Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av oral Deucrictibant tablett med förlängd frisättning för profylax mot angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med HAE (CHAPTER-3)

5 november 2026 uppdaterad av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av oralt administrerad Deucrictibant tablett med förlängd frisättning för profylax mot angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

85

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brasilien
      • Santo André, Brasilien
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italien
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Rumänien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumänien
        • Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakien
      • Martin, Slovakien
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanien
        • Study Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Storbritannien, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Storbritannien, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Storbritannien
        • Study Site
      • Plymouth, Storbritannien, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Storbritannien
        • Study Site
      • Stoke, Storbritannien
        • Study Site
    • England
      • London, England, Storbritannien, E1 1FR
        • Study site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Study Site
      • Suwon, Sydkorea
        • Study Site
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Hanover, Tyskland
        • Study Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Läkemedel: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimentell: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Läkemedel: Placebo

Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tidsnormaliserat (per 4 veckor) antal utredarbekräftade HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade HAE-attacker som behandlats med on-demand medicinering under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade måttliga eller svåra HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade allvarliga HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥50 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥70 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥90 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som är fria från HAE-attack under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel tid utan angioödemsymtom under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och TEAE som leder till att studier avbryter behandlingen
Tidsram: Upp till 38 veckor
Upp till 38 veckor
Farmakokinetik [PK]: Tidsprofiler för Deucrictibant plasmakoncentration
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Tidsram: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsram: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Tidsram: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Tidsram: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Tidsram: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

21 juli 2026

Avslutad studie (Faktisk)

21 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

1 november 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 november 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2026

Senast verifierad

1 november 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHA022121-C305

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera