Amyotrofisen lateraaliskleroosin hallinta Motorinen neuronien kiihtyvyystutkimus (CALM)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS, Lou Gehrigin tauti) on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa selkäytimen ja aivojen motorisiin hermosoluihin. ALS aiheuttaa motorisia ja kognitiivisia toimintahäiriöitä ja lopulta kuoleman, tyypillisesti 2-5 vuoden kuluessa diagnoosista. Yhdysvalloissa on vähintään 30 000 ALS-potilasta ja noin 5 000 uutta diagnoosia vuosittain Centers for Disease Control (CDC) mukaan.
ALS-patologian keskeisiä piirteitä ovat motoristen hermosolujen yliherkkyyden kehittyminen ja proteiiniaggregaattien muodostuminen motoristen neuronien sytoplasmisessa osastossa, ja näitä löytyy eri ALS-varianteista. MyoRegulator®-hoito on ei-invasiivinen neuromodulaatioon perustuva toimenpide, joka vaimentaa motoristen hermosolujen yliherkkyyttä ja aktivoi proteiinien hajoamisreittejä käyttämällä usean paikan tasavirtastimulaatiota (multi-site DCS). Prekliiniset tutkimukset osoittavat, että hoito monikohtaisella DCS:llä hidastaa tehokkaasti taudin etenemistä ALS:n siirtogeenisissä hiirimalleissa. Tämä liittyy parantuneeseen motoriseen toimintaan, motoristen hermosolujen säilymiseen ja eläinten parantuneeseen eloonjäämiseen.
Tämä kliininen tutkimus on merkityksettömän riskin (NSR), yksipaikkainen, avoin tutkimus, jossa käytetään ei-invasiivista monipisteistä DCS MyoRegulator® -laitetta MyoRegulator®-hoidon toteutettavuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi ALS-potilailla ja ensimmäiset todisteet tehokkuudesta. Ensisijainen päätepiste on toteutettavuus ja turvallisuus. Toteutettavuus arvioidaan kirjaamalla ja arvioimalla potentiaalisten osallistujien osuus tutkimukseen seulottujen osallistujien kokonaismäärästä, hoidon antamisen helppous, tutkimukseen osallistuneiden hoidon siedettävyys ja tutkimukseen osallistuneiden osallistuminen tutkimukseen. aikataulu ja arvioinnit. Turvallisuus arvioidaan kirjaamalla tutkimukseen osallistujien ilmoittamien tai fyysisessä tarkastuksessa havaittujen haittatapahtumien esiintymistiheys ja kesto hoidon aikana tai sen jälkeen ja koko tutkimuksen keston ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
- Puhelinnumero: 617-535-7696
- Sähköposti: nyaghoubi@pmneuro.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Seward Rutkove (Clinical Site PI), M.D.
- Puhelinnumero: 617-667-3069
- Sähköposti: mhemme@bidmc.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Päätutkija:
- Seward Rutkove, M.D.
-
Alatutkija:
- Courtney McIlduff, M.D., MMSc
-
Ottaa yhteyttä:
- Mia Hemme
- Puhelinnumero: 617-667-3069
- Sähköposti: Mhemme@bidmc.harvard.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- 18-80-vuotiaat mukaan lukien
- Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu kliinisesti mahdollisena, todennäköisenä, laboratoriotuettuna todennäköisenä tai määrättynä ALS:n tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaisesti
- Alle tai yhtä suuri kuin 24 kuukautta ALS-oireiden alkamisesta
- Hidas vitaalikapasiteetti ≥ 50 % ennustetusta kapasiteetista seulontahetkellä kannettavalla spirometrillä määritettynä
- TMS:lle: lepomoottorin kynnys (määritelty vähimmäisintensiteetiksi, joka saa aikaan moottorin herätepotentiaalin (MEP), jonka amplitudi on ≥ 50 μV vähintään viidestä 10 peräkkäisestä pulssista)
- TTNCS: Mediaani CMAP ≥ 1,5 mV
- Valmis luopumaan botuliinitoksiinista, fenoli- tai alkoholiinjektioista, intratekaalisesta baklofeenista, digitaliksesta ja morfiinista tutkimuksen ajaksi
- Valmis pidättäytymään osallistumasta muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin tämän tutkimuksen ajan
- Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai sopivilla ehkäisymenetelmillä) tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen.
- Vakaa annos rilutsolia, edaravonia tai Relyvriota ja suun kautta otettavia lääkkeitä lihasspasmiin/kramppeihin (esim. meksiletiini, kiniini, kinidiini, magnesium, gabapentiini, okskarbatsepiini, baklofeeni) vähintään 30 päivää ennen tutkimukseen osallistumisen alkamista
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistujat, jotka käyttävät pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV), joka määritellään > 22 tunnin noninvasiiviseksi tai invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä > 7 peräkkäisenä päivänä.
- Tutkimukseen osallistuneilla, joilla on diagnosoitu ALS, oli vain kliininen bulbarin vaikutus
- Implantoitu intratekaalinen pumppu
- Aiempi botuliinitoksiiniruiske(t) mihin tahansa kohtaan 12 viikon sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
- Aiemmat fenoli- tai alkoholiinjektiot spastisuuden vuoksi 6 kuukauden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
Mahdollisten tsDCS- ja/tai TMS-riskitekijöiden esiintyminen:
- Vaurioitunut iho stimulaatiokohdissa (eli iho, jossa on sisäänkasvaneita karvoja, akne, parranajojäljet, haavat, jotka eivät ole parantuneet, viimeaikainen arpikudos, rikkoutunut iho jne.)
- Sähköisesti, magneettisesti tai mekaanisesti aktivoitavan implantin (mukaan lukien sydämentahdistin) tai minkä tahansa muun sähköisesti herkän tukijärjestelmän läsnäolo, paitsi silmukkatallentimia
- Ferromagneettinen metalli päässä, kaulassa tai missä tahansa stimulaatiokohdassa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aneurysmaklipsit, implantoidut lääkepumput, implantoidut aivostimulaattorit, sydämentahdistimet, sisäkorvaistutteet, implantoidut metalliproteesit tai vamman aiheuttama metalli; hampaiden täytteet ovat sallittuja. Korut on poistettava stimulaation aikana
- Kohtaukset tai selittämättömät tajunnanmenetysjaksot edellisten 12 kuukauden aikana
- Mikä tahansa sydämen poikkeavuus, jota voi pahentaa rintakehän ylittävä sähköstimulaatio
- Aiemmat napanuoraleesiot tai aiempi selkäleikkaus, jotka voivat häiritä toimenpidettä tutkimuksen MD:n mukaan
- Aiemmat kallonsisäiset aivovauriot, aivokuoren aivohalvaus tai aikaisempi neurokirurgia, jotka voivat häiritä TMS:ää (esim. alueilla, joita stimuloidaan TMS-arviointia varten), kuten tutkimusjohtaja MD on tarkistanut ja hyväksynyt
- Mikä tahansa sairaus, joka estäisi osallistujaa osallistumasta kliinisiin tulosmittauksiin
- Raskaana olevat naiset, määritettynä raskaustestillä arvolla V1 (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Active MyoRegulator -hoitovarsi
4 viikkoa aktiivista MyoRegulator®-laitehoitoa kolme kertaa viikossa, sitten seuranta 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja valinnaisesti 6 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä
|
MyoRegulator®-hoito on ei-invasiivinen toimenpide, joka vaimentaa motoristen hermosolujen yliherkkyyttä ja aktivoi proteiinien hajoamisreittejä käyttämällä usean paikan tasavirtastimulaatiota (multi-site DCS).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mahdollisuus hoitaa ALS-potilaita usean paikan DCS:llä
Aikaikkuna: Hoitopäivänä ja jokaisella seurantakäynnillä 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
ALS-potilaiden hoidon toteutettavuus usean paikan DCS:llä arvioidaan määrittämällä niiden potilaiden lukumäärä, jotka voivat suorittaa kaikki tutkimushoidot tavoitestimulaatiotasoilla:
|
Hoitopäivänä ja jokaisella seurantakäynnillä 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Hoitopäivänä ja jokaisella seurantakäynnillä 6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Turvallisuus arvioidaan kirjaamalla tutkimukseen osallistujien ilmoittamien tai fyysisessä tarkastuksessa havaittujen haittatapahtumien esiintymistiheys ja kesto hoidon aikana tai sen jälkeen ja koko tutkimuksen keston ajan, kiinnittäen erityistä huomiota kaikkiin laitteisiin liittyviin vakaviin haittatapahtumiin tai odottamattomiin haittatapahtumiin.
|
Hoitopäivänä ja jokaisella seurantakäynnillä 6 kuukautta hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALS-toiminnallinen luokitusasteikko (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Juuri ennen hoitoa aloitetaan tutkimusviikolla 1, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 8, 16 ja 28
|
Revised (ALSFRS-R) on kliinikon määräämä tulosmittaus, joka antaa arvioinnin ALS-potilaiden toiminnasta.
ALSFRS-R mittaa 12 fyysisen toiminnan näkökohtaa, jotka vaihtelevat kyvystä niellä ja käyttää astioita portaiden kiipeämiseen ja hengittämiseen.
Jokainen toiminto pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimi kokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0.
|
Juuri ennen hoitoa aloitetaan tutkimusviikolla 1, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 8, 16 ja 28
|
|
Raschin yleinen ALS-vammaisuusasteikko (ROADS)
Aikaikkuna: Juuri ennen hoitoa aloitetaan tutkimusviikolla 1, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 8, 16 ja 28
|
ROADS on potilaiden raportoima tulosmittaus, jota käytetään arvioimaan ALS-potilaiden päivittäisiä toimintoja. ROADS pisteytetään antamalla jokaiselle sen 28 kohteelle arvo 0, 1 tai 2: 0: Tehtävää ei voida suorittaa
|
Juuri ennen hoitoa aloitetaan tutkimusviikolla 1, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 8, 16 ja 28
|
|
ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40)
Aikaikkuna: Juuri ennen hoitoa tutkimusviikolla 1, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 4, 8, 16 ja 28
|
ALSAQ-40 on potilaiden raportoima, 40 kohdan kyselylomake, joka mittaa viittä terveydentilan aluetta (aluetta) potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tai jokin muu liikehermoston sairaus: 1) fyysinen liikkuvuus; 2) päivittäisen elämän ja itsenäisyyden toiminta; 3) syöminen ja juominen; 4) viestintä; 5) ja emotionaalinen toiminta. Jokainen ALSAQ-40:n kohde pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla 0–4. Kunkin verkkotunnuksen kohteiden pisteiden summa jaetaan kyseisen verkkotunnuksen suurimmalla mahdollisella pistemäärällä ja kerrotaan sitten 100:lla. Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL). |
Juuri ennen hoitoa tutkimusviikolla 1, sitten seurannan aikana tutkimusviikoilla 4, 8, 16 ja 28
|
|
Raajan isometrisen voiman tarkka testi (ATLIS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 8, 16 ja 28
|
ATLIS-laitetta käytetään mittaamaan kaikki muutokset isometrisessä lihasvoimassa tutkimuspotilailla tutkimuksen aikana.
|
Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 8, 16 ja 28
|
|
Kynnyshermon johtavuustutkimukset (TTNCS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8, 16 ja 28
|
TTNCS:ää käytetään selkärangan motoristen hermosolujen kiihottumisen arvioimiseen.
|
Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8, 16 ja 28
|
|
Kortikaalisten motoristen neuronien kiihottumisen mittaus käyttämällä transkraniaalista magneettistimulaatiota (TMS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8 ja 16.
|
TMS:ää käytetään aivokuoren motoristen hermosolujen kiihtyvyysmuutosten arvioimiseen koko tutkimuksen ajan verrattuna lähtötilanteeseen.
Tämä arviointi sisältää motorisen herätepotentiaalin (MEP) ja lepomotorisen kynnyksen (MT) arvioinnin yhden pulssin TMS:n avulla ja aivokuoren sisäisen kiihottumisen arvioinnin paripulssitekniikalla.
|
Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8 ja 16.
|
|
Slow Vital Capacity (SVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8, 16 ja 28
|
SVC:tä käytetään hengitystoiminnan arvioimiseen.
|
Lähtötilanteessa hoidon aloittamista edeltävänä päivänä, viimeisen hoidon jälkeen tutkimusviikolla 4 ja seurannassa viikoilla 5, 8, 16 ja 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALS2
- CDMRP-AL230079 (Muu apuraha/rahoitusnumero: US Department of Defense)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .