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Studio sulla compressa orale a rilascio prolungato di Deucrictibant per la profilassi contro gli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti affetti da HAE (CHAPTER-3)

5 novembre 2026 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della compressa a rilascio prolungato di Deucrictibant somministrata per via orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti con angioedema ereditario

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

85

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brasile
      • Santo André, Brasile
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sud
        • Study Site
      • Suwon, Corea del Sud
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Site
      • Frankfurt, Germania
        • Study Site
      • Hanover, Germania
        • Study Site
  • Giappone
      • Kawasaki, Giappone
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone, 1130033
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italia
        • Study Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico
        • Study Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Regno Unito, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Regno Unito
        • Study Site
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Regno Unito
        • Study Site
      • Stoke, Regno Unito
        • Study Site
    • England
      • London, England, Regno Unito, E1 1FR
        • Study site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovacchia
      • Martin, Slovacchia
        • Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spagna, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spagna
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Study Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • Study Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Study Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Droga: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Sperimentale: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Droga: Placebo

Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo (per 4 settimane) di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore trattati con farmaci al bisogno durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Numero normalizzato nel tempo di attacchi gravi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥70% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥90% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti liberi da attacchi di HAE durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di tempo senza sintomi di angioedema durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) e TEAE che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 38 settimane
Fino a 38 settimane
Farmacocinetica [PK]: profili temporali della concentrazione plasmatica di deucrictibant
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Lasso di tempo: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Lasso di tempo: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Lasso di tempo: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Lasso di tempo: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Lasso di tempo: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

21 luglio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

21 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C305

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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