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HAE가 있는 청소년 및 성인의 혈관부종 발작 예방을 위한 경구용 억제약 서방형 정제에 대한 연구 (CHAPTER-3)

2026년 11월 5일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.

유전성 혈관부종이 있는 청소년 및 성인의 혈관부종 발작 예방을 위한 경구 투여형 서방성 진정제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

85

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Cape Town, 남아프리카
        • Study Site
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드
        • Study Site
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국
        • Study Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Study Site
      • Seoul, 대한민국
        • Study Site
      • Suwon, 대한민국
        • Study Site
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Study Site
      • Frankfurt, 독일
        • Study Site
      • Hanover, 독일
        • Study Site
  • 루마니아
      • Sângeorgiu de Mureş, 루마니아
        • Study Site
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, 미국, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, 미국, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, 미국, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63141
        • Study Site
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • Study Site
      • Sofia, 불가리아, 1680
        • Study Site
  • 브라질
      • Santo André, 브라질
        • Study Site
  • 스위스
      • Basel, 스위스
        • Study Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, 스페인, 08013
        • Study Site
      • Seville, 스페인
        • Study Site
  • 슬로바키아
      • Martin, 슬로바키아
        • Study Site
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르
        • Study Site
  • 아르헨티나
      • Corrientes, 아르헨티나
        • Study Site
      • San Martin, 아르헨티나
        • Study Site
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
        • Study Site
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, 영국, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, 영국, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, 영국, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, 영국
        • Study Site
      • Plymouth, 영국, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, 영국
        • Study Site
      • Stoke, 영국
        • Study Site
    • England
      • London, England, 영국, E1 1FR
        • Study site
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20062
        • Study Site
      • Padova, 이탈리아
        • Study Site
  • 일본
      • Kawasaki, 일본
        • Study Site
      • Tokyo, 일본, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, 일본, 1130033
        • Study Site
  • 캐나다
      • Edmonton, 캐나다
        • Study Site
      • Ottawa, 캐나다
        • Study Site
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, 터키 (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, 터키 (Türkiye)
        • Study Site
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드
        • Study Site
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코
        • Study Site
  • 프랑스
      • Grenoble, 프랑스
        • Study Site
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Study Site
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Study Site
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
의약품: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
실험적: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
의약품: Placebo

Placebo

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 HAE 공격의 시간 정규화(4주당) 수
기간: 24주
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주 치료 기간 동안 주문형 약물 치료로 조사자가 확인한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 중등도 또는 중증 HAE 발작의 시간 표준화된 수
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 연구자가 확인한 심각한 HAE 발작의 시간 표준화된 수
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 70% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 기준선에 비해 HAE 발병률이 90% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
24주
24주 치료 기간 동안 HAE 공격이 없는 참가자의 비율
기간: 24주
24주
24주 치료기간 동안 혈관부종 증상이 나타나지 않은 시간의 비율
기간: 24주
24주
치료 후 발생한 이상반응(TEAE), 심각한 이상반응(SAE), 특별한 관심을 끄는 이상반응(AESI) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 TEAE의 발생률
기간: 최대 38주
최대 38주
약동학[PK]: 제해제 혈장 농도 시간 프로필
기간: 24주
24주
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
기간: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
기간: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
기간: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
기간: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
기간: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pharvaris Netherlands B.V.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2026년 7월 21일

연구 완료 (실제)

2026년 7월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 31일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 11월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PHA022121-C305

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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