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Étude sur le comprimé oral deucrictibant à libération prolongée pour la prophylaxie contre les crises d'œdème de Quincke chez les adolescents et les adultes atteints d'AOH (CHAPTER-3)

12 février 2026 mis à jour par: Pharvaris Netherlands B.V.

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du comprimé à libération prolongée de deucrictibant administré par voie orale pour la prophylaxie contre les crises d'œdème de Quincke chez les adolescents et les adultes atteints d'œdème de Quincke héréditaire

Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du comprimé deucrictibant à libération prolongée administré par voie orale une fois par jour par rapport au placebo pour la prophylaxie visant à prévenir les crises d'angio-œdème chez les participants âgés de ≥ 12 ans. avec angio-œdème héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de sélection pendant laquelle l'éligibilité est confirmée, une période de traitement de 24 semaines et une période de suivi d'un maximum de 4 semaines ou les sujets peuvent passer à l'étude ouverte PHA022121-C307 (CHAPITRE-4). Pendant la période de traitement, les participants recevront le médicament à l'étude en aveugle (deucrictibant ou placebo randomisé dans un rapport de 2 : 1). Les participants subiront régulièrement des évaluations d'efficacité et de sécurité, rempliront quotidiennement un journal électronique et rempliront également des questionnaires à des moments prédéfinis au cours de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

81

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud
        • Study Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Site
      • Frankfurt, Allemagne
        • Study Site
      • Hanover, Allemagne
        • Study Site
  • Argentine
      • Corrientes, Argentine
        • Study Site
      • San Martín, Argentine
        • Study Site
  • Brésil
      • Santo André, Brésil
        • Study Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarie, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud
        • Study Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Corée du Sud
        • Study Site
      • Suwon, Corée du Sud
        • Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Espagne, 08013
        • Study Site
      • Seville, Espagne
        • Study Site
  • France
      • Grenoble, France
        • Study Site
      • Lille, France, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Study Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Study Site
  • Italie
      • Milan, Italie, 20062
        • Study Site
      • Padua, Italie
        • Study Site
  • Japon
      • Kawasaki, Japon
        • Study Site
      • Tokyo, Japon, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japon, 1130033
        • Study Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Study Site
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico
        • Study Site
  • Roumanie
      • Sângeorgiu de Mureş, Roumanie
        • Study Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Royaume-Uni, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Royaume-Uni, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Study Site
      • Plymouth, Royaume-Uni, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Study Site
      • Stoke, Royaume-Uni
        • Study Site
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Study Site
  • Singapour
      • Singapore, Singapour
        • Study Site
  • Slovaquie
      • Martin, Slovaquie
        • Study Site
  • Suisse
      • Basel, Suisse
        • Study Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turquie (Türkiye)
        • Study Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Fourniture d'un consentement/assentiment éclairé écrit.
  2. Homme ou femme, âgé de ≥ 12 ans au moment de la fourniture de son consentement/assentiment éclairé écrit.
  3. Diagnostic de l'angio-œdème héréditaire (AOH)
  4. Antécédents d'au moins 3 crises d'AOH au cours des 3 mois consécutifs précédant la visite de dépistage
  5. Nombre prédéfini d'attaques pendant la période de dépistage
  6. Accès fiable et capacité à utiliser des traitements standards à la demande pour gérer efficacement les crises aiguës d’AOH.
  7. Volonté et capable de respecter toutes les exigences du protocole, y compris l'enregistrement des données eDiary et ePRO.
  8. Les participantes en âge de procréer doivent accepter les tests de grossesse et les méthodes de contraception spécifiés dans le protocole.

Critères d'exclusion :

  1. Tout diagnostic d'angio-œdème autre que l'AOH
  2. Participation à une étude clinique avec tout autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental au moment de la sélection (selon la période la plus longue)
  3. A déjà reçu un traitement prophylactique par deucrictibant
  4. Exposition à des inhibiteurs de l'ECA ou à tout médicament contenant des œstrogènes avec absorption systémique dans les 4 semaines suivant le dépistage
  5. Thérapie génique préalable pour toute indication et à tout moment
  6. Utilisation d'un traitement prophylactique pour l'AOH dans les 2 semaines suivant le dépistage du C1INH, des inhibiteurs oraux de la kallicréine ou des antifibrinolytiques ; dans les 4 semaines suivant le dépistage des androgènes atténués ; dans les 5 demi-vies suivant le dépistage des anticorps monoclonaux ou dans les 7 jours suivant le dépistage d'une prophylaxie à court terme
  7. Toute femme enceinte, envisageant de le devenir ou qui allaite actuellement
  8. Fonction hépatique anormale
  9. Insuffisance rénale modérée ou sévère
  10. Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonctionnement systémique qui interférerait avec la sécurité ou la capacité du participant à participer à l'étude.
  11. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente, ou preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances
  12. Utilisation de médicaments qui sont des inhibiteurs modérés et puissants ou des inducteurs puissants du CYP3A4 au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la randomisation.
  13. Hypersensibilité connue au deucrictibant ou à l'un des excipients du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Actif
Deucrictibant 40 mg, comprimé à libération prolongée par voie orale une fois par jour
Médicament: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg, comprimé à libération prolongée pour prise orale une fois par jour
Expérimental: Placebo
Placebo 1 comprimé par voie orale une fois par jour
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre normalisé dans le temps (par tranche de 4 semaines) de crises d'AOH confirmées par l'investigateur au cours de la période de traitement de 24 semaines.
Délai: 24 semaines
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre normalisé dans le temps de crises d'AOH confirmées par l'investigateur et traitées avec des médicaments sur demande au cours de la période de traitement de 24 semaines.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Nombre normalisé dans le temps de crises d'AOH modérées ou sévères confirmées par l'investigateur au cours de la période de traitement de 24 semaines.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Nombre normalisé dans le temps de crises d'AOH graves confirmées par l'investigateur au cours de la période de traitement de 24 semaines.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de participants obtenant une réduction ≥ 50 % du taux de crise d'AOH par rapport à la valeur initiale au cours de la période de traitement de 24 semaines
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de participants obtenant une réduction ≥ 70 % du taux de crise d'AOH par rapport à la valeur initiale au cours de la période de traitement de 24 semaines.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de participants obtenant une réduction ≥ 90 % du taux de crise d'AOH par rapport à la valeur initiale au cours de la période de traitement de 24 semaines
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de participants sans crise d'AOH pendant la période de traitement de 24 semaines
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de temps sans symptômes d'œdème de Quincke au cours de la période de traitement de 24 semaines
Délai: 24 semaines
24 semaines
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG), des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des TEAE conduisant à l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Jusqu'à 38 semaines
Jusqu'à 38 semaines
Pharmacocinétique [PK] : profils temporels de concentration plasmatique du déucrictibant
Délai: 24 semaines
24 semaines
Résultat rapporté par le patient : questionnaire sur la qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL)
Délai: 24 semaines
L'AE-QoL est un court questionnaire de 17 éléments conçu pour évaluer rétrospectivement la HRQoL, avec une période de rappel de 4 semaines. Ses résultats peuvent être affichés sous forme de score total ou sous forme de 4 scores de domaine. Les scores vont de 0 à 100, après transformation linéaire des valeurs brutes, les scores plus élevés indiquant une déficience HRQoL plus élevée.
24 semaines
Résultat rapporté par le patient : évaluation globale du changement par le patient (PGA-Change)
Délai: 24 semaines
PGA-Change évalue sur une échelle de 5 points l'impact de l'AOH sur la qualité de vie du participant depuis le début de la prise du médicament à l'étude.
24 semaines
Résultat rapporté par le patient : test de contrôle de l'angio-œdème, version 4 semaines (AECT-4wk)
Délai: 24 semaines
AECT-4wk mesure le contrôle de la maladie de manière rétrospective, il comprend 4 questions sur une période de rappel de 4 semaines. Les scores pour les réponses à l'AECT vont de 0 à 16, les scores plus élevés indiquant un meilleur contrôle de la maladie (≤ 9 mal contrôlé ; ≥ 10 bien contrôlé)
24 semaines
Résultat rapporté par le patient : Questionnaire sur la productivité au travail et les déficiences d'activité - Problème de santé spécifique (WPAI-SHP)
Délai: Jusqu'à 34 semaines
WPAI-SHP est un questionnaire évaluant l'impact d'un problème de santé sur la capacité d'une personne à travailler et à effectuer des activités régulières et comprend 4 domaines. Les scores indiquent le pourcentage de temps pendant lequel le patient a manqué son travail ou a été moins productif en raison de complications liées à l'AOH.
Jusqu'à 34 semaines
Résultat rapporté par le patient : Questionnaire abrégé de satisfaction envers le traitement pour les médicaments (TSQM-9)
Délai: Jusqu'à 34 semaines
TSQM-9 est un questionnaire en 9 éléments évaluant la satisfaction des patients face au traitement et comprend 3 domaines. La notation s'effectue par domaine et le score de chaque domaine est calculé en additionnant les éléments TSQM individuels dans chaque domaine, puis en transformant le score composite en une valeur allant de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une satisfaction plus élevée.
Jusqu'à 34 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharvaris Netherlands B.V.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2024

Première publication (Réel)

1 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHA022121-C305

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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