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Controllo dell'eccitabilità dei motoneuroni nella sclerosi laterale amiotrofica (CALM)

16 gennaio 2026 aggiornato da: PathMaker Neurosystems Inc.
Dopo il completamento dello studio di fattibilità iniziale dell'ALS del dispositivo MyoRegulator® per il trattamento della SLA (NCT06165172), lo studio CALM valuterà ulteriormente la fattibilità del dispositivo MyoRegulator® per il trattamento della SLA in un numero ampliato di individui affetti da SLA. CALM raccoglierà ulteriori prove preliminari sulla sicurezza clinica e sulla potenziale efficacia in questa popolazione di pazienti con un periodo di follow-up più lungo e ulteriori endpoint secondari in uno studio a braccio singolo prima di iniziare un più ampio RCT controllato con procedura simulata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, malattia di Lou Gehrig) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni del midollo spinale e del cervello. La SLA causa deficit delle funzioni motorie e cognitive e infine la morte, in genere entro 2-5 anni dalla diagnosi. Secondo i Centers for Disease Control (CDC), negli Stati Uniti ci sono almeno 30.000 pazienti affetti da SLA e circa 5.000 nuove diagnosi ogni anno.

Le caratteristiche centrali della patologia della SLA includono lo sviluppo dell'ipereccitabilità dei motoneuroni e la formazione di aggregati proteici nel compartimento citoplasmatico dei motoneuroni e questi si riscontrano in diverse varianti della SLA. Il trattamento MyoRegulator® è un intervento non invasivo basato sulla neuromodulazione che sopprime l'ipereccitabilità dei motoneuroni e attiva i percorsi di degradazione delle proteine ​​attraverso l'uso della stimolazione a corrente continua multi-sito (DCS multi-sito). Studi preclinici mostrano che il trattamento con DCS multi-sito rallenta efficacemente la progressione della malattia nei modelli murini transgenici di SLA. Ciò è associato a un miglioramento della funzione motoria, alla conservazione dei motoneuroni e a una migliore sopravvivenza degli animali.

Questo studio clinico è un'indagine a rischio non significativo (NSR), in singolo sito, in aperto che utilizza il DCS multisito non invasivo MyoRegulator® per valutare la fattibilità e la sicurezza del trattamento con MyoRegulator® in soggetti affetti da SLA e per fornire prima prova di efficacia. L’endpoint primario è la fattibilità e la sicurezza. La fattibilità sarà valutata registrando e valutando la percentuale di potenziali partecipanti arruolati rispetto al numero totale di partecipanti selezionati per lo studio, la facilità di somministrazione del trattamento, la tollerabilità dei partecipanti allo studio al trattamento e la compliance dei partecipanti allo studio. calendario e valutazioni. La sicurezza sarà valutata registrando la frequenza e la durata di eventuali eventi avversi segnalati dai partecipanti allo studio o osservati mediante esame fisico durante o dopo il trattamento e per tutta la durata dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Nader Yaghoubi (Study PI), M.D., Ph.D.
  • Numero di telefono: 617-535-7696
  • Email: nyaghoubi@pmneuro.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Seward Rutkove, M.D.
        • Sub-investigatore:
          • Courtney McIlduff, M.D., MMSc
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. 18-80 anni compresi
  2. SLA sporadica o familiare diagnosticata come SLA clinicamente possibile, probabile, probabile supportata in laboratorio o definita come definita dai criteri rivisti di El Escorial
  3. Meno o uguale a 24 mesi dall'esordio dei sintomi della SLA
  4. Capacità vitale lenta ≥ 50% della capacità prevista al momento dello screening, determinata utilizzando uno spirometro portatile
  5. Per la TMS: una soglia motoria a riposo (definita come l'intensità minima per suscitare un potenziale evocato motorio (MEP) di ampiezza ≥ 50 μV da almeno 5 su 10 impulsi consecutivi)
  6. Per TTNCS: CMAP mediano ≥ 1,5 mV
  7. Disponibilità a rinunciare alla tossina botulinica, alle iniezioni di fenolo o alcol, al baclofene intratecale, alla digitale e alla morfina per la durata dello studio
  8. Disponibilità ad astenersi dalla partecipazione a qualsiasi altro studio clinico terapeutico per la durata di questo studio
  9. Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte (ad esempio, in post-menopausa, chirurgicamente sterili o utilizzando metodi contraccettivi adeguati) per la durata dello studio e 3 mesi dopo il completamento dello studio.
  10. Dose stabile di riluzolo, edaravone o Relyvrio e farmaci orali per spasmi/crampi muscolari (ad es. mexiletina, chinino, chinidina, magnesio, gabapentin, oxcarbazepina, baclofene) per almeno 30 giorni prima dell'inizio della partecipazione allo studio
  11. Disposto e in grado di prestare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti allo studio sottoposti a ventilazione assistita permanente (PAV), definita come >22 ore di ventilazione non invasiva o invasiva al giorno per >7 giorni consecutivi.
  2. I partecipanti allo studio a cui è stata diagnosticata la SLA presentavano solo un coinvolgimento clinico bulbare
  3. Pompa intratecale impiantata
  4. Precedente iniezione(i) di tossina botulinica in qualsiasi sito entro 12 settimane dall'arruolamento nello studio
  5. Precedenti iniezioni di fenolo o alcol per la spasticità entro 6 mesi dall'arruolamento nello studio

  6. Presenza di potenziali fattori di rischio tsDCS e/o TMS:

    1. Pelle danneggiata nei siti di stimolazione (ad esempio, pelle con peli incarniti, acne, tagli di rasoio, ferite non guarite, tessuto cicatriziale recente, pelle rotta, ecc.)
    2. Presenza di un impianto attivato elettricamente, magneticamente o meccanicamente (incluso pacemaker cardiaco) o qualsiasi altro sistema di supporto elettricamente sensibile ad eccezione dei registratori di loop
    3. Metallo ferromagnetico nella testa, nel collo o in qualsiasi sito di stimolazione, inclusi, a titolo esemplificativo, clip per aneurismi, pompe per farmaci impiantate, stimolatori cerebrali impiantati, pacemaker, impianti cocleari, protesi metalliche impiantate o metallo a causa di lesioni; sono consentite le otturazioni dentarie. I gioielli devono essere rimossi durante la stimolazione
    4. Convulsioni o periodi inspiegabili di perdita di coscienza durante i 12 mesi precedenti
    5. Qualsiasi anomalia cardiaca che può essere esacerbata dalla stimolazione elettrica transtoracica
    6. Storia di lesioni del midollo o precedenti interventi chirurgici alla colonna vertebrale che potrebbero interferire con la procedura, come stabilito dal medico dello studio
    7. Storia di lesioni cerebrali intracraniche, ictus corticale o precedenti interventi neurochirurgici che possono interferire con la TMS (ad esempio, nelle regioni da stimolare per le valutazioni TMS) come esaminato e approvato dal medico dello studio
  7. Qualsiasi condizione medica che impedisca al partecipante di partecipare alle misure di esito clinico
  8. Donne incinte, come determinato da un test di gravidanza a V1 (nelle donne in età fertile)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento attivo MyoRegulator
4 settimane di trattamento attivo con il dispositivo MyoRegulator® tre volte a settimana, quindi follow-up a 1 settimana, 1 mese, 3 mesi e facoltativamente a 6 mesi dalla fine del trattamento
Dispositivo: Stimolazione a corrente continua multisito (DCS)
Il trattamento MyoRegulator® è un intervento non invasivo che sopprime l'ipereccitabilità dei motoneuroni e attiva i percorsi di degradazione delle proteine ​​attraverso l'uso della stimolazione a corrente continua multi-sito (DCS multi-sito).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità del trattamento dei pazienti affetti da SLA mediante DCS multi-sito
Lasso di tempo: Il giorno del trattamento e ad ogni visita di follow-up fino a 3 mesi dopo il trattamento
La fattibilità del trattamento dei pazienti affetti da SLA utilizzando la DCS multi-sito sarà valutata determinando il numero di pazienti che potranno completare tutti i trattamenti in studio ai livelli di stimolazione target:
Il giorno del trattamento e ad ogni visita di follow-up fino a 3 mesi dopo il trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Il giorno del trattamento e ad ogni visita di follow-up fino a 6 mesi dopo il trattamento
La sicurezza sarà valutata registrando la frequenza e la durata di eventuali eventi avversi segnalati dai partecipanti allo studio o osservati mediante esame fisico durante o dopo il trattamento e per tutta la durata dello studio, con particolare attenzione a eventuali eventi avversi gravi correlati al dispositivo o eventi avversi imprevisti.
Il giorno del trattamento e ad ogni visita di follow-up fino a 6 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Appena prima dell'inizio del trattamento alla settimana 1 di studio, dopo l'ultimo trattamento alla settimana di studio 4, quindi durante il follow-up alle settimane di studio 8, 16 e 28
Il Revised (ALSFRS-R) è una misura di risultato somministrata dal medico che fornisce una valutazione della funzione nei pazienti affetti da SLA. L'ALSFRS-R misura 12 aspetti della funzione fisica, che vanno dalla capacità di deglutire e utilizzare utensili al salire le scale e alla respirazione. Ad ogni funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0.
Appena prima dell'inizio del trattamento alla settimana 1 di studio, dopo l'ultimo trattamento alla settimana di studio 4, quindi durante il follow-up alle settimane di studio 8, 16 e 28
Scala Rasch complessiva per la disabilità della SLA (ROADS)
Lasso di tempo: Appena prima dell'inizio del trattamento alla settimana 1 di studio, dopo l'ultimo trattamento alla settimana di studio 4, quindi durante il follow-up alle settimane di studio 8, 16 e 28

ROADS è una misura di esito riferita dal paziente utilizzata per valutare le capacità funzionali per le attività della vita quotidiana nei pazienti affetti da SLA. ROADS viene valutato assegnando a ciascuno dei suoi 28 elementi un valore di 0, 1 o 2:

0: impossibile eseguire l'attività

  1. In grado di eseguire il compito con difficoltà o con assistenza
  2. In grado di eseguire il compito senza difficoltà ROADS fornisce quindi un punteggio totale normato che va da 0 a 146. Il punteggio normato è ponderato linearmente, il che significa che una variazione di 1 punto rappresenta una misurazione coerente e quantificabile della disabilità. Una variazione di 2 punti riflette il doppio dell’importo dell’invalidità.
Appena prima dell'inizio del trattamento alla settimana 1 di studio, dopo l'ultimo trattamento alla settimana di studio 4, quindi durante il follow-up alle settimane di studio 8, 16 e 28
Questionario di valutazione SLA (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: Appena prima del trattamento alla settimana 1 di studio, poi durante il follow-up alle settimane di studio 4, 8, 16 e 28

L'ALSAQ-40 è un questionario composto da 40 item, riferito dai pazienti, che misura cinque aree dello stato di salute (domini) in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) o altre malattie dei motoneuroni: 1) mobilità fisica; 2) attività della vita quotidiana e indipendenza; 3) mangiare e bere; 4) comunicazione; 5) e il funzionamento emotivo.

Ogni elemento dell'ALSAQ-40 viene valutato utilizzando una scala Likert a 5 punti da 0 a 4. La somma dei punteggi degli elementi per ciascun dominio viene divisa per il punteggio massimo possibile per quel dominio, quindi moltiplicata per 100. Un punteggio più basso indica una qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) più elevata.
Appena prima del trattamento alla settimana 1 di studio, poi durante il follow-up alle settimane di studio 4, 8, 16 e 28
Test accurato della forza isometrica degli arti (ATLIS)
Lasso di tempo: Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 8, 16 e 28
La macchina ATLIS verrà utilizzata per misurare eventuali cambiamenti nella forza muscolare isometrica nei pazienti dello studio nel corso dello studio.
Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 8, 16 e 28
Studi sulla conduzione nervosa con monitoraggio della soglia (TTNCS)
Lasso di tempo: Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 5, 8, 16 e 28
Il TTNCS viene utilizzato per valutare l'eccitabilità dei motoneuroni spinali.
Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 5, 8, 16 e 28
Misurazione dell'eccitabilità dei motoneuroni corticali mediante stimolazione magnetica transcranica (TMS)
Lasso di tempo: Al basale il giorno prima dell’inizio del trattamento, dopo l’ultimo trattamento alla settimana 4 di studio e al follow-up durante le settimane 5, 8 e 16.
La TMS viene utilizzata per valutare eventuali cambiamenti nell'eccitabilità dei motoneuroni corticali durante lo studio rispetto al basale. Questa valutazione prevede la valutazione del potenziale evocato motorio (MEP) e della soglia motoria a riposo (MT) utilizzando la TMS a impulso singolo e la valutazione dell'eccitabilità intracorticale utilizzando una tecnica a impulsi accoppiati.
Al basale il giorno prima dell’inizio del trattamento, dopo l’ultimo trattamento alla settimana 4 di studio e al follow-up durante le settimane 5, 8 e 16.
Capacità Vitale Lenta (SVC)
Lasso di tempo: Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 5, 8, 16 e 28
L'SVC viene utilizzato per valutare la funzione respiratoria.
Al basale il giorno prima dell'inizio del trattamento, dopo l'ultimo trattamento alla settimana 4 dello studio e al follow-up durante le settimane 5, 8, 16 e 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Collaboratori

Beth Israel Deaconess Medical Center
United States Department of Defense

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALS2
  • CDMRP-AL230079 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: US Department of Defense)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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