Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az amiotróf laterális szklerózis szabályozása, a motoros neuronok ingerlékenységének vizsgálata (CALM)

2026. szeptember 9. frissítette: PathMaker Neurosystems Inc.
Az ALS kezelésére szolgáló MyoRegulator® eszköz ALS korai megvalósíthatósági tanulmányának (NCT06165172) befejezését követően a CALM tanulmány tovább fogja értékelni a MyoRegulator® eszköz megvalósíthatóságát az ALS kezelésére az ALS-ben szenvedő betegek körében. A CALM további előzetes bizonyítékokat fog gyűjteni a klinikai biztonságosságról és a potenciális hatékonyságról ebben a betegpopulációban, hosszabb követési időszakkal és további másodlagos végpontokkal egy egykarú vizsgálatban, mielőtt egy nagyobb ál-kontrollos RCT-t elkezdenének.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS, Lou Gehrig-kór) egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely a gerincvelő és az agy motoros neuronjait érinti. Az ALS motoros és kognitív funkciók hiányát és végső halált okoz, jellemzően a diagnózistól számított 2-5 éven belül. A Centers for Disease Control (CDC) szerint az Egyesült Államokban legalább 30 000 ALS-beteg van, és évente körülbelül 5 000 új diagnózist diagnosztizálnak.

Az ALS-patológia központi jellemzői közé tartozik a motoros neuronok túlzott ingerlékenységének kialakulása és a fehérje aggregátumok képződése a motoros neuronok citoplazmatikus kompartmentjében, és ezek a különböző ALS-variánsokban megtalálhatók. A MyoRegulator® kezelés egy non-invazív, neuromoduláción alapuló beavatkozás, amely elnyomja a motoros neuronok túlzott ingerlékenységét és aktiválja a fehérje degradációs utakat a többpontos egyenáramú stimuláció (multi-site DCS) alkalmazásával. A preklinikai vizsgálatok azt mutatják, hogy az ALS transzgénikus egérmodelljeiben a többhelyes DCS-sel végzett kezelés hatékonyan lassítja a betegség progresszióját. Ez a motoros működés javulásával, a motoros neuronok megőrzésével és az állatok jobb túlélésével jár együtt.

Ez a klinikai vizsgálat egy nem szignifikáns kockázatú (NSR), egyhelyes, nyílt vizsgálat a non-invazív, több helyszínes DCS MyoRegulator® használatával, hogy értékelje a MyoRegulator® kezelés megvalósíthatóságát és biztonságosságát ALS-ben szenvedő betegeknél, valamint a hatásosság kezdeti bizonyítékai. Az elsődleges végpont a megvalósíthatóság és a biztonság. A megvalósíthatóságot úgy értékelik, hogy rögzítik és értékelik a vizsgálatra szűrt résztvevők teljes számához viszonyítva a potenciális résztvevők arányát, a kezelés egyszerűségét, a vizsgálatban résztvevők kezeléssel szembeni tolerálhatóságát, valamint a vizsgálatban résztvevők vizsgálatnak való megfelelését. ütemterv és értékelések. A biztonságot a vizsgálatban részt vevők által jelentett vagy a kezelés alatt vagy azt követő fizikális vizsgálat során megfigyelt nemkívánatos események gyakoriságának és időtartamának rögzítésével értékelik, valamint a vizsgálat teljes időtartama alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Toborzás
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Alkutató:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18-80 éves korig
  2. Sporadikus vagy családi ALS, amelyet klinikailag lehetségesnek, valószínűnek, laboratóriumilag támogatott valószínűnek vagy határozott ALS-nek diagnosztizáltak a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint
  3. Kevesebb, mint 24 hónap telt el az ALS-tünet megjelenése óta
  4. Lassú életkapacitás ≥ a várható kapacitás 50%-a a szűrés idején, hordozható spirométerrel meghatározva
  5. TMS esetén: nyugalmi motor küszöbértéke (az a minimális intenzitás, amely 50 μV-nál nagyobb amplitúdójú motor által kiváltott potenciált (MEP) vált ki 10 egymást követő impulzusból legalább 5-ből)
  6. TTNCS esetén: CMAP medián ≥ 1,5 mV
  7. hajlandó lemondani a botulinum toxin, fenol vagy alkohol injekciók, intratekális baklofen, digitálisz és morfium beadásáról a vizsgálat időtartama alatt
  8. Hajlandó tartózkodni bármely más terápiás klinikai vizsgálatban való részvételtől a vizsgálat időtartama alatt
  9. A nők nem eshetnek teherbe (pl. menopauza után, műtétileg sterilek vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak) a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezése után 3 hónapig.
  10. Stabil dózisú riluzol, edaravone vagy Relyvrio, valamint orális gyógyszerek izomgörcsök/görcsök kezelésére (pl. mexiletin, kinin, kinidin, magnézium, gabapentin, oxkarbazepin, baklofen) legalább 30 nappal a vizsgálatban való részvétel megkezdése előtt
  11. Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  1. A vizsgálatban résztvevők, akik állandó asszisztált lélegeztetésben (PAV) részesülnek, mint napi 22 órás noninvazív vagy invazív lélegeztetés, több mint 7 egymást követő napon.
  2. A vizsgálatban résztvevők, akiknél ALS-t diagnosztizáltak, csak klinikai bulbáris érintettségben szenvedtek
  3. Beültetett intratekális pumpa
  4. Előzetes botulinum toxin injekció(k) bármely helyen a vizsgálatba való felvételt követő 12 héten belül
  5. Korábbi fenol- vagy alkoholinjekciók spaszticitás miatt a vizsgálatba való beiratkozást követő 6 hónapon belül

  6. Potenciális tsDCS és/vagy TMS kockázati tényezők jelenléte:

    1. Sérült bőr a stimulációs helyeken (azaz benőtt szőrszálas bőr, akné, borotva bevágások, be nem gyógyult sebek, közelmúltbeli hegszövet, törött bőr stb.)
    2. Elektromosan, mágnesesen vagy mechanikusan aktivált implantátum (beleértve a szívritmus-szabályozót is) vagy bármely más elektromosan érzékeny támasztórendszer jelenléte a hurokrögzítők kivételével
    3. Ferromágneses fém a fejben, a nyakban vagy a stimuláció bármely helyén, beleértve, de nem kizárólagosan, aneurizma klipeket, beültetett gyógyszeres pumpákat, beültetett agystimulátorokat, pacemakereket, cochleáris implantátumokat, beültetett fémprotéziseket vagy bármilyen sérülés miatti fémet; a fogtömés megengedett. A stimuláció során az ékszereket el kell távolítani
    4. Görcsrohamok vagy megmagyarázhatatlan eszméletvesztési időszakok az elmúlt 12 hónapban
    5. Bármilyen szívelégtelenség, amelyet a transzthoracalis elektromos stimuláció súlyosbíthat
    6. A kórelőzményben előforduló köldökzsinór-elváltozások vagy korábbi gerincműtétek, amelyek zavarhatják az eljárást, ahogy azt a vizsgálati MD megállapította
    7. Az anamnézisben szereplő intrakraniális agyi elváltozások, agykérgi stroke vagy korábbi idegsebészet, amelyek zavarhatják a TMS-t (pl. a TMS-értékeléshez stimulálandó régiókban), amint azt a tanulmány MD felülvizsgálta és jóváhagyta
  7. Bármilyen egészségügyi állapot, amely megakadályozza a résztvevőt abban, hogy részt vegyen a klinikai kimenetel mérésében
  8. Terhes nőstények, a V1-es terhességi teszt alapján (fogamzóképes korú nőknél)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktív MyoRegulator kezelő kar
4 hét aktív MyoRegulator® készülék kezelés hetente háromszor, majd utánkövetés 1 hét, 1 hónap, 3 hónap és opcionálisan 6 hónap múlva a kezelés befejezését követően
Eszköz: Többhelyes egyenáramú stimuláció (DCS)
A MyoRegulator® kezelés egy non-invazív beavatkozás, amely elnyomja a motoros neuronok túlzott ingerlékenységét és aktiválja a fehérje degradációs utakat a többpontos egyenáramú stimuláció (multi-site DCS) alkalmazásával.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ALS-betegek kezelésének megvalósíthatósága többhelyes DCS használatával
Időkeret: A kezelés napján és minden egyes utóellenőrzési látogatáskor a kezelést követő 3 hónapig
Az ALS-betegek többhelyes DCS-sel történő kezelésének megvalósíthatóságát úgy értékelik, hogy meghatározzák azoknak a betegeknek a számát, akik az összes vizsgálati kezelést elvégezhetik a megcélzott stimulációs szinteken:
A kezelés napján és minden egyes utóellenőrzési látogatáskor a kezelést követő 3 hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: A kezelés napján és minden egyes utóellenőrzési látogatáskor a kezelést követő 6 hónapig
A biztonságot a vizsgálatban résztvevők által jelentett vagy a kezelés alatt vagy azt követően, valamint a vizsgálat teljes időtartama alatt fizikális vizsgálat során megfigyelt nemkívánatos események gyakoriságának és időtartamának rögzítésével értékelik, különös tekintettel az eszközzel kapcsolatos súlyos nemkívánatos eseményekre vagy a váratlan nemkívánatos eseményekre.
A kezelés napján és minden egyes utóellenőrzési látogatáskor a kezelést követő 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALS funkcionális besorolási skála (ALSFRS-R)
Időkeret: Közvetlenül a kezelés megkezdése előtt az 1. vizsgálati héten, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 8., 16. és 28. vizsgálati héten
A Revised (ALSFRS-R) egy klinikus által alkalmazott eredménymérő, amely az ALS-betegek funkciójának értékelését nyújtja. Az ALSFRS-R a fizikai funkciók 12 aspektusát méri, a nyelési és edényhasználati képességtől a lépcsőzésig és a légzésig. Minden funkciót 4-től (normál) 0-ig (nincs képesség) pontoznak, a maximális összpontszám 48, a minimális összpontszám pedig 0.
Közvetlenül a kezelés megkezdése előtt az 1. vizsgálati héten, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 8., 16. és 28. vizsgálati héten
Rasch általános ALS rokkantsági skála (ROADS)
Időkeret: Közvetlenül a kezelés megkezdése előtt az 1. vizsgálati héten, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 8., 16. és 28. vizsgálati héten

A ROADS egy betegek által jelentett eredménymérő, amelyet az ALS-ben szenvedő betegek mindennapi tevékenységeihez szükséges funkcionális képességek értékelésére használnak. Az ROADS pontozása úgy történik, hogy a 28 elem mindegyikéhez 0, 1 vagy 2 értéket rendelünk:

0: Nem lehet végrehajtani a feladatot

  1. Képes a feladatot nehezen vagy segítséggel ellátni
  2. A ROADS nehézségek nélkül képes elvégezni a feladatot, majd normál összpontszámot ad, amely 0 és 146 között mozog. A normált pontszám lineárisan súlyozott, ami azt jelenti, hogy az 1 pontos változás a rokkantság következetes és számszerűsíthető mérését jelenti. A 2 pontos változás kétszerese a rokkantság mértékének.
Közvetlenül a kezelés megkezdése előtt az 1. vizsgálati héten, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 8., 16. és 28. vizsgálati héten
ALS-értékelő kérdőív (ALSAQ-40)
Időkeret: Közvetlenül a kezelés előtt az 1. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 4., 8., 16. és 28. vizsgálati héten

Az ALSAQ-40 egy betegek által jelentett, 40 elemből álló kérdőív, amely az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) vagy más motoros neuronbetegségben szenvedő betegek egészségi állapotának öt területét (doménjét) méri: 1) fizikai mobilitás; 2) a mindennapi élethez és a függetlenséghez kapcsolódó tevékenységek; 3) evés és ivás; 4) kommunikáció; 5), és az érzelmi működés.

Az ALSAQ-40 minden elemét egy 0-tól 4-ig terjedő 5-pontos Likert-skála segítségével értékelik. Az egyes tartományok elempontszámainak összegét elosztják az adott tartományban elérhető maximális pontszámmal, majd megszorozzák 100-zal. Az alacsonyabb pontszám magasabb egészséggel összefüggő életminőséget (HRQoL) jelez.
Közvetlenül a kezelés előtt az 1. vizsgálati héten, majd az utánkövetés során a 4., 8., 16. és 28. vizsgálati héten
A végtag izometrikus erősségének pontos tesztje (ATLIS)
Időkeret: Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és az utánkövetéskor a 8., 16. és 28. héten
Az ATLIS gépet arra használjuk, hogy mérjük az izometrikus izomerő változásait a vizsgálati betegeknél a vizsgálat során.
Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és az utánkövetéskor a 8., 16. és 28. héten
Küszöbkövető idegvezetési vizsgálatok (TTNCS)
Időkeret: Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és az utánkövetéskor az 5., 8., 16. és 28. héten
A TTNCS-t a spinális motoros neuronok ingerlékenységének értékelésére használják.
Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és az utánkövetéskor az 5., 8., 16. és 28. héten
A kérgi motoros neuronok ingerlékenységének mérése transzcranialis mágneses stimulációval (TMS)
Időkeret: Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és a követéskor az 5., 8. és 16. héten.
A TMS-t arra használják, hogy értékeljék a kérgi motoros neuronok ingerlékenységében bekövetkezett bármilyen változást a vizsgálat során az alapvonalhoz képest. Ez az értékelés magában foglalja a motor által kiváltott potenciál (MEP) és a nyugalmi motorküszöb (MT) értékelését egyimpulzusos TMS segítségével, valamint az intrakortikális ingerlékenység értékelését páros impulzustechnikával.
Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és a követéskor az 5., 8. és 16. héten.
Lassú életképesség (SVC)
Időkeret: Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és a követéskor az 5., 8., 16. és 28. héten
Az SVC-t a légzésfunkció értékelésére használják.
Kiinduláskor a kezelés megkezdése előtti napon, az utolsó kezelés után a 4. vizsgálati héten és a követéskor az 5., 8., 16. és 28. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PathMaker Neurosystems Inc.

Együttműködők

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. október 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 17.

Első közzététel (Tényleges)

2024. október 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: US Department of Defense)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel