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HAEを有する青年および成人における血管浮腫発作の予防のための経口徐放性錠剤の研究 (CHAPTER-3)

2026年11月5日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.

遺伝性血管浮腫を有する青年および成人における血管浮腫発作に対する予防のための経口投与された徐直性徐放性錠剤の有効性と安全性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

研究の種類

介入

入学 (実際)

85

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Study Site
  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92122
        • Study Site
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • Study site
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Study Site
  • アルゼンチン
      • Corrientes、アルゼンチン
        • Study Site
      • San Martin、アルゼンチン
        • Study Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham、イギリス、B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol、イギリス、BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley、イギリス、GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Study Site
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford、イギリス
        • Study Site
      • Plymouth、イギリス、PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton、イギリス
        • Study Site
      • Stoke、イギリス
        • Study Site
    • England
      • London、England、イギリス、E1 1FR
        • Study site
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20062
        • Study Site
      • Padova、イタリア
        • Study Site
  • カナダ
      • Edmonton、カナダ
        • Study Site
      • Ottawa、カナダ
        • Study Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール
        • Study Site
  • スイス
      • Basel、スイス
        • Study Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Study Site
      • Barcelona、スペイン、08013
        • Study Site
      • Seville、スペイン
        • Study Site
  • スロバキア
      • Martin、スロバキア
        • Study Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
      • Izmir、トルコ（Türkiye）
        • Study Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Study Site
      • Frankfurt、ドイツ
        • Study Site
      • Hanover、ドイツ
        • Study Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Study Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Study Site
  • フランス
      • Grenoble、フランス
        • Study Site
      • Lille、フランス、59037
        • Study Site
  • ブラジル
      • Santo André、ブラジル
        • Study Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Study Site
      • Sofia、ブルガリア、1680
        • Study Site
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ
        • Study Site
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • Study Site
  • ルーマニア
      • Sângeorgiu de Mureş、ルーマニア
        • Study Site
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ
        • Study Site
  • 日本
      • Kawasaki、日本
        • Study Site
      • Tokyo、日本、113-0033
        • Study Site
      • Tokyo、日本、1130033
        • Study Site
  • 韓国
      • Daegu、韓国
        • Study Site
      • Seoul、韓国、06351
        • Study Site
      • Seoul、韓国
        • Study Site
      • Suwon、韓国
        • Study Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
薬：Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
実験的：Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
薬：Placebo

Placebo

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
24週間の治療期間中に治験責任医師が確認したHAE発作の時間正規化（4週間当たり）数
時間枠：24週間
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週間の治療期間中にオンデマンド薬で治療された、治験責任医師が確認したHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に治験医師が確認した中等度または重度のHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に治験責任医師が確認した重度のHAE発作の時間正規化数
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が50%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が70%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にベースラインと比較してHAE発作率が90%以上減少した参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中にHAE発作がなかった参加者の割合
時間枠：24週間
24週間
24週間の治療期間中に血管浮腫の症状が現れなかった時間の割合
時間枠：24週間
24週間
治療中に発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、および治験薬の中止につながるTEAEの発生率
時間枠：最長38週間
最長38週間
薬物動態 [PK]: 誘導物質の血漿中濃度の時間プロファイル
時間枠：24週間
24週間
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
時間枠：24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
時間枠：24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
時間枠：24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
時間枠：Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
時間枠：Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharvaris Netherlands B.V.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月1日

一次修了 (実際)

2026年7月21日

研究の完了 (実際)

2026年7月21日

試験登録日

最初に提出

2024年10月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月31日

最初の投稿 (実際)

2024年11月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月5日

最終確認日

2026年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PHA022121-C305

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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