Onderzoek naar orale deucrictibant-tablet met verlengde afgifte voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met HAE (CHAPTER-3)
12 februari 2026 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.
Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van oraal toegediende Deucrictibant-tablet met verlengde afgifte voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van de eenmaal daags oraal toegediende deucrictibant-tablet met verlengde afgifte in vergelijking met placebo voor profylaxe om angio-oedeemaanvallen te voorkomen bij deelnemers van ≥ 12 jaar. met erfelijk angio-oedeem.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het onderzoek bestaat uit een screeningsperiode waarin wordt bevestigd of men in aanmerking komt, een behandelingsperiode van 24 weken en een vervolgperiode van maximaal 4 weken. Anders kunnen proefpersonen overstappen naar het open-label onderzoek PHA022121-C307 (HOOFDSTUK-4).
Tijdens de behandelingsperiode ontvangen de deelnemers een geblindeerd onderzoeksgeneesmiddel (deucrictibant of placebo, gerandomiseerd in een verhouding van 2:1).
Deelnemers zullen regelmatig werkzaamheids- en veiligheidsbeoordelingen ondergaan, dagelijks een elektronisch dagboek invullen en ook vragenlijsten invullen op vooraf gedefinieerde tijdstippen tijdens het onderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
81
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Corrientes, Argentinië
- Study Site
-
San Martín, Argentinië
- Study Site
-
-
-
-
-
Santo André, Brazilië
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- Study Site
-
Sofia, Bulgarije, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Study Site
-
Ottawa, Canada
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Study Site
-
Frankfurt, Duitsland
- Study Site
-
Hanover, Duitsland
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrijk
- Study Site
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20062
- Study Site
-
Padua, Italië
- Study Site
-
-
-
-
-
Kawasaki, Japan
- Study Site
-
Tokyo, Japan, 113-0033
- Study Site
-
Tokyo, Japan, 1130033
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico
- Study Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Roemenië
- Study Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Study Site
-
-
-
-
-
Martin, Slowakije
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08907
- Study Site
-
Barcelona, Spanje, 08013
- Study Site
-
Seville, Spanje
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Study Site
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Study Site
-
Izmir, Turkije (Türkiye)
- Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B18 7QH
- Study Site
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- Study Site
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS10 5NB
- Study Site
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Study Site
-
Frimley, Verenigd Koninkrijk, GU16 7UJ
- Study Site
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- Study Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Study Site
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk
- Study Site
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk, PL6 5FP
- Study Site
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Study Site
-
Stoke, Verenigd Koninkrijk
- Study Site
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
- Study Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20915
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea
- Study Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 06351
- Study Site
-
Seoul, Zuid -Korea
- Study Site
-
Suwon, Zuid -Korea
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Zuid-Afrika
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland
- Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming.
- Man of vrouw, ≥12 jaar oud op het moment van schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming.
- Diagnose van erfelijk angio-oedeem (HAE)
- Geschiedenis van ten minste 3 HAE-aanvallen binnen de 3 opeenvolgende maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Vooraf gedefinieerd aantal aanvallen tijdens de screeningperiode
- Betrouwbare toegang en mogelijkheid om on-demand zorgstandaardbehandelingen te gebruiken om acute HAE-aanvallen effectief te beheren.
- Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten, inclusief eDiary- en ePRO-gegevensregistratie.
- Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met de in het protocol gespecificeerde zwangerschapstests en anticonceptiemethoden.
Uitsluitingscriteria:
- Elke diagnose van angio-oedeem anders dan HAE
- Deelname aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen de afgelopen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel bij screening (welke van de twee langer is)
- Heeft eerder een profylactische behandeling met deucrictibant ondergaan
- Blootstelling aan ACE-remmers of oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie binnen 4 weken na screening
- Voorafgaande gentherapie voor elke indicatie op elk moment
- Gebruik van profylactische behandeling voor HAE binnen 2 weken na screening op C1INH, orale kallikreïneremmers of antifibrinolytica; binnen 4 weken na screening op verzwakte androgenen; binnen 5 halfwaardetijden na screening op monoklonale antilichamen, of binnen 7 dagen na screening voor kortetermijnprofylaxe
- Alle vrouwen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of momenteel borstvoeding geven
- Abnormale leverfunctie
- Matige of ernstige nierfunctiestoornis
- Elke klinisch significante comorbiditeit of systemische disfunctie die de veiligheid of het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen zou belemmeren.
- Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of -misbruik
- Gebruik van medicijnen die matige en sterke remmers of sterke inductoren van CYP3A4 zijn, binnen de laatste 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden (welke van de twee langer is) vanaf het tijdstip van randomisatie
- Bekende overgevoeligheid voor deucrictibant of voor één van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actief
Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte, eenmaal daags oraal in te nemen
|
Deucrictibant 40 mg tablet met verlengde afgifte voor eenmaal daags oraal gebruik
|
|
Experimenteel: Placebo
Placebo Eenmaal daags 1 tablet via de mond
|
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijdgenormaliseerd (per 4 weken) aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijdgenormaliseerd aantal door onderzoekers bevestigde HAE-aanvallen behandeld met ‘on-demand’ medicatie tijdens de behandelperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Tijdgenormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde matige of ernstige HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Tijdgenormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde ernstige HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥50% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥70% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥90% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Het deel van de tijd zonder angio-oedeemsymptomen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en TEAE's die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 38 weken
|
Tot 38 weken
|
|
|
Farmacokinetiek [PK]: Deucrictibant-plasmaconcentratie-tijdprofielen
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomst: Angio-oedeem Kwaliteit van Leven (AE-QoL) vragenlijst
Tijdsspanne: 24 weken
|
De AE-QoL is een korte vragenlijst met 17 items, ontworpen om de GKvL retrospectief te beoordelen, met een herinneringsperiode van 4 weken.
De resultaten kunnen worden weergegeven als een totaalscore of als 4 domeinscores.
De scores variëren van 0 tot 100, na lineaire transformatie van ruwe waarden, waarbij hogere scores wijzen op een hogere kwaliteit van leven.
|
24 weken
|
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomst: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tijdsspanne: 24 weken
|
PGA-Change beoordeelt op een 5-puntsschaal hoe de kwaliteit van leven van de deelnemer is beïnvloed door HAE sinds het begin van het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel
|
24 weken
|
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomst: Angio-oedeemcontroletest, 4 weken durende versie (AECT-4wk)
Tijdsspanne: 24 weken
|
AECT-4wk meet de ziektebestrijding retrospectief en bestaat uit 4 vragen over een herinneringsperiode van 4 weken.
Scores voor de reacties in het AECT-bereik lopen van 0 tot 16, waarbij hogere scores wijzen op een betere ziektecontrole (≤ 9 slecht onder controle; ≥ 10 goed onder controle)
|
24 weken
|
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomst: vragenlijst over arbeidsproductiviteit en activiteitsbeperking - specifiek gezondheidsprobleem (WPAI-SHP)
Tijdsspanne: Tot 34 weken
|
WPAI-SHP is een vragenlijst die beoordeelt hoe een gezondheidstoestand het vermogen van een persoon om te werken en reguliere activiteiten beïnvloedt, en omvat 4 domeinen.
Scores geven het percentage tijd aan dat de patiënt zijn werk heeft gemist of minder productief was als gevolg van HAE-gerelateerde complicaties.
|
Tot 34 weken
|
|
Door de patiënt gerapporteerde uitkomst: verkorte vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatie (TSQM-9)
Tijdsspanne: Tot 34 weken
|
TSQM-9 is een vragenlijst met 9 items die de tevredenheid over de behandeling van patiënten evalueert en omvat 3 domeinen.
De score wordt per domein bepaald en elke domeinscore wordt berekend door de individuele TSQM-items in elk domein op te tellen en vervolgens de samengestelde score om te zetten in een waarde variërend van 0 tot 100, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid aangeven.
|
Tot 34 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 augustus 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 november 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Erfelijke complementdeficiëntieziekten
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Overgevoeligheid
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Huidziektes
- Netelroos
- Huidziekten, vasculair
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Angio-oedeem
- Angio-oedeem, erfelijk
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- PHA022121-C305
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .