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Studio sulla compressa orale a rilascio prolungato di Deucrictibant per la profilassi contro gli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti affetti da HAE (CHAPTER-3)

12 febbraio 2026 aggiornato da: Pharvaris Netherlands B.V.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della compressa a rilascio prolungato di Deucrictibant somministrata per via orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti con angioedema ereditario

Si tratta di uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della compressa a rilascio prolungato di deucrictibant somministrata per via orale una volta al giorno rispetto al placebo per la profilassi per prevenire attacchi di angioedema in partecipanti di età ≥ 12 anni con angioedema ereditario.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consiste in un periodo di screening durante il quale viene confermata l'idoneità, un periodo di trattamento di 24 settimane e un periodo di follow-up di un massimo di 4 settimane oppure i soggetti possono passare allo studio in aperto PHA022121-C307 (CAPITOLO-4). Durante il periodo di trattamento i partecipanti riceveranno il farmaco oggetto dello studio in cieco (deucrictibant o placebo randomizzato in un rapporto 2:1). I partecipanti saranno sottoposti a regolari valutazioni di efficacia e sicurezza, completeranno quotidianamente un diario elettronico e completeranno anche questionari in momenti predefiniti durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

81

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brasile
      • Santo André, Brasile
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sud
        • Study Site
      • Suwon, Corea del Sud
        • Study Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Site
      • Frankfurt, Germania
        • Study Site
      • Hanover, Germania
        • Study Site
  • Giappone
      • Kawasaki, Giappone
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Giappone, 1130033
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padua, Italia
        • Study Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico
        • Study Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Regno Unito, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Regno Unito
        • Study Site
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Regno Unito
        • Study Site
      • Stoke, Regno Unito
        • Study Site
    • England
      • London, England, Regno Unito, E1 1FR
        • Study Site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovacchia
      • Martin, Slovacchia
        • Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spagna, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spagna
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Study Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • Study Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Study Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turchia (Türkiye)
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Fornitura di consenso/assenso informato scritto.
  2. Maschio o femmina, di età ≥ 12 anni al momento della fornitura del consenso/assenso informato scritto.
  3. Diagnosi di angioedema ereditario (HAE)
  4. Storia di almeno 3 attacchi HAE nei 3 mesi consecutivi precedenti la visita di screening
  5. Numero predefinito di attacchi durante il periodo di screening
  6. Accesso affidabile e capacità di utilizzare trattamenti standard di cura su richiesta per gestire in modo efficace gli attacchi acuti di HAE.
  7. Disponibile e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo, inclusi eDiary e la registrazione dei dati ePRO.
  8. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare il test di gravidanza e i metodi contraccettivi specificati dal protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi diagnosi di angioedema diversa dall'HAE
  2. Partecipazione a uno studio clinico con qualsiasi altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale allo screening (a seconda di quale sia il periodo più lungo)
  3. Ha ricevuto un precedente trattamento profilattico con deucrictibant
  4. Esposizione ad ACE inibitori o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico entro 4 settimane dallo screening
  5. Terapia genica precedente per qualsiasi indicazione in qualsiasi momento
  6. Uso di un trattamento profilattico per l'HAE entro 2 settimane dallo screening per C1INH, inibitori orali della callicreina o antifibrinolitici; entro 4 settimane dallo screening per gli androgeni attenuati; entro 5 emivite dallo screening per gli anticorpi monoclonali o entro 7 giorni dallo screening per la profilassi a breve termine
  7. Tutte le donne che sono incinte, che pianificano una gravidanza o che stanno attualmente allattando
  8. Funzionalità epatica anormale
  9. Insufficienza renale moderata o grave
  10. Qualsiasi comorbilità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che possa interferire con la sicurezza o la capacità del partecipante di partecipare allo studio.
  11. Storia di abuso di alcol o droghe nell'anno precedente o evidenza attuale di dipendenza o abuso di sostanze
  12. Uso di farmaci che sono inibitori moderati e forti o forti induttori del CYP3A4 negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) dal momento della randomizzazione
  13. Ipersensibilità nota al deucrictibant o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Attivo
Deucrictibant 40 mg compressa a rilascio prolungato per via orale una volta al giorno
Droga: Deucrictibante
Deucrictibant 40 mg compressa a rilascio prolungato per uso orale una volta al giorno
Sperimentale: Placebo
Placebo 1 compressa per via orale una volta al giorno
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo (per 4 settimane) di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore trattati con farmaci al bisogno durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Numero normalizzato nel tempo di attacchi gravi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥70% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥90% del tasso di attacchi di HAE rispetto al basale durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di partecipanti liberi da attacchi di HAE durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Proporzione di tempo senza sintomi di angioedema durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) e TEAE che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 38 settimane
Fino a 38 settimane
Farmacocinetica [PK]: profili temporali della concentrazione plasmatica di deucrictibant
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Esito riportato dal paziente: questionario sulla qualità della vita dell'angioedema (AE-QoL).
Lasso di tempo: 24 settimane
L'AE-QoL è un breve questionario composto da 17 voci progettato per valutare retrospettivamente l'HRQoL, con un periodo di richiamo di 4 settimane. I suoi risultati possono essere visualizzati come punteggio totale o come 4 punteggi di dominio. I punteggi vanno da 0 a 100, dopo la trasformazione lineare dei valori grezzi, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione della HRQoL.
24 settimane
Esito riportato dal paziente: Valutazione globale del cambiamento del paziente (PGA-Change)
Lasso di tempo: 24 settimane
PGA-Change valuta su una scala a 5 punti l'impatto dell'HAE sulla QoL del partecipante dall'inizio dell'assunzione del farmaco in studio
24 settimane
Esito riportato dal paziente: Test di controllo dell'angioedema versione di 4 settimane (AECT-4wk)
Lasso di tempo: 24 settimane
AECT-4wk misura il controllo della malattia in modo retrospettivo e comprende 4 domande in un periodo di richiamo di 4 settimane. I punteggi per le risposte nell'AECT vanno da 0 a 16, con punteggi più alti che indicano un migliore controllo della malattia (≤ 9 scarsamente controllato; ≥ 10 ben controllato)
24 settimane
Esito riportato dal paziente: Questionario sulla produttività lavorativa e sul deterioramento delle attività - Problema di salute specifico (WPAI-SHP)
Lasso di tempo: Fino a 34 settimane
WPAI-SHP è un questionario che valuta l'impatto di una condizione di salute sulla capacità di una persona di lavorare e svolgere attività regolari e comprende 4 domini. I punteggi indicano la percentuale di tempo in cui il paziente ha mancato il lavoro o è stato meno produttivo a causa di complicazioni correlate all'HAE.
Fino a 34 settimane
Esito riportato dal paziente: Questionario abbreviato sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9)
Lasso di tempo: Fino a 34 settimane
TSQM-9 è un questionario composto da 9 voci che valuta la soddisfazione del paziente rispetto al trattamento e comprende 3 domini. Il punteggio viene assegnato per dominio e il punteggio di ciascun dominio viene calcolato sommando i singoli elementi TSQM in ciascun dominio e quindi trasformando il punteggio composito in un valore compreso tra 0 e 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione.
Fino a 34 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHA022121-C305

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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