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HAEを有する青年および成人における血管浮腫発作の予防のための経口徐放性錠剤の研究 (CHAPTER-3)

2026年2月12日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.

遺伝性血管浮腫を有する青年および成人における血管浮腫発作に対する予防のための経口投与された徐直性徐放性錠剤の有効性と安全性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験

これは、12歳以上の参加者を対象に、血管浮腫発作を予防する目的で、1日1回経口投与される徐直性徐放性錠剤の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する、多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験である。遺伝性血管浮腫を伴う。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、適格性が確認されるスクリーニング期間、24週間の治療期間、および最大4週間の追跡期間で構成され、そうでない場合、被験者は非盲検試験PHA022121-C307（第4章）にロールオーバーすることができます。 治療期間中、参加者は盲検治験薬（2:1の比率でランダム化された緩和剤またはプラセボ）を受け取ります。 参加者は定期的に有効性と安全性の評価を受け、電子日記を毎日記入し、研究中の事前に定義された時点でアンケートにも記入します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

81

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Study Site
  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92122
        • Study Site
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • Study Site
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Study Site
  • アルゼンチン
      • Corrientes、アルゼンチン
        • Study Site
      • San Martín、アルゼンチン
        • Study Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham、イギリス、B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol、イギリス、BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley、イギリス、GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Study Site
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford、イギリス
        • Study Site
      • Plymouth、イギリス、PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton、イギリス
        • Study Site
      • Stoke、イギリス
        • Study Site
    • England
      • London、England、イギリス、E1 1FR
        • Study Site
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20062
        • Study Site
      • Padua、イタリア
        • Study Site
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ
        • Study Site
      • Ottawa、カナダ
        • Study Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール
        • Study Site
  • スイス
      • Basel、スイス
        • Study Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Study Site
      • Barcelona、スペイン、08013
        • Study Site
      • Seville、スペイン
        • Study Site
  • スロバキア
      • Martin、スロバキア
        • Study Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
      • Izmir、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Study Site
      • Frankfurt、ドイツ
        • Study Site
      • Hanover、ドイツ
        • Study Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Study Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Study Site
  • フランス
      • Grenoble、フランス
        • Study Site
      • Lille、フランス、59037
        • Study Site
  • ブラジル
      • Santo André、ブラジル
        • Study Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Study Site
      • Sofia、ブルガリア、1680
        • Study Site
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ
        • Study Site
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • Study Site
  • ルーマニア
      • Sângeorgiu de Mureş、ルーマニア
        • Study Site
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ
        • Study Site
  • 日本
      • Kawasaki、日本
        • Study Site
      • Tokyo、日本、113-0033
        • Study Site
      • Tokyo、日本、1130033
        • Study Site
  • 韓国
      • Daegu、韓国
        • Study Site
      • Seoul、韓国、06351
        • Study Site
      • Seoul、韓国
        • Study Site
      • Suwon、韓国
        • Study Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面によるインフォームドコンセント/同意の提供。
  2. 書面によるインフォームドコンセント/同意を提供した時点で12歳以上の男性または女性。
  3. 遺伝性血管浮腫 (HAE) の診断
  4. -スクリーニング来院前の連続3か月以内に少なくとも3回のHAE発作の病歴
  5. スクリーニング期間中の事前に定義された攻撃の数
  6. 信頼性の高いアクセスと標準治療のオンデマンド治療を使用して、急性 HAE 発作を効果的に管理する能力。
  7. eDiary や ePRO データ記録を含むすべてのプロトコル要件を遵守する意欲と能力がある。
  8. 妊娠の可能性のある女性参加者は、プロトコルに指定された妊娠検査および避妊方法に同意する必要があります。

除外基準:

  1. HAE以外の血管浮腫の診断
  2. -過去30日以内、またはスクリーニング時の治験薬の5半減期以内（いずれか長い方）の他の治験薬を用いた臨床研究への参加
  3. 以前にデカクリチバンによる予防治療を受けている
  4. スクリーニング後4週間以内にACE阻害剤または全身吸収を伴うエストロゲン含有薬剤への曝露
  5. いつでも、あらゆる適応症に対する以前の遺伝子治療
  6. C1INH、経口カリクレイン阻害剤、または抗線溶薬のスクリーニング後2週間以内のHAEの予防的治療の使用。減弱したアンドロゲンのスクリーニングから 4 週間以内。モノクローナル抗体のスクリーニングから5半減期以内、または短期予防の場合はスクリーニングから7日以内
  7. 妊娠中、妊娠を計画している、または現在授乳中の女性
  8. 肝機能異常
  9. 中等度または重度の腎障害
  10. 参加者の安全性または研究への参加能力を妨げる臨床的に重大な併存疾患または全身性機能不全。
  11. 前年以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または薬物依存または乱用の現在の証拠
  12. -過去30日以内、または無作為化時点から5半減期（いずれか長い方）以内のCYP3A4の中等度および強力な阻害剤または強力な誘導剤である薬剤の使用
  13. -治験薬の緩和剤または賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブ
Deucrictibant 40mg 徐放性錠剤を 1 日 1 回経口投与
薬：緩和剤
Deucrictibant 40mg 徐放性錠剤、1 日 1 回経口使用
実験的：プラセボ
プラセボ 1日1回1錠を経口投与
薬：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
24週間の治療期間中に治験責任医師が確認したHAE発作の時間正規化（4週間当たり）数
時間枠：24週間
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週間の治療期間中にオンデマンド薬で治療された、治験責任医師が確認したHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に治験医師が確認した中等度または重度のHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に治験責任医師が確認した重度のHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が50%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が70%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が90%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にHAE発作がなかった参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に血管浮腫の症状が現れなかった時間の割合
時間枠：24週間
24週間
治療中に発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、および治験薬の中止につながるTEAEの発生率
時間枠：最長38週間
最長38週間
薬物動態 [PK]: 誘導物質の血漿中濃度の時間プロファイル
時間枠：24週間
24週間
患者が報告した結果: 血管浮腫の生活の質 (AE-QoL) アンケート
時間枠：24週間
AE-QoL は、HRQoL を遡及的に評価するために設計された 17 項目の短い質問票であり、想起期間は 4 週間です。 その結果は、合計スコアまたは 4 つのドメイン スコアとして表示できます。 生の値を線形変換した後のスコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど HRQoL 障害が高いことを示します。
24週間
患者が報告した結果: 患者全体の変化評価 (PGA-Change)
時間枠：24週間
PGA-Change は、治験薬の服用開始以来、参加者の QoL が HAE によってどのような影響を受けたかを 5 段階のスケールで評価します。
24週間
患者が報告した結果: 血管浮腫コントロール テスト 4 週間バージョン (AECT-4wk)
時間枠：24週間
AECT-4wk は疾病管理を遡及的に測定し、4 週間の想起期間にわたる 4 つの質問で構成されます。 AECT における反応のスコアは 0 ～ 16 の範囲であり、スコアが高いほど病気のコントロールが良好であることを示します (≦ 9 はコントロール不良、≧ 10 は十分にコントロールされています)
24週間
患者が報告した結果: 仕事の生産性と活動障害に関するアンケート - 特定の健康上の問題 (WPAI-SHP)
時間枠：最長34週間
WPAI-SHP は、健康状態が人の仕事や通常の活動の能力にどのような影響を与えるかを評価するアンケートであり、4 つの領域が含まれています。 スコアは、患者が HAE 関連の合併症のために仕事を休んだ時間、または生産性が低下した時間の割合を示します。
最長34週間
患者が報告した転帰: 投薬に関する簡易治療満足度アンケート (TSQM-9)
時間枠：最長34週間
TSQM-9 は患者の治療満足度を評価する 9 項目のアンケートであり、3 つの領域が含まれています。 スコアリングはドメインごとに行われ、各ドメイン スコアは各ドメインの個々の TSQM 項目を合計し、複合スコアを 0 ～ 100 の範囲の値に変換することによって計算されます。スコアが高いほど満足度が高いことを示します。
最長34週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharvaris Netherlands B.V.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月1日

一次修了 (推定)

2026年8月1日

研究の完了 (推定)

2026年8月1日

試験登録日

最初に提出

2024年10月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月31日

最初の投稿 (実際)

2024年11月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月12日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PHA022121-C305

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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