HAE가 있는 청소년 및 성인의 혈관부종 발작 예방을 위한 경구용 억제약 서방형 정제에 대한 연구 (CHAPTER-3)
2026년 2월 12일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
유전성 혈관부종이 있는 청소년 및 성인의 혈관부종 발작 예방을 위한 경구 투여형 서방성 진정제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이는 12세 이상의 참가자를 대상으로 혈관 부종 발작 예방을 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구로, 혈관 부종 발작 예방을 위해 1일 1회 경구 투여되는 서방형 진정제 서방정의 효능과 안전성을 위약과 비교 평가하기 위한 것입니다. 유전성 혈관 부종이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
연구는 적격성이 확인되는 스크리닝 기간, 24주의 치료 기간 및 최대 4주의 추적 기간으로 구성됩니다. 또는 피험자는 공개 라벨 연구 PHA022121-C307(4장)로 전환할 수 있습니다.
치료 기간 동안 참가자는 맹검 연구 약물(2:1 비율로 무작위 배정된 완화제 또는 위약)을 받게 됩니다.
참가자는 정기적인 효능 및 안전성 평가를 받고, 매일 전자 일기를 작성하며, 연구 중 미리 정의된 시점에 설문지를 작성하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
81
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카
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Auckland, 뉴질랜드
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Daegu, 대한민국
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Seoul, 대한민국, 06351
- Study Site
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Seoul, 대한민국
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Suwon, 대한민국
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Berlin, 독일
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Frankfurt, 독일
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Hanover, 독일
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Sângeorgiu de Mureş, 루마니아
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Study Site
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20915
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
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Sofia, 불가리아, 1431
- Study Site
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Sofia, 불가리아, 1680
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Santo André, 브라질
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Basel, 스위스
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Barcelona, 스페인, 08907
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Barcelona, 스페인, 08013
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Seville, 스페인
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Martin, 슬로바키아
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Singapore, 싱가포르
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Corrientes, 아르헨티나
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San Martín, 아르헨티나
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Dublin, 아일랜드
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Birmingham, 영국, B18 7QH
- Study Site
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Birmingham, 영국, B9 5SS
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Bristol, 영국, BS10 5NB
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Study Site
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Frimley, 영국, GU16 7UJ
- Study Site
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Leeds, 영국, LS9 7TF
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London, 영국, NW3 2QG
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Oxford, 영국
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Plymouth, 영국, PL6 5FP
- Study Site
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Southampton, 영국
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Stoke, 영국
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England
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London, England, 영국, E1 1FR
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Milan, 이탈리아, 20062
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Padua, 이탈리아
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Kawasaki, 일본
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Tokyo, 일본, 113-0033
- Study Site
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Tokyo, 일본, 1130033
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Edmonton, 캐나다
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Ottawa, 캐나다
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Ankara, 터키 (Türkiye)
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
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Izmir, 터키 (Türkiye)
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Krakow, 폴란드
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San Juan, 푸에르토 리코
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Grenoble, 프랑스
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Lille, 프랑스, 59037
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Budapest, 헝가리
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Hong Kong, 홍콩
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의/동의 제공.
- 서면 동의/동의 제공 당시 12세 이상인 남성 또는 여성.
- 유전성 혈관부종(HAE) 진단
- 선별 방문 전 연속 3개월 이내에 최소 3번의 HAE 공격 이력
- 스크리닝 기간 동안 미리 정의된 공격 횟수
- 급성 HAE 공격을 효과적으로 관리하기 위해 표준 주문형 치료를 사용할 수 있는 안정적인 접근 및 능력.
- eDiary 및 ePRO 데이터 기록을 포함한 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 가임기 여성 참가자는 지정된 임신 테스트 및 피임 방법 프로토콜에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- HAE 이외의 혈관부종 진단
- 지난 30일 이내 또는 스크리닝 시 시험약의 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험약을 사용한 임상 연구에 참여
- 사전에 감압제로 예방 치료를 받은 적이 있음
- 스크리닝 4주 이내에 전신 흡수가 가능한 ACE 억제제 또는 에스트로겐 함유 약물에 대한 노출
- 언제든지 모든 적응증에 대한 사전 유전자 치료
- C1INH, 경구 칼리크레인 억제제 또는 항섬유소용해제에 대한 스크리닝 후 2주 이내에 HAE에 대한 예방 치료를 사용합니다. 약독화된 안드로겐에 대한 스크리닝 4주 이내; 단클론항체 스크리닝의 반감기 5일 이내, 단기 예방적 스크리닝의 경우 7일 이내
- 임신 중이거나 임신할 계획이 있거나 현재 모유 수유 중인 모든 여성
- 비정상적인 간 기능
- 중등도 또는 중증 신장 손상
- 참가자의 안전이나 연구 참여 능력을 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 동반 질환 또는 전신 기능 장애.
- 전년도에 알코올 또는 약물 남용 이력이 있거나 현재 약물 의존 또는 남용의 증거가 있음
- 무작위 배정 시점으로부터 지난 30일 또는 5번의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 CYP3A4의 중등도 및 강력한 억제제 또는 강력한 유도제인 약물 사용
- 감소제 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활동적인
감압제 40mg 서방정을 1일 1회 경구 복용
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감압제 1일 1회 경구용 서방정 40mg
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실험적: 위약
위약 1일 1회 경구용 1정
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 HAE 공격의 시간 정규화(4주당) 수
기간: 24주
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주 치료 기간 동안 주문형 약물 치료로 조사자가 확인한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 중등도 또는 중증 HAE 발작의 시간 표준화된 수
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 심각한 HAE 발작의 시간 표준화된 수
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 70% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 90% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
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24주
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24주 치료 기간 동안 HAE 공격이 없는 참가자의 비율
기간: 24주
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24주
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24주 치료기간 동안 혈관부종 증상이 나타나지 않은 시간의 비율
기간: 24주
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24주
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치료 후 발생한 이상반응(TEAE), 심각한 이상반응(SAE), 특별한 관심을 끄는 이상반응(AESI) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 TEAE의 발생률
기간: 최대 38주
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최대 38주
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약동학[PK]: 제해제 혈장 농도 시간 프로필
기간: 24주
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24주
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환자 보고 결과: 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지
기간: 24주
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AE-QoL은 HRQoL을 후향적으로 평가하기 위해 고안된 짧은 17개 항목 설문지이며 회상 기간은 4주입니다.
결과는 총점 또는 4개 영역 점수로 표시될 수 있습니다.
점수 범위는 원시 값을 선형 변환한 후 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 HRQoL 손상이 더 높다는 것을 나타냅니다.
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24주
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환자가 보고한 결과: 환자 전체 변화 평가(PGA-Change)
기간: 24주
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PGA-Change는 연구 약물 복용을 시작한 이후 참가자의 QoL이 HAE에 의해 어떻게 영향을 받았는지 5점 척도로 평가합니다.
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24주
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환자 보고 결과: 혈관부종 조절 테스트 4주 버전(AECT-4wk)
기간: 24주
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AECT-4wk는 질병 통제를 후향적으로 측정하며 4주간의 회상 기간 동안 4개의 질문으로 구성됩니다.
AECT의 반응 점수는 0~16점이며, 점수가 높을수록 더 나은 질병 통제가 가능함을 나타냅니다(9점 이하, 잘 통제되지 않은 경우 10점 이상).
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24주
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환자 보고 결과: 업무 생산성 및 활동 장애 설문지 - 특정 건강 문제(WPAI-SHP)
기간: 최대 34주
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WPAI-SHP는 건강 상태가 개인의 업무 및 일상 활동 능력에 어떤 영향을 미치는지 평가하는 설문지이며 4개 영역으로 구성됩니다.
점수는 환자가 업무를 놓치거나 HAE 관련 합병증으로 인해 생산성이 저하된 시간의 비율을 나타냅니다.
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최대 34주
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환자가 보고한 결과: 약물 치료에 대한 간략한 치료 만족도 설문지(TSQM-9)
기간: 최대 34주
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TSQM-9는 환자 치료 만족도를 평가하는 9개 항목 설문지이며 3개 영역을 포함합니다.
점수는 도메인별로 이루어지며 각 도메인 점수는 각 도메인의 개별 TSQM 항목을 합산한 다음 종합 점수를 0~100 범위의 값으로 변환하여 계산되며, 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
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최대 34주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 31일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C305
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .