Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kontroll av amyotrofisk lateral sklerose Studie av motornevroneksitabilitet (CALM)

16. januar 2026 oppdatert av: PathMaker Neurosystems Inc.
Etter fullføring av ALS Early Feasibility Study av MyoRegulator®-enheten for behandling av ALS (NCT06165172), vil CALM-studien ytterligere vurdere muligheten for MyoRegulator®-enheten for å behandle ALS hos et utvidet antall individer med ALS. CALM vil samle ytterligere foreløpig bevis på klinisk sikkerhet og potensiell effektivitet i denne pasientpopulasjonen med en lengre oppfølgingsperiode og ytterligere sekundære endepunkter i en enkeltarmsstudie før man starter en større sham-kontrollert RCT.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS, Lou Gehrigs sykdom) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom som påvirker motoriske nevroner i ryggmargen og hjernen. ALS forårsaker motoriske og kognitive funksjonssvikt og til slutt død, typisk innen 2-5 år etter diagnose. Det er minst 30 000 ALS-pasienter i USA og rundt 5 000 nye diagnoser hvert år ifølge Centers for Disease Control (CDC).

Sentrale trekk ved ALS-patologi inkluderer utviklingen av motorneuron-hypereksitabilitet og dannelsen av proteinaggregater i det cytoplasmatiske rommet til motorneuroner, og disse finnes på tvers av forskjellige ALS-varianter. MyoRegulator®-behandlingen er en ikke-invasiv nevromodulasjonsbasert intervensjon som undertrykker motorneurons hypereksitabilitet og aktiverer proteinnedbrytningsveier gjennom bruk av multi-site likestrømstimulering (multi-site DCS). Prekliniske studier viser at behandling ved bruk av multi-site DCS effektivt bremser sykdomsprogresjonen i transgene musemodeller av ALS. Dette er assosiert med forbedret motorisk funksjon, bevaring av motoriske nevroner og forbedret dyrs overlevelse.

Denne kliniske studien er en ikke-signifikant risiko (NSR), enkeltsteds, åpen undersøkelse som bruker den ikke-invasive multi-site DCS MyoRegulator® for å evaluere gjennomførbarheten og sikkerheten ved behandling med MyoRegulator® hos individer med ALS og for å gi første bevis på effekt. Det primære endepunktet er gjennomførbarhet og sikkerhet. Gjennomførbarheten vil bli evaluert ved å registrere og vurdere andelen potensielle deltakere som er påmeldt fra det totale antallet deltakere som er screenet for studien, hvor enkelt det er å levere behandling, studiedeltakernes toleranse for behandlingen, og studiedeltakernes samsvar med studien. tidsplan og evalueringer. Sikkerhet vil bli evaluert ved å registrere frekvensen og varigheten av eventuelle uønskede hendelser rapportert av studiedeltakere eller observert ved fysisk undersøkelse under eller etter behandling og gjennom hele studiens varighet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Underetterforsker:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. 18-80 år inkludert
  2. Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som klinisk mulig, sannsynlig, lab-støttet sannsynlig, eller definitiv ALS som definert av reviderte El Escorial-kriterier
  3. Mindre enn eller lik 24 måneder siden ALS symptomdebut
  4. Langsom vitalkapasitet ≥ 50 % av antatt kapasitet på screeningtidspunktet, bestemt ved bruk av et bærbart spirometer
  5. For TMS: en hvilende motorterskel, (definert som minimumsintensiteten for å fremkalle et motorfremkalt potensial (MEP) med amplitude ≥ 50 μV fra minst 5 av 10 påfølgende pulser)
  6. For TTNCS: Median CMAP ≥ 1,5 mV
  7. Villig til å gi avkall på botulinumtoksin, fenol- eller alkoholinjeksjoner, intratekal baklofen, digitalis og morfin under studiens varighet
  8. Villig til å avstå fra deltakelse i andre terapeutiske kliniske studier i løpet av denne studien
  9. Kvinner må ikke være i stand til å bli gravide (f.eks. postmenopausale, kirurgisk sterile eller ved bruk av adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studien og 3 måneder etter at studien er fullført.
  10. Stabil dose av riluzol, edaravone eller Relyvrio og orale medisiner for muskelspasmer/kramper (f.eks. mexiletin, kinin, kinidin, magnesium, gabapentin, okskarbazepin, baklofen) i minst 30 dager før start av deltakelse i studien
  11. Villig og i stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Studiedeltakere som er på permanent assistert ventilasjon (PAV) definert som >22 timer med ikke-invasiv eller invasiv ventilasjon om dagen i > 7 påfølgende dager.
  2. Studiedeltakere som har blitt diagnostisert med ALS, har kun klinisk bulbarpåvirkning
  3. Implantert intratekal pumpe
  4. Tidligere botulinumtoksininjeksjon(er) på et hvilket som helst sted innen 12 uker etter studieregistrering
  5. Tidligere fenol- eller alkoholinjeksjoner for spastisitet innen 6 måneder etter studieregistrering

  6. Tilstedeværelse av potensielle tsDCS- og/eller TMS-risikofaktorer:

    1. Skadet hud på stimuleringsstedene (dvs. hud med inngrodde hår, akne, hakk på barberhøvelen, sår som ikke har grodd, nylig arrvev, ødelagt hud osv.)
    2. Tilstedeværelse av et elektrisk, magnetisk eller mekanisk aktivert implantat (inkludert pacemaker) eller andre elektrisk følsomme støttesystemer med unntak av sløyfeopptakere
    3. Ferromagnetisk metall i hodet, nakken eller et hvilket som helst stimuleringssted, inkludert, men ikke begrenset til, aneurismeklemmer, implanterte medisinpumper, implanterte hjernestimulatorer, pacemakere, cochleaimplantater, implanterte metallproteser eller metall på grunn av enhver skade; tannfyllinger er tillatt. Smykker må fjernes under stimulering
    4. Anfall eller uforklarlige anfall av bevissthetstap i løpet av de siste 12 månedene
    5. Enhver hjerteabnormitet som kan forverres av transthorax elektrisk stimulering
    6. Anamnese med ledningslesjoner eller tidligere ryggmargsoperasjoner som kan forstyrre prosedyren som bestemt av studielegen
    7. Anamnese med intrakranielle hjernelesjoner, kortikalt slag eller tidligere nevrokirurgi som kan forstyrre TMS (f.eks. i regioner som skal stimuleres for TMS-evalueringer) som gjennomgått og godkjent av studiens MD
  7. Enhver medisinsk tilstand som hindrer deltakeren i å kunne delta i de kliniske utfallsmålene
  8. Gravide kvinner, bestemt ved en graviditetstest ved V1 (hos kvinner i fertil alder)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv MyoRegulator Behandlingsarm
4 uker med aktiv MyoRegulator®-behandling tre ganger per uke, deretter oppfølging etter 1 uke, 1 måned, 3 måneder, og eventuelt 6 måneder etter avsluttet behandling
Enhet: Multi-site likestrømstimulering (DCS)
MyoRegulator®-behandlingen er en ikke-invasiv intervensjon som undertrykker motorneurons hypereksitabilitet og aktiverer proteinnedbrytningsveier gjennom bruk av multi-site likestrømstimulering (multi-site DCS).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mulighet for å behandle ALS-pasienter ved bruk av multi-site DCS
Tidsramme: På behandlingsdagen og ved hvert oppfølgingsbesøk ut til 3 måneder etter behandling
Gjennomførbarheten av å behandle ALS-pasienter ved bruk av multi-site DCS vil bli evaluert ved å bestemme antall pasienter som kan fullføre alle studiebehandlingene på målstimuleringsnivåene:
På behandlingsdagen og ved hvert oppfølgingsbesøk ut til 3 måneder etter behandling
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: På behandlingsdagen og ved hvert oppfølgingsbesøk ut til 6 måneder etter behandling
Sikkerhet vil bli evaluert ved å registrere frekvensen og varigheten av alle uønskede hendelser rapportert av studiedeltakerne eller observert ved fysisk undersøkelse under eller etter behandling og gjennom hele studiens varighet, med spesiell oppmerksomhet til eventuelle utstyrsrelaterte alvorlige bivirkninger eller uventede bivirkninger.
På behandlingsdagen og ved hvert oppfølgingsbesøk ut til 6 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALS funksjonell vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Rett før behandlingsstart ved studieuke 1, etter siste behandling ved studieuke 4, deretter under oppfølging ved studieuke 8, 16 og 28
The Revised (ALSFRS-R) er et kliniker administrert resultatmål som gir en evaluering av funksjon hos ALS-pasienter. ALSFRS-R måler 12 aspekter av fysisk funksjon, alt fra ens evne til å svelge og bruke redskaper til å gå i trapper og puste. Hver funksjon scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0.
Rett før behandlingsstart ved studieuke 1, etter siste behandling ved studieuke 4, deretter under oppfølging ved studieuke 8, 16 og 28
Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Tidsramme: Rett før behandlingsstart ved studieuke 1, etter siste behandling ved studieuke 4, deretter under oppfølging ved studieuke 8, 16 og 28

ROADS er et pasientrapportert utfallsmål som brukes til å evaluere funksjonelle evner for daglige aktiviteter hos pasienter med ALS. ROADS scores ved å tildele hver av de 28 elementene en verdi på 0, 1 eller 2:

0: Kan ikke utføre oppgaven

  1. Kunne utføre oppgaven med vanskeligheter eller med assistanse
  2. I stand til å utføre oppgaven uten problemer. ROADS gir da en normert totalscore som varierer fra 0 til 146. Den normerte skåren er lineært vektet, noe som betyr at en endring på 1 poeng representerer en konsistent og kvantifiserbar måling av funksjonshemming. En endring på 2 poeng reflekterer dobbelt så stor uførhet.
Rett før behandlingsstart ved studieuke 1, etter siste behandling ved studieuke 4, deretter under oppfølging ved studieuke 8, 16 og 28
ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40)
Tidsramme: Rett før behandling ved studieuke 1, deretter under oppfølging ved studieuke 4, 8, 16 og 28

ALSAQ-40 er et pasientrapportert spørreskjema med 40 elementer som måler fem områder av helsestatus (domener) hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller andre motoriske nevronsykdommer: 1) fysisk mobilitet; 2) aktiviteter i dagliglivet og uavhengighet; 3) å spise og drikke; 4) kommunikasjon; 5), og emosjonell funksjon.

Hvert element på ALSAQ-40 skåres ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. Summen av elementskårene for hvert domene deles på maksimalt mulig poengsum for det domenet, og deretter multipliseres med 100. En lavere skåre indikerer høyere helserelatert livskvalitet (HRQoL).
Rett før behandling ved studieuke 1, deretter under oppfølging ved studieuke 4, 8, 16 og 28
Nøyaktig test av lemmerisometrisk styrke (ATLIS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 8, 16 og 28
ATLIS-maskinen vil bli brukt til å måle eventuelle endringer i isometrisk muskelstyrke hos studiepasientene i løpet av studien.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 8, 16 og 28
Terskelsporing av nerveledningsstudier (TTNCS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 5, 8, 16 og 28
TTNCS brukes til å vurdere spinal motorneurons eksitabilitet.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 5, 8, 16 og 28
Måling av kortikal motorneurons eksitabilitet ved bruk av transkraniell magnetisk stimulering (TMS)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 5, 8 og 16.
TMS brukes til å vurdere eventuelle endringer i kortikale motorneurons eksitabilitet gjennom hele studien sammenlignet med baseline. Denne vurderingen involverer evaluering av det motoriske fremkalte potensialet (MEP) og hvilemotorterskelen (MT) ved bruk av enkeltpuls-TMS og evaluering av intrakortikal eksitabilitet ved bruk av en paret-pulsteknikk.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4, og ved oppfølging i uke 5, 8 og 16.
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4 og ved oppfølging i uke 5, 8, 16 og 28
SVC brukes til å vurdere respirasjonsfunksjonen.
Ved baseline dagen før behandlingsstart, etter siste behandling ved studieuke 4 og ved oppfølging i uke 5, 8, 16 og 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Samarbeidspartnere

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Annet stipend/finansieringsnummer: US Department of Defense)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ALS - Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Multi-site likestrømstimulering (DCS)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Pakistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere