Chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnicy badania stosujący stałą wentylację wspomaganą (PAV) zdefiniowaną jako > 22 godziny nieinwazyjnej lub inwazyjnej wentylacji dziennie przez > 7 kolejnych dni.
- Uczestnicy badania, u których zdiagnozowano ALS z jedynie klinicznym zajęciem opuszki
- Wszczepiona pompa dooponowa
- Wcześniejsze wstrzyknięcia toksyny botulinowej w dowolne miejsce w ciągu 12 tygodni od włączenia do badania
- Wcześniejsze zastrzyki z fenolu lub alkoholu z powodu spastyczności w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
Obecność potencjalnych czynników ryzyka tsDCS i/lub TMS:
- Uszkodzona skóra w miejscach stymulacji (tj. skóra z wrastającymi włoskami, trądzik, zadrapania po goleniu, niezagojone rany, świeża blizna, uszkodzona skóra itp.)
- Obecność implantu aktywowanego elektrycznie, magnetycznie lub mechanicznie (w tym rozrusznika serca) lub innego elektrycznie wrażliwego systemu wspomagającego, z wyjątkiem rejestratorów pętlowych
- Metal ferromagnetyczny w głowie, szyi lub dowolnym miejscu stymulacji, w tym między innymi w zaciskach tętniaka, wszczepionych pompach leków, wszczepionych stymulatorach mózgu, rozrusznikach serca, implantach ślimakowych, wszczepionych protezach metalowych lub metalu w wyniku jakiegokolwiek urazu; plomby dentystyczne są dozwolone. Podczas stymulacji należy zdjąć biżuterię
- Napady padaczkowe lub niewyjaśnione okresy utraty przytomności w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Wszelkie zaburzenia pracy serca, które mogą ulec zaostrzeniu w wyniku przezklatkowej stymulacji elektrycznej
- Historia uszkodzeń rdzenia kręgowego lub przebyta operacja kręgosłupa, która może zakłócać zabieg, jak stwierdził lekarz prowadzący badanie
- Historia zmian wewnątrzczaszkowych mózgu, udaru korowego lub wcześniejszej neurochirurgii, która może zakłócać TMS (np. w regionach, które mają być stymulowane w celu oceny TMS), zgodnie z przeglądem i zatwierdzeniem przez lekarza prowadzącego badanie
- Wszelkie schorzenia uniemożliwiające uczestnikowi udział w pomiarach wyniku klinicznego
- Kobiety w ciąży, jak określono w teście ciążowym w V1 (u kobiet w wieku rozrodczym)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię lecznicze z aktywnym MyoRegulatorem
4 tygodnie leczenia aktywnym urządzeniem MyoRegulator® trzy razy w tygodniu, następnie wizyty kontrolne po 1 tygodniu, 1 miesiącu, 3 miesiącach i opcjonalnie po 6 miesiącach od zakończenia leczenia
|
Zabieg MyoRegulator® to nieinwazyjna interwencja, która tłumi nadpobudliwość neuronów ruchowych i aktywuje szlaki degradacji białek poprzez zastosowanie wielomiejscowej stymulacji prądem stałym (multi-site DCS).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Możliwość leczenia pacjentów z ALS przy użyciu wieloośrodkowego DCS
Ramy czasowe: W dniu leczenia i podczas każdej wizyty kontrolnej do 3 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Możliwość leczenia pacjentów z ALS przy użyciu wieloośrodkowego DCS zostanie oceniona poprzez określenie liczby pacjentów, którzy będą mogli ukończyć wszystkie badane terapie przy docelowych poziomach stymulacji:
|
W dniu leczenia i podczas każdej wizyty kontrolnej do 3 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: W dniu leczenia i podczas każdej wizyty kontrolnej do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez rejestrację częstotliwości i czasu trwania wszelkich zdarzeń niepożądanych zgłoszonych przez uczestników badania lub zaobserwowanych podczas badania fizykalnego w trakcie leczenia lub po nim oraz przez cały czas trwania badania, ze szczególnym uwzględnieniem wszelkich poważnych i nieprzewidzianych zdarzeń niepożądanych związanych z wyrobem.
|
W dniu leczenia i podczas każdej wizyty kontrolnej do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Tuż przed rozpoczęciem leczenia w 1. tygodniu badania, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
Wersja poprawiona (ALSFRS-R) jest podawaną przez klinicystę miarą wyniku, która umożliwia ocenę funkcjonowania pacjentów z ALS.
ALSFRS-R mierzy 12 aspektów funkcjonowania fizycznego, począwszy od zdolności połykania i używania przyborów kuchennych, po wchodzenie po schodach i oddychanie.
Każda funkcja jest oceniana w skali od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), przy czym maksymalny łączny wynik wynosi 48, a minimalny łączny wynik wynosi 0.
|
Tuż przed rozpoczęciem leczenia w 1. tygodniu badania, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
|
Ogólna skala niepełnosprawności ALS Rascha (ROADS)
Ramy czasowe: Tuż przed rozpoczęciem leczenia w 1. tygodniu badania, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
ROADS jest miarą wyniku zgłaszaną przez pacjenta, stosowaną do oceny zdolności funkcjonalnych do wykonywania codziennych czynności u pacjentów z ALS. ROADS jest oceniany poprzez przypisanie każdemu z 28 elementów wartości 0, 1 lub 2: 0: Nie można wykonać zadania
|
Tuż przed rozpoczęciem leczenia w 1. tygodniu badania, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
|
Kwestionariusz oceny ALS (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: Tuż przed leczeniem w 1. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 4., 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
ALSAQ-40 to 40-elementowy kwestionariusz zgłaszany przez pacjenta, który mierzy pięć obszarów stanu zdrowia (domen) u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) lub innymi chorobami neuronu ruchowego: 1) mobilność fizyczna; 2) czynności życia codziennego i samodzielność; 3) jedzenie i picie; 4) komunikacja; 5) i funkcjonowanie emocjonalne. Każda pozycja w ALSAQ-40 jest oceniana w 5-punktowej skali Likerta od 0 do 4. Suma wyników dla każdej pozycji jest dzielona przez maksymalny możliwy wynik dla tej domeny, a następnie mnożona przez 100. Niższy wynik wskazuje na wyższą jakość życia związaną ze stanem zdrowia (HRQoL). |
Tuż przed leczeniem w 1. tygodniu badania, następnie podczas obserwacji w 4., 8., 16. i 28. tygodniu badania
|
|
Dokładny test wytrzymałości izometrycznej kończyn (ATLIS)
Ramy czasowe: Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu
|
Urządzenie ATLIS będzie wykorzystywane do pomiaru wszelkich zmian w izometrycznej sile mięśni u pacjentów biorących udział w badaniu w trakcie badania.
|
Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas obserwacji w 8., 16. i 28. tygodniu
|
|
Badania przewodnictwa nerwowego ze śledzeniem progu (TTNCS)
Ramy czasowe: Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas kontroli w 5., 8., 16. i 28. tygodniu
|
TTNCS służy do oceny pobudliwości neuronów ruchowych rdzenia kręgowego.
|
Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas kontroli w 5., 8., 16. i 28. tygodniu
|
|
Pomiar pobudliwości korowych neuronów ruchowych za pomocą przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS)
Ramy czasowe: Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas wizyty kontrolnej w 5., 8. i 16. tygodniu.
|
TMS stosuje się do oceny wszelkich zmian w pobudliwości korowych neuronów ruchowych w trakcie badania w porównaniu do wartości wyjściowych.
Ocena ta obejmuje ocenę motorycznego potencjału wywołanego (MEP) i spoczynkowego progu motorycznego (MT) przy użyciu pojedynczego impulsu TMS oraz ocenę pobudliwości wewnątrzkorowej przy użyciu techniki sparowanych impulsów.
|
Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas wizyty kontrolnej w 5., 8. i 16. tygodniu.
|
|
Powolna pojemność życiowa (SVC)
Ramy czasowe: Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas kontroli w 5., 8., 16. i 28. tygodniu
|
SVC służy do oceny czynności oddechowej.
|
Na początku badania na dzień przed rozpoczęciem leczenia, po ostatnim leczeniu w 4. tygodniu badania i podczas kontroli w 5., 8., 16. i 28. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALS2
- CDMRP-AL230079 (Inny numer grantu/finansowania: US Department of Defense)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .