Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az angioödémás rohamok megelőzésére szolgáló orális Deucrictibant nyújtott hatóanyag-leadású tabletta vizsgálata HAE-ben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél (CHAPTER-3)

2026. november 5. frissítette: Pharvaris Netherlands B.V.

3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az orálisan beadott Deucrictibant nyújtott hatóanyag-leadású tabletta hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az angioödémás rohamok megelőzésére örökletes angioödémában szenvedő serdülőknél és felnőtteknél

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

85

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Corrientes, Argentína
        • Study Site
      • San Martin, Argentína
        • Study Site
  • Brazília
      • Santo André, Brazília
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgária, 1680
        • Study Site
  • Dél -Korea
      • Daegu, Dél -Korea
        • Study Site
      • Seoul, Dél -Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Dél -Korea
        • Study Site
      • Suwon, Dél -Korea
        • Study Site
  • Dél-Afrika
      • Cape Town, Dél-Afrika
        • Study Site
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Egyesült Királyság, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • Study Site
      • Plymouth, Egyesült Királyság, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Study Site
      • Stoke, Egyesült Királyság
        • Study Site
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, E1 1FR
        • Study site
  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Study Site
  • Franciaország
      • Grenoble, Franciaország
        • Study Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Japán
      • Kawasaki, Japán
        • Study Site
      • Tokyo, Japán, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japán, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország
        • Study Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Study Site
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Study Site
      • Frankfurt, Németország
        • Study Site
      • Hanover, Németország
        • Study Site
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20062
        • Study Site
      • Padova, Olaszország
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Románia
      • Sângeorgiu de Mureş, Románia
        • Study Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanyolország, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanyolország
        • Study Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc
        • Study Site
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr
        • Study Site
  • Szlovákia
      • Martin, Szlovákia
        • Study Site
  • Törökország (Türkiye)
      • Ankara, Törökország (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Törökország (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Törökország (Türkiye)
        • Study Site
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Study Site
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Drog: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Kísérleti: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Drog: Placebo

Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vizsgáló által megerősített HAE rohamok időre normalizált (4 hét alatt) száma a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgáló által megerősített, igény szerinti gyógyszerekkel kezelt HAE rohamok időnormált száma a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
A vizsgáló által megerősített közepes vagy súlyos HAE rohamok időre normalizált száma a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
A vizsgáló által megerősített súlyos HAE rohamok időre normalizált száma a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Azon résztvevők aránya, akiknél a HAE rohamok aránya ≥50%-kal csökkent az alapvonalhoz képest a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Azon résztvevők aránya, akiknél a HAE rohamok aránya ≥70%-kal csökkent az alapvonalhoz képest a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Azon résztvevők aránya, akiknél a HAE rohamok aránya ≥90%-kal csökkent az alapvonalhoz képest a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Azon résztvevők aránya, akik HAE-támadásoktól mentesek a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Az angioödémás tünetek nélküli idő aránya a 24 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események (SAE), különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és TEAE-k előfordulása, amelyek a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezetnek
Időkeret: Akár 38 hétig
Akár 38 hétig
Farmakokinetika [PK]: Deukritibant plazmakoncentráció-idő profilja
Időkeret: 24 hét
24 hét
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Időkeret: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Időkeret: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Időkeret: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Időkeret: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Időkeret: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. július 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. július 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. október 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 31.

Első közzététel (Tényleges)

2024. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. november 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. november 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PHA022121-C305

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel