口服 Deucrictibant 缓释片预防青少年和成人 HAE 血管性水肿发作的研究 (CHAPTER-3)
2026年2月12日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服 Deucrictibant 缓释片预防遗传性血管性水肿青少年和成人血管性水肿发作的有效性和安全性
这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次口服 deucrictibant 缓释片与安慰剂相比用于预防 12 岁以上参与者血管性水肿发作的有效性和安全性患有遗传性血管性水肿。
研究概览
详细说明
该研究包括确认资格的筛选期、24 周的治疗期和最长 4 周的随访期，或者受试者可以转入开放标签研究 PHA022121-C307（第 4 章）。
在治疗期间，参与者将接受盲法研究药物（deucrictibant 或安慰剂以 2:1 的比例随机分配）。
参与者将定期接受疗效和安全性评估，每天完成电子日记，并在研究期间的预定时间点完成问卷调查。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
81
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚、1431
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Sofia、保加利亚、1680
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Edmonton、加拿大
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Ottawa、加拿大
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Budapest、匈牙利
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Cape Town、南非
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Ankara、土耳其（türkiye）
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Istanbul、土耳其（türkiye）
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Izmir、土耳其（türkiye）
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Santo André、巴西
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Berlin、德国
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Frankfurt、德国
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Hanover、德国
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Milan、意大利、20062
- Study Site
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Padua、意大利
- Study Site
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Martin、斯洛伐克
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Singapore、新加坡
- Study Site
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Auckland、新西兰
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Kawasaki、日本
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Tokyo、日本、113-0033
- Study Site
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Tokyo、日本、1130033
- Study Site
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Grenoble、法国
- Study Site
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Lille、法国、59037
- Study Site
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Krakow、波兰
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San Juan、波多黎各
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Dublin、爱尔兰
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Basel、瑞士
- Study Site
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Sângeorgiu de Mureş、罗马尼亚
- Study Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Study Site
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California
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San Diego、California、美国、92122
- Study Site
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Santa Monica、California、美国、90404
- Study Site
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Walnut Creek、California、美国、94598
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20915
- Study Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63141
- Study Site
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Birmingham、英国、B18 7QH
- Study Site
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Birmingham、英国、B9 5SS
- Study Site
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Bristol、英国、BS10 5NB
- Study Site
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Study Site
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Frimley、英国、GU16 7UJ
- Study Site
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Study Site
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London、英国、NW3 2QG
- Study Site
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Oxford、英国
- Study Site
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Plymouth、英国、PL6 5FP
- Study Site
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Southampton、英国
- Study Site
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Stoke、英国
- Study Site
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England
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London、England、英国、E1 1FR
- Study Site
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Barcelona、西班牙、08907
- Study Site
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Barcelona、西班牙、08013
- Study Site
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Seville、西班牙
- Study Site
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Corrientes、阿根廷
- Study Site
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San Martín、阿根廷
- Study Site
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Daegu、韩国
- Study Site
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Seoul、韩国、06351
- Study Site
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Seoul、韩国
- Study Site
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Suwon、韩国
- Study Site
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Hong Kong、香港
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供书面知情同意/同意。
- 男性或女性，在提供书面知情同意/同意时年龄≥12岁。
- 遗传性血管性水肿 (HAE) 的诊断
- 筛选访视前连续 3 个月内至少有 3 次 HAE 发作史
- 筛选期间的预定攻击次数
- 可靠的访问和使用标准护理按需治疗的能力来有效管理急性 HAE 发作。
- 愿意并且能够遵守所有协议要求，包括 eDiary 和 ePRO 数据记录。
- 有生育能力的女性参与者必须同意协议规定的妊娠检测和避孕方法。
排除标准：
- 除 HAE 之外的任何血管性水肿诊断
- 在过去 30 天内或筛选时研究药物的 5 个半衰期内（以较长者为准）参与任何其他研究药物的临床研究
- 之前已接受过 deucrictibant 预防性治疗
- 筛选后 4 周内接触 ACE 抑制剂或任何可全身吸收的含雌激素药物
- 随时针对任何适应症进行基因治疗
- 在筛查 C1INH、口服激肽释放酶抑制剂或抗纤溶药物后 2 周内对 HAE 进行预防性治疗；减毒雄激素筛查后 4 周内；单克隆抗体筛选后 5 个半衰期内，或短期预防筛选后 7 天内
- 任何怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性
- 肝功能异常
- 中度或重度肾功能损害
- 任何会干扰参与者安全或参与研究能力的临床显着合并症或全身功能障碍。
- 过去一年内有酗酒或吸毒史，或目前有物质依赖或滥用的证据
- 在随机化时间的最后 30 天内或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用 CYP3A4 的中度和强效抑制剂或强效诱导剂的药物
- 已知对 deucrictibant 或研究药物的任何赋形剂过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极的
Deucrictibant 40mg 缓释片剂，口服，每日一次
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Deucrictibant 40 毫克缓释片，每日口服一次
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实验性的：安慰剂
安慰剂 1 片，每日口服一次
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安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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24 周治疗期间研究者确认的 HAE 发作的时间标准化（每 4 周）数量
大体时间：24周
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 24 周的治疗期内，研究者确认的接受按需药物治疗的 HAE 发作的时间归一化数量
大体时间：24周
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24周
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24 周治疗期间研究者确认的中度或重度 HAE 发作的时间归一化次数
大体时间：24周
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24周
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24 周治疗期间研究者确认的严重 HAE 发作的时间归一化数量
大体时间：24周
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24周
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在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥50% 的参与者比例
大体时间：24周
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24周
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在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥70% 的参与者比例
大体时间：24周
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24周
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在 24 周治疗期间，HAE 发作率相对于基线降低 ≥90% 的参与者比例
大体时间：24周
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24周
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在 24 周治疗期内未发生 HAE 的参与者比例
大体时间：24周
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24周
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24 周治疗期内无血管性水肿症状的时间比例
大体时间：24周
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24周
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治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE)、特别关注的不良事件 (AESI) 和导致研究药物停药的 TEAE 的发生率
大体时间：长达 38 周
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长达 38 周
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药代动力学 [PK]：德克替班血浆浓度时间曲线
大体时间：24周
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24周
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患者报告的结果：血管性水肿生活质量 (AE-QoL) 问卷
大体时间：24周
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AE-QoL 是一份包含 17 项的简短问卷，旨在回顾性评估 HRQoL，回忆期为 4 周。
其结果可以显示为总分或 4 个领域分数。
原始值线性变换后，分数范围为 0 到 100，分数越高表明 HRQoL 损伤越高。
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24周
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患者报告的结果：患者总体变化评估 (PGA-Change)
大体时间：24周
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PGA-Change 以 5 分制的方式评估自开始服用研究药物以来参与者的生活质量如何受到 HAE 的影响
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24周
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患者报告结果：血管水肿控制测试 4 周版本 (AECT-4wk)
大体时间：24周
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AECT-4wk 回顾性地衡量疾病控制情况，包括 4 周回顾期内的 4 个问题。
AECT 中反应的分数范围为 0 至 16，分数越高表明疾病控制越好（≤ 9 控制不良；≥ 10 控制良好）
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24周
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患者报告的结果：工作生产力和活动损害问卷 - 特定健康问题 (WPAI-SHP)
大体时间：长达 34 周
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WPAI-SHP 是一份评估健康状况如何影响个人工作和日常活动能力的调查问卷，包括 4 个领域。
分数表示患者因 HAE 相关并发症而缺勤或工作效率降低的时间百分比。
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长达 34 周
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患者报告的结果：药物治疗满意度简明调查问卷 (TSQM-9)
大体时间：长达 34 周
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TSQM-9 是一份评估患者治疗满意度的 9 项问卷，包括 3 个领域。
评分是按领域进行的，每个领域的分数是通过将每个领域中的各个 TSQM 项目相加得出的，然后将综合分数转换为 0 到 100 之间的值，分数越高表示满意度越高。
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长达 34 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月1日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年8月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月24日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月31日
首次发布 (实际的)
2024年11月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月12日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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