Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar orale deucrictibant-tablet met verlengde afgifte voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met HAE (CHAPTER-3)

5 november 2026 bijgewerkt door: Pharvaris Netherlands B.V.

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van oraal toegediende Deucrictibant-tablet met verlengde afgifte voor profylaxe tegen angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

85

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Corrientes, Argentinië
        • Study Site
      • San Martin, Argentinië
        • Study Site
  • Brazilië
      • Santo André, Brazilië
        • Study Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarije, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Site
      • Frankfurt, Duitsland
        • Study Site
      • Hanover, Duitsland
        • Study Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Study Site
  • Italië
      • Milan, Italië, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italië
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Roemenië
      • Sângeorgiu de Mureş, Roemenië
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slowakije
      • Martin, Slowakije
        • Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spanje, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spanje
        • Study Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turkije (Türkiye)
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Verenigd Koninkrijk, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
      • Stoke, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Study site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Study Site
  • Zuid -Korea
      • Daegu, Zuid -Korea
        • Study Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Study Site
      • Suwon, Zuid -Korea
        • Study Site
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika
        • Study Site
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Geneesmiddel: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimenteel: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Geneesmiddel: Placebo

Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijdgenormaliseerd (per 4 weken) aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdgenormaliseerd aantal door onderzoekers bevestigde HAE-aanvallen behandeld met ‘on-demand’ medicatie tijdens de behandelperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Tijdgenormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde matige of ernstige HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Tijdgenormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde ernstige HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥50% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥70% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode van 24 weken een vermindering van ≥90% in het aantal HAE-aanvallen bereikte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Het deel van de tijd zonder angio-oedeemsymptomen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en TEAE's die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 38 weken
Tot 38 weken
Farmacokinetiek [PK]: Deucrictibant-plasmaconcentratie-tijdprofielen
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Tijdsspanne: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tijdsspanne: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Tijdsspanne: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Tijdsspanne: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Tijdsspanne: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 juli 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 november 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHA022121-C305

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren