Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av oral Deucrictibant tablett med förlängd frisättning för profylax mot angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med HAE (CHAPTER-3)

12 februari 2026 uppdaterad av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av oralt administrerad Deucrictibant tablett med förlängd frisättning för profylax mot angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem

Detta är en fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en gång dagligen oralt administrerad deucrictibant tablett med förlängd frisättning jämfört med placebo för profylax för att förhindra angioödem attacker hos deltagare i åldern ≥ 12 år med ärftligt angioödem.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien består av en screeningperiod under vilken behörighet bekräftas, en behandlingsperiod på 24 veckor och en uppföljningsperiod på maximalt 4 veckor eller försökspersoner kan rulla över till den öppna studien PHA022121-C307 (KAPITEL-4). Under behandlingsperioden kommer deltagarna att få ett blindat studieläkemedel (deucrictibant eller placebo randomiserat i förhållandet 2:1). Deltagarna kommer att genomgå regelbundna effekt- och säkerhetsbedömningar, fylla i en elektronisk dagbok dagligen och även fylla i frågeformulär vid fördefinierade tidpunkter under studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

81

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brasilien
      • Santo André, Brasilien
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20062
        • Study Site
      • Padua, Italien
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Rumänien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumänien
        • Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakien
      • Martin, Slovakien
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanien
        • Study Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Storbritannien, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Storbritannien, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Storbritannien
        • Study Site
      • Plymouth, Storbritannien, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Storbritannien
        • Study Site
      • Stoke, Storbritannien
        • Study Site
    • England
      • London, England, Storbritannien, E1 1FR
        • Study Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea
        • Study Site
      • Suwon, Sydkorea
        • Study Site
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turkiet (Türkiye)
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Hanover, Tyskland
        • Study Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.
  2. Man eller kvinna, ≥12 år vid tidpunkten för skriftligt informerat samtycke.
  3. Diagnos av ärftligt angioödem (HAE)
  4. Historik av minst 3 HAE-attacker under de tre på varandra följande månaderna före screeningbesöket
  5. Fördefinierat antal attacker under screeningsperioden
  6. Tillförlitlig åtkomst och förmåga att använda standardbehandlingar på begäran för att effektivt hantera akuta HAE-attacker.
  7. Villig och kan följa alla protokollkrav, inklusive eDiary och ePRO dataregistrering.
  8. Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste godkänna protokollet specificerade graviditetstest och preventivmetoder.

Uteslutningskriterier:

  1. Alla andra diagnoser av angioödem än HAE
  2. Deltagande i en klinisk studie med något annat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider av prövningsläkemedlet vid screening (beroende på vilket som är längst)
  3. Har tidigare fått profylaktisk behandling med deucrictibant
  4. Exponering för ACE-hämmare eller andra läkemedel som innehåller östrogen med systemisk absorption inom 4 veckor efter screening
  5. Tidigare genterapi för alla indikationer när som helst
  6. Användning av profylaktisk behandling för HAE inom 2 veckor efter screening för C1INH, orala kallikreinhämmare eller antifibrinolytika; inom 4 veckor efter screening för försvagade androgener; inom 5 halveringstider efter screening för monoklonala antikroppar eller inom 7 dagar efter screening för korttidsprofylax
  7. Alla kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida eller för närvarande ammar
  8. Onormal leverfunktion
  9. Måttligt eller gravt nedsatt njurfunktion
  10. Varje kliniskt signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion som skulle störa deltagarens säkerhet eller förmåga att delta i studien.
  11. Historik av alkohol- eller drogmissbruk under det föregående året, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbruk
  12. Användning av mediciner som är måttliga och starka hämmare eller starka inducerare av CYP3A4 inom de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) från tidpunkten för randomiseringen
  13. Känd överkänslighet mot deucrictibant eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv
Deucrictibant 40 mg tablett med förlängd frisättning genom munnen en gång dagligen
Läkemedel: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg tablett med förlängd frisättning för oral användning en gång dagligen
Experimentell: Placebo
Placebo 1 tablett genom munnen en gång dagligen
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tidsnormaliserat (per 4 veckor) antal utredarbekräftade HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade HAE-attacker som behandlats med on-demand medicinering under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade måttliga eller svåra HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Tidsnormaliserat antal utredarbekräftade allvarliga HAE-attacker under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥50 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥70 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som uppnår ≥90 % minskning av HAE-attackfrekvensen i förhållande till baslinjen under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel deltagare som är fria från HAE-attack under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel tid utan angioödemsymtom under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och TEAE som leder till att studier avbryter behandlingen
Tidsram: Upp till 38 veckor
Upp till 38 veckor
Farmakokinetik [PK]: Tidsprofiler för Deucrictibant plasmakoncentration
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Patientrapporterat resultat: Angioödem Quality of Life (AE-QoL) frågeformulär
Tidsram: 24 veckor
AE-QoL är ett kort frågeformulär med 17 artiklar utformat för att retrospektivt bedöma HRQoL, med en återkallelseperiod på 4 veckor. Resultaten kan visas som totalpoäng eller som 4 domänpoäng. Poängen sträcker sig från 0 till 100, efter linjär transformation av råvärden, med högre poäng som indikerar högre HRQoL-försämring.
24 veckor
Patientrapporterat utfall: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsram: 24 veckor
PGA-Change bedömer på en 5-gradig skala hur deltagarens livskvalitet har påverkats av HAE sedan man började ta studieläkemedlet
24 veckor
Patientrapporterat resultat: Angioödemkontrolltest 4-veckorsversion (AECT-4wk)
Tidsram: 24 veckor
AECT-4wk mäter sjukdomskontroll retrospektivt, den omfattar 4 frågor under en 4-veckors återkallelseperiod. Poäng för svaren i AECT varierar från 0 till 16, med högre poäng som indikerar bättre sjukdomskontroll (≤ 9 dåligt kontrollerade; ≥ 10 välkontrollerade)
24 veckor
Patientrapporterat resultat: frågeformulär för arbetsproduktivitet och funktionsnedsättning - Specifikt hälsoproblem (WPAI-SHP)
Tidsram: Upp till 34 veckor
WPAI-SHP är ett frågeformulär som bedömer hur ett hälsotillstånd påverkar en persons förmåga att arbeta och göra vanliga aktiviteter och det inkluderar 4 domäner. Poäng indikerar den procentuella andelen tid som patienten missade arbetet eller var mindre produktiv på grund av HAE-relaterade komplikationer.
Upp till 34 veckor
Patientrapporterat resultat: Förkortat frågeformulär för behandlingstillfredsställelse för medicinering (TSQM-9)
Tidsram: Upp till 34 veckor
TSQM-9 är ett frågeformulär med 9 punkter som utvärderar hur nöjda patienterna är med behandlingen och det inkluderar 3 domäner. Poängen görs efter domän och varje domänpoäng beräknas genom att summera de individuella TSQM-posterna i varje domän och sedan omvandla den sammansatta poängen till ett värde som sträcker sig från 0 till 100, med högre poäng som indikerar högre tillfredsställelse.
Upp till 34 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

1 november 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHA022121-C305

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera