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口服 Deucrictibant 缓释片预防青少年和成人 HAE 血管性水肿发作的研究 (CHAPTER-3)

2026年11月5日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.

一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服 Deucrictibant 缓释片预防遗传性血管性水肿青少年和成人血管性水肿发作的有效性和安全性

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

85

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Study Site
      • Sofia、保加利亚、1680
        • Study Site
  • 加拿大
      • Edmonton、加拿大
        • Study Site
      • Ottawa、加拿大
        • Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • Study Site
  • 南非
      • Cape Town、南非
        • Study Site
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）
        • Study Site
      • Istanbul、土耳其（türkiye）
        • Study Site
      • Izmir、土耳其（türkiye）
        • Study Site
  • 巴西
      • Santo André、巴西
        • Study Site
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Study Site
      • Frankfurt、德国
        • Study Site
      • Hanover、德国
        • Study Site
  • 意大利
      • Milan、意大利、20062
        • Study Site
      • Padova、意大利
        • Study Site
  • 斯洛伐克
      • Martin、斯洛伐克
        • Study Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡
        • Study Site
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • Study Site
  • 日本
      • Kawasaki、日本
        • Study Site
      • Tokyo、日本、113-0033
        • Study Site
      • Tokyo、日本、1130033
        • Study Site
  • 法国
      • Grenoble、法国
        • Study Site
      • Lille、法国、59037
        • Study Site
  • 波兰
      • Krakow、波兰
        • Study Site
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各
        • Study Site
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • Study Site
  • 瑞士
      • Basel、瑞士
        • Study Site
  • 罗马尼亚
      • Sângeorgiu de Mureş、罗马尼亚
        • Study Site
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego、California、美国、92122
        • Study Site
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • Study site
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • Study Site
  • 英国
      • Birmingham、英国、B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham、英国、B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol、英国、BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley、英国、GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • Study Site
      • London、英国、NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford、英国
        • Study Site
      • Plymouth、英国、PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton、英国
        • Study Site
      • Stoke、英国
        • Study Site
    • England
      • London、England、英国、E1 1FR
        • Study site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08907
        • Study Site
      • Barcelona、西班牙、08013
        • Study Site
      • Seville、西班牙
        • Study Site
  • 阿根廷
      • Corrientes、阿根廷
        • Study Site
      • San Martin、阿根廷
        • Study Site
  • 韩国
      • Daegu、韩国
        • Study Site
      • Seoul、韩国、06351
        • Study Site
      • Seoul、韩国
        • Study Site
      • Suwon、韩国
        • Study Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
药品：Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
实验性的：Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
药品：Placebo

Placebo

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
24 周治疗期间研究者确认的 HAE 发作的时间标准化（每 4 周）数量
大体时间：24周
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 24 周的治疗期内，研究者确认的接受按需药物治疗的 HAE 发作的时间归一化数量
大体时间：24周
24周
24 周治疗期间研究者确认的中度或重度 HAE 发作的时间归一化次数
大体时间：24周
24周
24 周治疗期间研究者确认的严重 HAE 发作的时间归一化数量
大体时间：24周
24周
在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥50% 的参与者比例
大体时间：24周
24周
在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥70% 的参与者比例
大体时间：24周
24周
在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥90% 的参与者比例
大体时间：24周
24周
在 24 周治疗期内未发生 HAE 的参与者比例
大体时间：24周
24周
24 周治疗期内无血管性水肿症状的时间比例
大体时间：24周
24周
治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE)、特别关注的不良事件 (AESI) 和导致研究药物停药的 TEAE 的发生率
大体时间：长达 38 周
长达 38 周
药代动力学 [PK]：德克替班血浆浓度时间曲线
大体时间：24周
24周
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
大体时间：24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
大体时间：24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
大体时间：24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
大体时间：Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
大体时间：Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharvaris Netherlands B.V.

调查人员

  • 研究主任：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年12月1日

初级完成 (实际的)

2026年7月21日

研究完成 (实际的)

2026年7月21日

研究注册日期

首次提交

2024年10月24日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月31日

首次发布 (实际的)

2024年11月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年11月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年11月5日

最后验证

2026年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PHA022121-C305

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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