Estudio de una tableta de liberación prolongada de deucricibant oral para la profilaxis contra ataques de angioedema en adolescentes y adultos con AEH (CHAPTER-3)
12 de febrero de 2026 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la tableta deucrictibant de liberación prolongada administrada por vía oral para la profilaxis contra los ataques de angioedema en adolescentes y adultos con angioedema hereditario
Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de una tableta deucrictibant de liberación prolongada administrada por vía oral una vez al día en comparación con placebo para la profilaxis para prevenir ataques de angioedema en participantes de ≥ 12 años. con angioedema hereditario.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio consta de un Período de selección durante el cual se confirma la elegibilidad, un Período de tratamiento de 24 semanas y un Período de seguimiento de un máximo de 4 semanas o los sujetos pueden reincorporarse al estudio abierto PHA022121-C307 (CAPÍTULO-4).
Durante el período de tratamiento, los participantes recibirán el fármaco del estudio ciego (deucricibant o placebo asignados al azar en una proporción de 2:1).
Los participantes se someterán a evaluaciones periódicas de eficacia y seguridad, completarán un diario electrónico diariamente y también completarán cuestionarios en momentos predefinidos durante el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
81
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
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Frankfurt, Alemania
- Study Site
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Hanover, Alemania
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Corrientes, Argentina
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San Martín, Argentina
- Study Site
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Santo André, Brasil
- Study Site
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Study Site
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Sofia, Bulgaria, 1680
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Edmonton, Canadá
- Study Site
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Ottawa, Canadá
- Study Site
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Daegu, Corea del Sur
- Study Site
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Seoul, Corea del Sur, 06351
- Study Site
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Seoul, Corea del Sur
- Study Site
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Suwon, Corea del Sur
- Study Site
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Martin, Eslovaquia
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Barcelona, España, 08907
- Study Site
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Barcelona, España, 08013
- Study Site
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Seville, España
- Study Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Study Site
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- Study Site
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Study Site
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20915
- Study Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Study Site
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Grenoble, Francia
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Lille, Francia, 59037
- Study Site
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Hong Kong, Hong Kong
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Budapest, Hungría
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Dublin, Irlanda
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Milan, Italia, 20062
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Padua, Italia
- Study Site
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Kawasaki, Japón
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Tokyo, Japón, 113-0033
- Study Site
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Tokyo, Japón, 1130033
- Study Site
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Auckland, Nueva Zelanda
- Study Site
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Krakow, Polonia
- Study Site
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San Juan, Puerto Rico
- Study Site
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Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
- Study Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Study Site
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Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
- Study Site
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Study Site
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Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
- Study Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Study Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Study Site
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Oxford, Reino Unido
- Study Site
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Plymouth, Reino Unido, PL6 5FP
- Study Site
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Southampton, Reino Unido
- Study Site
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Stoke, Reino Unido
- Study Site
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1FR
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Sângeorgiu de Mureş, Rumania
- Study Site
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Singapore, Singapur
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Cape Town, Sudáfrica
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Basel, Suiza
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Ankara, Turquía (Türkiye)
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
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Izmir, Turquía (Türkiye)
- Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Provisión de consentimiento/asentimiento informado por escrito.
- Hombre o mujer, de ≥12 años de edad al momento de brindar su consentimiento/asentimiento informado por escrito.
- Diagnóstico del angioedema hereditario (AEH)
- Historial de al menos 3 ataques de AEH dentro de los 3 meses consecutivos anteriores a la visita de selección
- Número predefinido de ataques durante el período de selección
- Acceso confiable y capacidad para utilizar tratamientos estándar de atención a pedido para controlar eficazmente los ataques agudos de AEH.
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluido el registro de datos de eDiary y ePRO.
- Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar el protocolo especificado pruebas de embarazo y métodos anticonceptivos.
Criterios de exclusión:
- Cualquier diagnóstico de angioedema distinto del AEH
- Participación en un estudio clínico con cualquier otro fármaco en investigación dentro de los últimos 30 días o dentro de las 5 vidas medias del fármaco en investigación en el momento de la selección (lo que sea más largo)
- Ha recibido tratamiento profiláctico previo con deucrictibant.
- Exposición a inhibidores de la ECA o cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica dentro de las 4 semanas posteriores a la evaluación
- Terapia génica previa para cualquier indicación en cualquier momento
- Uso de tratamiento profiláctico para AEH dentro de las 2 semanas posteriores a la detección de C1INH, inhibidores orales de calicreína o antifibrinolíticos; dentro de las 4 semanas posteriores a la detección de andrógenos atenuados; dentro de las 5 vidas medias posteriores a la detección de anticuerpos monoclonales, o dentro de los 7 días posteriores a la detección de profilaxis a corto plazo
- Cualquier mujer que esté embarazada, planee quedar embarazada o esté amamantando actualmente.
- Función hepática anormal
- Insuficiencia renal moderada o grave
- Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa que pueda interferir con la seguridad del participante o su capacidad para participar en el estudio.
- Historial de abuso de alcohol o drogas durante el año anterior, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias.
- Uso de medicamentos que son inhibidores moderados y potentes o inductores potentes de CYP3A4 en los últimos 30 días o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo) del momento de la aleatorización
- Hipersensibilidad conocida al deucrictibant o cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Activo
Deucrictibant, tableta de liberación prolongada de 40 mg por vía oral una vez al día
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Tableta de liberación prolongada de 40 mg de deucrittibant para uso oral una vez al día
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Experimental: Placebo
Placebo 1 tableta por vía oral una vez al día
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número normalizado en el tiempo (cada 4 semanas) de ataques de AEH confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador tratados con medicación a demanda durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Número normalizado en el tiempo de ataques graves de AEH confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de participantes que lograron una reducción ≥50 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de participantes que lograron una reducción ≥70 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de participantes que lograron una reducción ≥90 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de participantes que no tuvieron ataques de AEH durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de tiempo sin síntomas de angioedema durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Incidencia de eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG), eventos adversos de interés especial (AESI) y EAAT que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 38 semanas
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Hasta 38 semanas
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Farmacocinética [PK]: perfiles de tiempo de concentración plasmática de deucricibant
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Resultado informado por el paciente: Cuestionario de calidad de vida sobre angioedema (AE-QoL)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El AE-QoL es un cuestionario breve de 17 ítems diseñado para evaluar retrospectivamente la CVRS, con un período de recuerdo de 4 semanas.
Sus resultados se pueden mostrar como una puntuación total o como puntuaciones de 4 dominios.
Las puntuaciones varían de 0 a 100, después de la transformación lineal de los valores brutos, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro de la CVRS.
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24 semanas
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Resultado informado por el paciente: Evaluación global del cambio por parte del paciente (PGA-Change)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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PGA-Change evalúa en una escala de 5 puntos cómo el AEH ha afectado la calidad de vida del participante desde que comenzó a tomar el fármaco del estudio.
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24 semanas
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Resultado informado por el paciente: Prueba de control del angioedema, versión de 4 semanas (AECT-4wk)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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AECT-4wk mide el control de la enfermedad de forma retrospectiva y consta de 4 preguntas durante un período de recuerdo de 4 semanas.
Las puntuaciones de las respuestas en la AECT varían de 0 a 16, y las puntuaciones más altas indican un mejor control de la enfermedad (≤ 9 mal controlado; ≥ 10 bien controlado)
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24 semanas
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Resultado informado por el paciente: Cuestionario sobre productividad laboral y deterioro de la actividad: problema de salud específico (WPAI-SHP)
Periodo de tiempo: Hasta 34 semanas
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WPAI-SHP es un cuestionario que evalúa cómo una condición de salud afecta la capacidad de una persona para trabajar y realizar actividades regulares e incluye 4 dominios.
Las puntuaciones indican el porcentaje de tiempo que el paciente faltó al trabajo o fue menos productivo debido a complicaciones relacionadas con el AEH.
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Hasta 34 semanas
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Resultado informado por el paciente: Cuestionario abreviado de satisfacción con el tratamiento de la medicación (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Hasta 34 semanas
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TSQM-9 es un cuestionario de 9 ítems que evalúa la satisfacción del paciente con el tratamiento e incluye 3 dominios.
La puntuación se realiza por dominio y la puntuación de cada dominio se calcula sumando los elementos individuales de TSQM en cada dominio y luego transformando la puntuación compuesta en un valor que oscila entre 0 y 100, donde las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
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Hasta 34 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de la piel
- Urticaria
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- PHA022121-C305
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .