Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Controle van amyotrofische laterale sclerose Onderzoek naar prikkelbaarheid van motorneuronen (CALM)

16 januari 2026 bijgewerkt door: PathMaker Neurosystems Inc.
Na de voltooiing van de ALS Early Feasibility Study van het MyoRegulator®-apparaat voor de behandeling van ALS (NCT06165172), zal de CALM-studie de haalbaarheid van het MyoRegulator®-apparaat voor de behandeling van ALS bij een groter aantal personen met ALS verder beoordelen. CALM zal aanvullend voorlopig bewijs verzamelen van de klinische veiligheid en potentiële effectiviteit bij deze patiëntenpopulatie met een langere follow-upperiode en aanvullende secundaire eindpunten in een eenarmige studie voordat een grotere schijngecontroleerde RCT wordt gestart.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS, de ziekte van Lou Gehrig) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die motorneuronen in het ruggenmerg en de hersenen aantast. ALS veroorzaakt motorische en cognitieve functiestoornissen en uiteindelijk de dood, doorgaans binnen 2-5 jaar na de diagnose. Er zijn minstens 30.000 ALS-patiënten in de Verenigde Staten en er worden elk jaar ongeveer 5.000 nieuwe diagnoses gesteld volgens de Centers for Disease Control (CDC).

Centrale kenmerken van ALS-pathologie zijn onder meer de ontwikkeling van hyperexciteerbaarheid van motorneuronen en de vorming van eiwitaggregaten in het cytoplasmatische compartiment van motorneuronen, en deze worden aangetroffen in verschillende ALS-varianten. De MyoRegulator®-behandeling is een niet-invasieve, op neuromodulatie gebaseerde interventie die de hyperexciteerbaarheid van motorneuronen onderdrukt en eiwitafbraakroutes activeert door het gebruik van gelijkstroomstimulatie op meerdere locaties (multi-site DCS). Preklinische studies tonen aan dat behandeling met multi-site DCZ de ziekteprogressie effectief vertraagt ​​in transgene muismodellen van ALS. Dit wordt geassocieerd met een verbeterde motorische functie, het behoud van motorneuronen en een verbeterde overleving van dieren.

Deze klinische studie is een niet-significant risico (NSR), single-site, open-label onderzoek met behulp van de niet-invasieve multi-site DCS MyoRegulator® om de haalbaarheid en veiligheid van behandeling met MyoRegulator® bij personen met ALS te evalueren en om eerste bewijs van werkzaamheid. Het primaire eindpunt is haalbaarheid en veiligheid. De haalbaarheid zal worden geëvalueerd door het vastleggen en beoordelen van het aandeel potentiële deelnemers dat is ingeschreven in het totale aantal deelnemers dat voor het onderzoek is gescreend, het gemak waarmee de behandeling kan worden gegeven, de verdraagbaarheid van de studiedeelnemers voor de behandeling en de naleving van het onderzoek door de studiedeelnemers. planning en evaluaties. De veiligheid zal worden geëvalueerd door het registreren van de frequentie en de duur van eventuele bijwerkingen die zijn gemeld door de deelnemers aan de studie of zijn waargenomen bij lichamelijk onderzoek tijdens of na de behandeling en gedurende de gehele duur van de studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
  • Telefoonnummer: 617-535-7696
  • E-mail: nyaghoubi@pmneuro.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Onderonderzoeker:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18-80 jaar inclusief
  2. Sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als klinisch mogelijke, waarschijnlijke, door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS zoals gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria
  3. Minder dan of gelijk aan 24 maanden sinds het begin van de ALS-symptomen
  4. Langzame vitale capaciteit ≥ 50% van de voorspelde capaciteit op het moment van screening, zoals bepaald met behulp van een draagbare spirometer
  5. Voor TMS: een rustmotordrempel (gedefinieerd als de minimale intensiteit om een ​​motor evoked potentiaal (MEP) met een amplitude ≥ 50 μV op te wekken uit ten minste 5 van de 10 opeenvolgende pulsen)
  6. Voor TTNCS: mediane CMAP ≥ 1,5 mV
  7. Bereid om af te zien van injecties met botulinetoxine, fenol of alcohol, intrathecaal baclofen, digitalis en morfine gedurende de duur van het onderzoek
  8. Bereid om af te zien van deelname aan enig ander therapeutisch klinisch onderzoek voor de duur van dit onderzoek
  9. Vrouwen mogen niet zwanger kunnen worden (bijvoorbeeld na de menopauze, operatief steriel zijn of adequate anticonceptiemethoden gebruiken) gedurende de duur van het onderzoek en 3 maanden na voltooiing van het onderzoek.
  10. Stabiele dosis riluzol, edaravone of Relyvrio en orale medicatie voor spierspasmen/krampen (bijv. mexiletine, kinine, kinidine, magnesium, gabapentine, oxcarbazepine, baclofen) gedurende ten minste 30 dagen vóór aanvang van deelname aan het onderzoek
  11. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers aan het onderzoek die permanente beademing (PAV) ondergaan, gedefinieerd als >22 uur niet-invasieve of invasieve beademing per dag gedurende > 7 opeenvolgende dagen.
  2. Studiedeelnemers bij wie ALS werd gediagnosticeerd en die uitsluitend klinische bulbaire betrokkenheid hadden
  3. Geïmplanteerde intrathecale pomp
  4. Voorafgaande injectie(s) met botulinetoxine op welke plaats dan ook binnen 12 weken na inschrijving voor het onderzoek
  5. Eerdere fenol- of alcoholinjecties voor spasticiteit binnen 6 maanden na deelname aan het onderzoek

  6. Aanwezigheid van potentiële tsDCS- en/of TMS-risicofactoren:

    1. Beschadigde huid op de stimulatieplaatsen (d.w.z. huid met ingegroeide haartjes, acne, scheerwondjes, wonden die niet genezen zijn, recent littekenweefsel, beschadigde huid, enz.)
    2. Aanwezigheid van een elektrisch, magnetisch of mechanisch geactiveerd implantaat (inclusief pacemaker) of een ander elektrisch gevoelig ondersteuningssysteem, met uitzondering van lusrecorders
    3. Ferromagnetisch metaal in het hoofd, de nek of enige stimulatieplaats, inclusief maar niet beperkt tot aneurysmaclips, geïmplanteerde medicatiepompen, geïmplanteerde hersenstimulators, pacemakers, cochleaire implantaten, geïmplanteerde metalen prothesen of metaal als gevolg van letsel; tandvullingen zijn toegestaan. Sieraden moeten tijdens stimulatie worden verwijderd
    4. Aanvallen of onverklaarbare perioden van bewustzijnsverlies gedurende de afgelopen 12 maanden
    5. Elke hartafwijking die kan worden verergerd door transthoracale elektrische stimulatie
    6. Geschiedenis van navelstrenglaesies of eerdere operaties aan de wervelkolom die de procedure kunnen verstoren, zoals bepaald door de onderzoeksarts
    7. Geschiedenis van intracraniale hersenlaesies, corticale beroerte of eerdere neurochirurgie die TMS kunnen verstoren (bijvoorbeeld in regio's die moeten worden gestimuleerd voor TMS-evaluaties), zoals beoordeeld en goedgekeurd door de onderzoeksarts
  7. Elke medische aandoening waardoor de deelnemer niet kan deelnemen aan de klinische uitkomstmaten
  8. Zwangere vrouwen, zoals bepaald door een zwangerschapstest op V1 (bij vrouwen die zwanger kunnen worden)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve MyoRegulator-behandelingsarm
4 weken actieve MyoRegulator®-apparaatbehandeling driemaal per week, daarna follow-up na 1 week, 1 maand, 3 maanden en optioneel 6 maanden na het einde van de behandeling
Apparaat: Gelijkstroomstimulatie op meerdere locaties (DCS)
De MyoRegulator®-behandeling is een niet-invasieve interventie die de hyperexciteerbaarheid van motorneuronen onderdrukt en eiwitafbraakroutes activeert door het gebruik van gelijkstroomstimulatie op meerdere locaties (multi-site DCS).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van de behandeling van ALS-patiënten met behulp van DCS op meerdere locaties
Tijdsspanne: Op de behandeldag en bij elk vervolgbezoek tot 3 maanden na de behandeling
De haalbaarheid van de behandeling van ALS-patiënten met behulp van DCZ op meerdere locaties zal worden geëvalueerd door het aantal patiënten te bepalen dat alle onderzoeksbehandelingen kan voltooien op de beoogde stimulatieniveaus:
Op de behandeldag en bij elk vervolgbezoek tot 3 maanden na de behandeling
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Op de behandelingsdag en bij elk vervolgbezoek tot 6 maanden na de behandeling
De veiligheid zal worden geëvalueerd door het registreren van de frequentie en de duur van eventuele bijwerkingen die door de deelnemers aan de studie zijn gemeld of die door lichamelijk onderzoek zijn waargenomen tijdens of na de behandeling en gedurende de gehele duur van de studie, met bijzondere aandacht voor eventuele apparaatgerelateerde ernstige bijwerkingen of onverwachte bijwerkingen.
Op de behandelingsdag en bij elk vervolgbezoek tot 6 maanden na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS functionele beoordelingsschaal (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Begin net vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en vervolgens tijdens de follow-up in onderzoeksweken 8, 16 en 28
De Revised (ALSFRS-R) is een door artsen toegediende uitkomstmaat die een evaluatie van het functioneren bij ALS-patiënten mogelijk maakt. De ALSFRS-R meet 12 aspecten van het fysieke functioneren, variërend van het vermogen om te slikken en gebruiksvoorwerpen te gebruiken, tot traplopen en ademhalen. Elke functie krijgt een score van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0.
Begin net vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en vervolgens tijdens de follow-up in onderzoeksweken 8, 16 en 28
Rasch Algemene ALS-handicapschaal (WEGEN)
Tijdsspanne: Begin net vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en vervolgens tijdens de follow-up in onderzoeksweken 8, 16 en 28

ROADS is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om de functionele vaardigheden voor activiteiten van het dagelijks leven te evalueren bij patiënten met ALS. ROADS wordt gescoord door elk van de 28 items een waarde van 0, 1 of 2 toe te kennen:

0: Kan de taak niet uitvoeren

  1. Kan de taak met moeite of met hulp uitvoeren
  2. In staat om de taak zonder problemen uit te voeren, geeft ROADS vervolgens een genormeerde totaalscore die varieert van 0 tot 146. De genormeerde score is lineair gewogen, wat betekent dat een verandering van 1 punt een consistente en kwantificeerbare meting van de handicap vertegenwoordigt. Een verandering van 2 punten weerspiegelt het dubbele van de invaliditeit.
Begin net vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en vervolgens tijdens de follow-up in onderzoeksweken 8, 16 en 28
ALS-beoordelingsvragenlijst (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: Vlak vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, daarna tijdens de follow-up in onderzoeksweken 4, 8, 16 en 28

De ALSAQ-40 is een door de patiënt gerapporteerde vragenlijst van 40 items die vijf gebieden van de gezondheidsstatus (domeinen) meet bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) of andere motorneuronziekten: 1) fysieke mobiliteit; 2) activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid; 3) eten en drinken; 4) communicatie; 5), en emotioneel functioneren.

Elk item op de ALSAQ-40 wordt gescoord met behulp van een 5-punts Likert-schaal van 0 tot 4. De som van de itemscores voor elk domein wordt gedeeld door de maximaal mogelijke score voor dat domein, en vervolgens vermenigvuldigd met 100. Een lagere score duidt op een hogere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL).
Vlak vóór de behandeling in onderzoeksweek 1, daarna tijdens de follow-up in onderzoeksweken 4, 8, 16 en 28
Nauwkeurige test van isometrische kracht van ledematen (ATLIS)
Tijdsspanne: Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 8, 16 en 28
De ATLIS-machine zal worden gebruikt om eventuele veranderingen in isometrische spierkracht bij de onderzoekspatiënten in de loop van het onderzoek te meten.
Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 8, 16 en 28
Threshold tracking zenuwgeleidingsonderzoeken (TTNCS)
Tijdsspanne: Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 5, 8, 16 en 28
TTNCS wordt gebruikt om de prikkelbaarheid van spinale motorneuronen te beoordelen.
Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 5, 8, 16 en 28
Meting van de prikkelbaarheid van corticale motorneuronen met behulp van transcraniële magnetische stimulatie (TMS)
Tijdsspanne: Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 5, 8 en 16.
TMS wordt gebruikt om eventuele veranderingen in de prikkelbaarheid van corticale motorneuronen gedurende het onderzoek te beoordelen in vergelijking met de uitgangswaarde. Deze beoordeling omvat het evalueren van het motorische opgewekte potentieel (MEP) en de rustmotordrempel (MT) met behulp van TMS met enkele puls en het evalueren van de intracorticale prikkelbaarheid met behulp van een gepaarde pulstechniek.
Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4, en bij follow-up gedurende week 5, 8 en 16.
Langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en bij follow-up gedurende week 5, 8, 16 en 28
SVC wordt gebruikt om de ademhalingsfunctie te beoordelen.
Bij baseline op de dag vóór aanvang van de behandeling, na de laatste behandeling in onderzoeksweek 4 en bij follow-up gedurende week 5, 8, 16 en 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Medewerkers

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Ander subsidie-/financieringsnummer: US Department of Defense)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gelijkstroomstimulatie op meerdere locaties (DCS)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren