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Estudio de una tableta de liberación prolongada de deucricibant oral para la profilaxis contra ataques de angioedema en adolescentes y adultos con AEH (CHAPTER-3)

5 de noviembre de 2026 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la tableta deucrictibant de liberación prolongada administrada por vía oral para la profilaxis contra los ataques de angioedema en adolescentes y adultos con angioedema hereditario

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

85

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Site
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Site
      • Hanover, Alemania
        • Study Site
  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brasil
      • Santo André, Brasil
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Study Site
      • Ottawa, Canadá
        • Study Site
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sur
        • Study Site
      • Suwon, Corea del Sur
        • Study Site
  • Eslovaquia
      • Martin, Eslovaquia
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, España, 08013
        • Study Site
      • Seville, España
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italia
        • Study Site
  • Japón
      • Kawasaki, Japón
        • Study Site
      • Tokyo, Japón, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japón, 1130033
        • Study Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Reino Unido
        • Study Site
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Site
      • Stoke, Reino Unido
        • Study Site
    • England
      • London, England, Reino Unido, E1 1FR
        • Study site
  • Rumania
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumania
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica
        • Study Site
  • Suiza
      • Basel, Suiza
        • Study Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turquía (Türkiye)
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Droga: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimental: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Droga: Placebo

Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo (cada 4 semanas) de ataques de AEH confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador tratados con medicación a demanda durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Número normalizado en el tiempo de ataques graves de AEH confirmados por el investigador durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de participantes que lograron una reducción ≥50 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de participantes que lograron una reducción ≥70 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de participantes que lograron una reducción ≥90 % en la tasa de ataques de AEH en relación con el valor inicial durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de participantes que no tuvieron ataques de AEH durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de tiempo sin síntomas de angioedema durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Incidencia de eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG), eventos adversos de interés especial (AESI) y EAAT que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 38 semanas
Hasta 38 semanas
Farmacocinética [PK]: perfiles de tiempo de concentración plasmática de deucricibant
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Periodo de tiempo: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Periodo de tiempo: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Periodo de tiempo: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Periodo de tiempo: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Actual)

21 de julio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

21 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

1 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de noviembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C305

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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