근위축성 측삭 경화증 운동 뉴런 흥분성 제어 연구 (CALM)
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS, 루게릭병)은 척수와 뇌의 운동 뉴런에 영향을 미치는 진행성 신경퇴행성 질환입니다. ALS는 일반적으로 진단 후 2~5년 이내에 운동 및 인지 기능 결함과 궁극적인 사망을 유발합니다. 질병 통제 센터(CDC)에 따르면 미국에는 최소 30,000명의 ALS 환자가 있으며 매년 약 5,000명의 새로운 진단이 발생합니다.
ALS 병리학의 핵심 특징에는 운동 뉴런의 과흥분성 발달과 운동 뉴런의 세포질 구획에서 단백질 응집체의 형성이 포함되며 이는 다양한 ALS 변종에서 발견됩니다. MyoRegulator® 치료는 다중 부위 직류 자극(다중 DCS)을 사용하여 운동 뉴런의 과흥분성을 억제하고 단백질 분해 경로를 활성화하는 비침습적 신경조절 기반 중재입니다. 전임상 연구에 따르면 다중 부위 DCS를 사용한 치료는 ALS 형질전환 마우스 모델에서 질병 진행을 효과적으로 지연시키는 것으로 나타났습니다. 이는 운동 기능 개선, 운동 뉴런 보존, 동물 생존 개선과 관련이 있습니다.
이 임상 연구는 ALS 환자에게 MyoRegulator® 치료의 타당성과 안전성을 평가하고 효능의 초기 증거. 일차 평가변수는 타당성과 안전성입니다. 타당성은 연구를 위해 선별된 전체 참가자 수에서 등록된 잠재적 참가자의 비율, 치료 전달의 용이성, 치료에 대한 연구 참가자의 내약성 및 연구 참여자의 연구 순응도를 기록하고 평가하여 평가됩니다. 일정과 평가. 안전성은 연구 참가자가 보고하거나 치료 중 또는 치료 후 및 연구 기간 전체에 걸쳐 신체 검사를 통해 관찰된 부작용의 빈도와 기간을 기록하여 평가됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
- 전화번호: 617-535-7696
- 이메일: nyaghoubi@pmneuro.com
연구 연락처 백업
- 이름: Seward Rutkove (Clinical Site PI), M.D.
- 전화번호: 617-667-3069
- 이메일: mhemme@bidmc.harvard.edu
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
수석 연구원:
- Seward Rutkove, M.D.
-
부수사관:
- Courtney McIlduff, M.D., MMSc
-
연락하다:
- Mia Hemme
- 전화번호: 617-667-3069
- 이메일: Mhemme@bidmc.harvard.edu
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18~80세 포함
- 개정된 El Escorial 기준에 따라 임상적으로 가능하거나, 가능성이 있거나, 실험실에서 지원되는 가능성이 있거나, 확정적인 ALS로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS
- ALS 증상 발병 후 24개월 이하
- 느린 폐활량 ≥ 휴대용 폐활량계를 사용하여 측정한 스크리닝 당시 예상 용량의 50%
- TMS의 경우: 휴식 모터 임계값(10개 연속 펄스 중 최소 5개에서 진폭 ≥ 50μV의 모터 유발 전위(MEP)를 유도하기 위한 최소 강도로 정의됨)
- TTNCS의 경우: 중앙 CMAP ≥ 1.5mV
- 연구 기간 동안 보툴리눔 독소, 페놀 또는 알코올 주사, 척수강내 바클로펜, 디기탈리스 및 모르핀을 기꺼이 포기할 의지가 있음
- 본 연구 기간 동안 다른 치료 임상 시험에 참여하지 않을 의향이 있습니다.
- 여성은 연구 기간 및 연구 완료 후 3개월 동안 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후, 수술적 불임 또는 적절한 피임 방법 사용).
- 리루졸, 에다라본 또는 Relyvrio의 안정적인 용량과 근육 경련/경련에 대한 경구 약물(예: 연구 참여 시작 전 최소 30일 동안 멕실레틴, 퀴닌, 퀴니딘, 마그네슘, 가바펜틴, 옥스카르바제핀, 바클로펜)
- 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있음
제외 기준:
- 연속 7일 이상 하루 22시간 이상의 비침습적 또는 침습적 환기로 정의되는 영구 보조 환기(PAV)를 받는 연구 참가자.
- 임상적 연수 침범만 있는 ALS 진단을 받은 연구 참가자
- 이식된 척수강내 펌프
- 연구 등록 후 12주 이내에 모든 부위에 사전 보툴리눔 독소 주사
- 연구 등록 후 6개월 이내에 경직에 대한 사전 페놀 또는 알코올 주사
잠재적인 tsDCS 및/또는 TMS 위험 요소의 존재:
- 자극 부위의 손상된 피부(즉, 내성 모발이 있는 피부, 여드름, 면도칼 자국, 아물지 않은 상처, 최근의 흉터 조직, 손상된 피부 등)
- 전기적, 자기적 또는 기계적으로 활성화되는 임플란트(심장 박동기 포함) 또는 루프 레코더를 제외한 기타 전기적으로 민감한 지원 시스템의 존재
- 동맥류 클립, 이식된 약물 펌프, 이식된 뇌 자극기, 심장박동기, 달팽이관 이식, 이식된 금속 보철물 또는 부상으로 인한 금속을 포함하되 이에 국한되지 않는 머리, 목 또는 자극 부위의 강자성 금속 치과 충전재는 허용됩니다. 자극 중에는 장신구를 제거해야 합니다.
- 지난 12개월 동안 발작 또는 설명할 수 없는 의식 상실의 발작
- 경흉부 전기 자극에 의해 악화될 수 있는 모든 심장 이상
- 연구 MD에 의해 결정된 절차를 방해할 수 있는 척수 병변 또는 이전의 척추 수술 이력
- 연구 MD가 검토하고 승인한 두개내 뇌 병변, 피질 뇌졸중 또는 TMS를 방해할 수 있는 이전 신경외과 병력(예: TMS 평가를 위해 자극할 영역)
- 참가자가 임상 결과 측정에 참여할 수 없도록 하는 모든 의학적 상태
- V1 임신 테스트(가임기 여성의 경우)로 결정된 임신 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 액티브 MyoRegulator 치료 팔
4주간 활성 MyoRegulator® 장치 치료를 주 3회 실시한 후 치료 종료 후 1주, 1개월, 3개월 및 선택적으로 6개월에 추적 관찰
|
MyoRegulator® 치료는 다중 부위 직류 자극(다중 DCS)을 사용하여 운동 뉴런의 과흥분성을 억제하고 단백질 분해 경로를 활성화하는 비침습적 개입입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
다중 사이트 DCS를 사용하여 ALS 환자 치료의 타당성
기간: 치료 당일 및 치료 후 3개월까지 각 후속 방문 시
|
다중 부위 DCS를 사용하여 ALS 환자를 치료하는 타당성은 목표 자극 수준에서 모든 연구 치료를 완료할 수 있는 환자 수를 결정하여 평가됩니다.
|
치료 당일 및 치료 후 3개월까지 각 후속 방문 시
|
|
치료 후 이상반응 발생률 [안전성 및 내약성]
기간: 치료 당일 및 치료 후 6개월까지 각 후속 방문 시
|
안전성은 연구 참가자가 보고하거나 치료 중 또는 치료 후 및 연구 기간 전반에 걸쳐 신체 검사를 통해 관찰된 부작용의 빈도와 기간을 기록하여 평가되며, 특히 장치 관련 심각한 부작용 또는 예상하지 못한 부작용에 주의를 기울일 것입니다.
|
치료 당일 및 치료 후 6개월까지 각 후속 방문 시
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)
기간: 연구 1주차에 치료 시작 직전, 연구 4주차에 마지막 치료 후, 연구 8주차, 16주차, 28주차에 추적 관찰하는 동안
|
개정판(ALSFRS-R)은 ALS 환자의 기능 평가를 제공하는 임상의가 관리하는 결과 측정입니다.
ALSFRS-R은 음식물을 삼키고 사용하는 능력부터 계단 오르기 및 호흡에 이르기까지 신체 기능의 12가지 측면을 측정합니다.
각 기능은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다.
|
연구 1주차에 치료 시작 직전, 연구 4주차에 마지막 치료 후, 연구 8주차, 16주차, 28주차에 추적 관찰하는 동안
|
|
Rasch 전체 ALS 장애 척도(ROADS)
기간: 연구 1주차에 치료 시작 직전, 연구 4주차에 마지막 치료 후, 연구 8주차, 16주차, 28주차에 추적 관찰하는 동안
|
ROADS는 ALS 환자의 일상 생활 활동에 대한 기능적 능력을 평가하는 데 사용되는 환자 보고 결과 측정입니다. ROADS는 28개 항목 각각에 0, 1 또는 2의 값을 할당하여 점수를 매깁니다. 0: 작업을 수행할 수 없습니다.
|
연구 1주차에 치료 시작 직전, 연구 4주차에 마지막 치료 후, 연구 8주차, 16주차, 28주차에 추적 관찰하는 동안
|
|
ALS 평가 설문지(ALSAQ-40)
기간: 연구 1주차 치료 직전, 연구 4주차, 8주차, 16주차, 28주차 후속 조치 중
|
ALSAQ-40은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 또는 기타 운동 신경 질환 환자의 건강 상태(영역)의 5가지 영역을 측정하는 환자 보고형 40개 항목 설문지입니다. 1) 신체적 이동성; 2) 일상생활 및 자립 활동; 3) 먹고 마시는 것; 4) 의사소통; 5) 정서적 기능. ALSAQ-40의 각 항목은 0에서 4까지의 5점 Likert 척도를 사용하여 점수가 매겨집니다. 각 영역의 항목 점수 합계는 해당 영역의 최대 가능한 점수로 나눈 다음 100을 곱합니다. 점수가 낮을수록 건강 관련 삶의 질(HRQoL)이 높다는 것을 의미합니다. |
연구 1주차 치료 직전, 연구 4주차, 8주차, 16주차, 28주차 후속 조치 중
|
|
사지 등척성 근력의 정확한 테스트(ATLIS)
기간: 치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 8주차, 16주차, 28주차의 추적 관찰 시점에
|
ATLIS 기계는 연구 과정 동안 연구 환자의 등척성 근력의 변화를 측정하는 데 사용될 것입니다.
|
치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 8주차, 16주차, 28주차의 추적 관찰 시점에
|
|
역치 추적 신경 전도 연구(TTNCS)
기간: 치료 시작 전날, 연구 4주차 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차, 28주차 추적 관찰 시점에
|
TTNCS는 척추 운동 뉴런의 흥분성을 평가하는 데 사용됩니다.
|
치료 시작 전날, 연구 4주차 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차, 28주차 추적 관찰 시점에
|
|
경두개자기자극(TMS)을 이용한 대뇌피질 운동신경 흥분도 측정
기간: 치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차의 추적 관찰 시점에.
|
TMS는 연구 전반에 걸쳐 기준선과 비교하여 피질 운동 뉴런 흥분성의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
이 평가에는 단일 펄스 TMS를 사용하여 운동 유발 전위(MEP) 및 휴식 운동 역치(MT)를 평가하고 쌍 펄스 기술을 사용하여 피질 내 흥분성을 평가하는 작업이 포함됩니다.
|
치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차의 추적 관찰 시점에.
|
|
느린 폐활량(SVC)
기간: 치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차, 28주차의 추적 관찰 시점에
|
SVC는 호흡 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
|
치료 시작 전날, 연구 4주차의 마지막 치료 후, 5주차, 8주차, 16주차, 28주차의 추적 관찰 시점에
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALS2
- CDMRP-AL230079 (기타 보조금/기금 번호: US Department of Defense)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .