Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doustnej tabletki deukrytykantu o przedłużonym uwalnianiu w profilaktyce ataków obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z HAE (CHAPTER-3)

5 listopada 2026 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnie podawanego leku deukrytykującego w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Study Site
  • Argentyna
      • Corrientes, Argentyna
        • Study Site
      • San Martin, Argentyna
        • Study Site
  • Brazylia
      • Santo André, Brazylia
        • Study Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bułgaria, 1680
        • Study Site
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08013
        • Study Site
      • Seville, Hiszpania
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Study Site
  • Japonia
      • Kawasaki, Japonia
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa
        • Study Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Korea Południowa
        • Study Site
      • Suwon, Korea Południowa
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Site
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Site
      • Hanover, Niemcy
        • Study Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Study Site
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Study Site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko
        • Study Site
  • Rumunia
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunia
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Site
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • Study Site
  • Słowacja
      • Martin, Słowacja
        • Study Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turcja (Türkiye)
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20062
        • Study Site
      • Padova, Włochy
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Zjednoczone Królestwo, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site
      • Stoke, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Study site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Lek: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Eksperymentalny: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Lek: Placebo

Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie (na 4 tygodnie) liczba napadów HAE potwierdzona przez badacza podczas 24-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE leczonych lekami na żądanie w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza ciężkich napadów HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥50% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥70% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥90% zmniejszenie częstości napadów HAE w stosunku do wartości wyjściowych w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy byli wolni od ataków HAE w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Proporcja czasu bez objawów obrzęku naczynioruchowego w 24-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) oraz TEAE prowadzących do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 38 tygodnia
Do 38 tygodnia
Farmakokinetyka [PK]: Profile czasowe stężenia deukryptanu w osoczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Ramy czasowe: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Ramy czasowe: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Ramy czasowe: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Ramy czasowe: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Ramy czasowe: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C305

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj