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Studie zur oralen Deucrictibant-Retardtablette zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit HAE (CHAPTER-3)

5. November 2026 aktualisiert von: Pharvaris Netherlands B.V.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer oral verabreichten Deucrictibant-Retardtablette zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

85

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Corrientes, Argentinien
        • Study Site
      • San Martin, Argentinien
        • Study Site
  • Brasilien
      • Santo André, Brasilien
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Site
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Site
      • Hanover, Deutschland
        • Study Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italien
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Rumänien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumänien
        • Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Slowakei
      • Martin, Slowakei
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanien
        • Study Site
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
        • Study Site
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea
        • Study Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Südkorea
        • Study Site
      • Suwon, Südkorea
        • Study Site
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Türkei (türkiye)
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Vereinigtes Königreich, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Study Site
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Study Site
      • Stoke, Vereinigtes Königreich
        • Study Site
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Study site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Arzneimittel: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimental: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Arzneimittel: Placebo

Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitnormalisierte (pro 4 Wochen) Anzahl der vom Forscher bestätigten HAE-Attacken während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Untersucher bestätigten HAE-Attacken, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums mit Bedarfsmedikamenten behandelt wurden
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Zeitnormalisierte Anzahl von vom Prüfarzt bestätigten mittelschweren oder schweren HAE-Attacken während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten schweren HAE-Attacken während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums eine Reduzierung der HAE-Anfallsrate um ≥ 50 % im Vergleich zum Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums eine Reduzierung der HAE-Anfallsrate um ≥ 70 % im Vergleich zum Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums eine Reduzierung der HAE-Anfallsrate um ≥90 % im Vergleich zum Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums frei von HAE-Anfällen waren
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Zeit ohne Angioödemsymptome während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) und TEAEs, die zum Abbruch der Studienmedikation führen
Zeitfenster: Bis zu 38 Wochen
Bis zu 38 Wochen
Pharmakokinetik [PK]: Zeitprofile der Deucrictibant-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Zeitfenster: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Zeitfenster: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Zeitfenster: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Zeitfenster: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Zeitfenster: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Juli 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHA022121-C305

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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