Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doustnej tabletki deukrytykantu o przedłużonym uwalnianiu w profilaktyce ataków obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z HAE (CHAPTER-3)

12 lutego 2026 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnie podawanego leku deukrytykującego w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa podawanej doustnie raz na dobę tabletki deukrytynantu o przedłużonym uwalnianiu w porównaniu z placebo, w profilaktyce zapobiegającej napadom obrzęku naczynioruchowego u uczestników w wieku ≥ 12 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z okresu przesiewowego, podczas którego potwierdza się kwalifikowalność, okresu leczenia trwającego 24 tygodnie oraz okresu obserwacji trwającego maksymalnie 4 tygodnie. W przeciwnym razie uczestnicy mogą zostać przeniesieni do badania otwartego PHA022121-C307 (ROZDZIAŁ-4). W okresie leczenia uczestnicy otrzymają zaślepiony badany lek (deukrytykant lub placebo, randomizowane w stosunku 2:1). Uczestnicy będą poddawani regularnej ocenie skuteczności i bezpieczeństwa, codziennie będą wypełniać elektroniczny dziennik, a także wypełniać kwestionariusze w określonych punktach czasowych podczas badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

81

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Study site
  • Argentyna
      • Corrientes, Argentyna
        • Study site
      • San Martín, Argentyna
        • Study site
  • Brazylia
      • Santo André, Brazylia
        • Study site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Study site
      • Sofia, Bułgaria, 1680
        • Study site
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study site
      • Lille, Francja, 59037
        • Study site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Study site
      • Barcelona, Hiszpania, 08013
        • Study site
      • Seville, Hiszpania
        • Study site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Study site
  • Japonia
      • Kawasaki, Japonia
        • Study site
      • Tokyo, Japonia, 113-0033
        • Study site
      • Tokyo, Japonia, 1130033
        • Study site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study site
      • Ottawa, Kanada
        • Study site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa
        • Study site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Study site
      • Seoul, Korea Południowa
        • Study site
      • Suwon, Korea Południowa
        • Study site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study site
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study site
      • Hanover, Niemcy
        • Study site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Study site
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Study site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko
        • Study site
  • Rumunia
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunia
        • Study site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20915
        • Study site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study site
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • Study site
  • Słowacja
      • Martin, Słowacja
        • Study site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Study site
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Study site
      • Izmir, Turcja (Türkiye)
        • Study site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20062
        • Study site
      • Padua, Włochy
        • Study site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B18 7QH
        • Study site
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Study site
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Study site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Study site
      • Frimley, Zjednoczone Królestwo, GU16 7UJ
        • Study site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Study site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Study site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Study site
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Study site
      • Stoke, Zjednoczone Królestwo
        • Study site
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Study site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody/zgody.
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥12 lat w momencie udzielania pisemnej świadomej zgody/zgody.
  3. Diagnostyka dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
  4. Historia co najmniej 3 ataków HAE w ciągu 3 kolejnych miesięcy poprzedzających wizytę przesiewową
  5. Zdefiniowana liczba ataków w Okresie Kontroli
  6. Niezawodny dostęp i możliwość korzystania ze standardowych terapii na żądanie w celu skutecznego radzenia sobie z ostrymi atakami HAE.
  7. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu, w tym rejestracji danych eDiary i ePRO.
  8. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na określone w protokole testy ciążowe i metody antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia:

  1. Jakakolwiek diagnoza obrzęku naczynioruchowego inna niż HAE
  2. Udział w badaniu klinicznym z dowolnym innym badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania leku badanego w badaniu przesiewowym (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy)
  3. Otrzymał wcześniej leczenie profilaktyczne deukrybantem
  4. Narażenie na inhibitory ACE lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny, wchłaniane ogólnoustrojowo w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
  5. Wcześniejsza terapia genowa z dowolnego wskazania, w dowolnym momencie
  6. Zastosowanie leczenia profilaktycznego w kierunku HAE w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego w kierunku C1INH, doustnych inhibitorów kalikreiny lub leków przeciwfibrynolitycznych; w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego na obecność atenuowanych androgenów; w ciągu 5 okresów półtrwania badania przesiewowego na obecność przeciwciał monoklonalnych lub w ciągu 7 dni badania przesiewowego w ramach profilaktyki krótkoterminowej
  7. Wszystkie kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę lub obecnie karmią piersią
  8. Nieprawidłowa czynność wątroby
  9. Umiarkowana lub ciężka niewydolność nerek
  10. Wszelkie klinicznie istotne choroby współistniejące lub dysfunkcje ogólnoustrojowe, które mogłyby zakłócać bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu.
  11. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku lub aktualne dowody uzależnienia lub nadużywania substancji
  12. Stosowanie leków będących umiarkowanymi i silnymi inhibitorami lub silnymi induktorami CYP3A4 w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) od chwili randomizacji
  13. Znana nadwrażliwość na deukrybant lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny
Deucrictibant 40 mg tabletka o przedłużonym uwalnianiu doustnie raz na dobę
Lek: Deukrytybant
Deucrictibant 40 mg, tabletka o przedłużonym uwalnianiu, do stosowania doustnego raz dziennie
Eksperymentalny: Placebo
Placebo 1 tabletka doustnie raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie (na 4 tygodnie) liczba napadów HAE potwierdzona przez badacza podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE leczonych lekami na żądanie w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza ciężkich napadów HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥50% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥70% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥90% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy byli wolni od ataków HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Proporcja czasu bez objawów obrzęku naczynioruchowego w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) oraz TEAE prowadzących do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 38 tygodnia
Do 38 tygodnia
Farmakokinetyka [PK]: Profile czasowe stężenia deukryptanu w osoczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Kwestionariusz jakości życia z obrzękiem naczynioruchowym (AE-QoL).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
AE-QoL to krótki, 17-elementowy kwestionariusz przeznaczony do retrospektywnej oceny HRQoL, z okresem przypominania wynoszącym 4 tygodnie. Jego wyniki mogą być wyświetlane jako wynik całkowity lub jako wynik 4 dziedzin. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, po liniowej transformacji surowych wartości, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie HRQoL.
24 tygodnie
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Globalna ocena zmiany pacjenta (PGA-Change)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
PGA-Change ocenia w 5-punktowej skali, jak HAE wpłynęło na jakość życia uczestnika od momentu rozpoczęcia przyjmowania badanego leku
24 tygodnie
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Test kontroli obrzęku naczynioruchowego, wersja 4-tygodniowa (AECT-4 tyg.)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
AECT-4wk mierzy kontrolę choroby retrospektywnie i składa się z 4 pytań w ciągu 4-tygodniowego okresu przypominania. Wyniki dla odpowiedzi w zakresie AECT od 0 do 16, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą kontrolę choroby (≤ 9 słabo kontrolowane; ≥ 10 dobrze kontrolowane)
24 tygodnie
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Kwestionariusz upośledzenia wydajności pracy i aktywności – specyficzny problem zdrowotny (WPAI-SHP)
Ramy czasowe: Do 34 tygodnia
WPAI-SHP to kwestionariusz oceniający wpływ stanu zdrowia na zdolność człowieka do pracy i wykonywania codziennych czynności, obejmujący 4 domeny. Wyniki wskazują procent czasu, przez który pacjent opuścił pracę lub był mniej produktywny z powodu powikłań związanych z HAE.
Do 34 tygodnia
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Skrócony kwestionariusz satysfakcji z leczenia w przypadku stosowania leków (TSQM-9)
Ramy czasowe: Do 34 tygodnia
TSQM-9 jest 9-punktowym kwestionariuszem oceniającym satysfakcję pacjenta z leczenia i obejmuje 3 domeny. Punktacja jest przyznawana według domeny, a wynik każdej domeny jest obliczany poprzez zsumowanie poszczególnych elementów TSQM w każdej domenie, a następnie przekształcenie wyniku złożonego na wartość w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają wyższą satysfakcję.
Do 34 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C305

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj