Tutkimus oraalisesta Deucrictibant -tabletista, joka on tarkoitettu angioedeemakohtausten ehkäisyyn HAE-tautia sairastavilla nuorilla ja aikuisilla (CHAPTER-3)
torstai 12. helmikuuta 2026 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta annosteltavien Deucrictibant-pitkävaikutteisten tablettien tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten ehkäisyyn nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä suun kautta annettavien deukriktibanttia pitkävaikutteisten tablettien tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna ennaltaehkäisyyn angioödeemakohtausten estämiseksi ≥ 12-vuotiailla osallistujilla. perinnöllisen angioedeeman kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu seulontajaksosta, jonka aikana kelpoisuus vahvistetaan, 24 viikon hoitojaksosta ja enintään 4 viikon seurantajaksosta tai koehenkilöt voivat siirtyä avoimeen tutkimukseen PHA022121-C307 (LUKU-4).
Hoitojakson aikana osallistujat saavat sokkoutettua tutkimuslääkettä (dekriktibantti tai lumelääke satunnaistettuna suhteessa 2:1).
Osallistujat käyvät läpi säännöllisiä teho- ja turvallisuusarviointeja, täyttävät sähköisen päiväkirjan päivittäin ja myös kyselylomakkeita ennalta määrättyinä ajankohtina tutkimuksen aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
81
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Corrientes, Argentiina
- Study Site
-
San Martín, Argentiina
- Study Site
-
-
-
-
-
Santo André, Brasilia
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Study Site
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Study Site
-
Barcelona, Espanja, 08013
- Study Site
-
Seville, Espanja
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea
- Study Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Study Site
-
Seoul, Etelä -Korea
- Study Site
-
Suwon, Etelä -Korea
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20062
- Study Site
-
Padua, Italia
- Study Site
-
-
-
-
-
Kawasaki, Japani
- Study Site
-
Tokyo, Japani, 113-0033
- Study Site
-
Tokyo, Japani, 1130033
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Study Site
-
Ottawa, Kanada
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska
- Study Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Study Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Romania
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Study Site
-
Frankfurt, Saksa
- Study Site
-
Hanover, Saksa
- Study Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Study Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Study Site
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Study Site
-
Izmir, Turkki (Türkiye)
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B18 7QH
- Study Site
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Study Site
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
- Study Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Study Site
-
Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
- Study Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Study Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Study Site
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Study Site
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 5FP
- Study Site
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Study Site
-
Stoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Study Site
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Study Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20915
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen.
- Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä.
- Perinnöllisen angioedeeman (HAE) diagnoosi
- Aiemmat vähintään 3 HAE-kohtausta 3 peräkkäisen kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Ennalta määritetty hyökkäysten määrä seulontajakson aikana
- Luotettava saatavuus ja kyky käyttää standardinmukaisia on-demand-hoitoja akuuttien HAE-kohtausten tehokkaaseen hallintaan.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia, mukaan lukien eDiary- ja ePRO-tietojen tallennus.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee hyväksyä protokollan mukaiset raskaustesti- ja ehkäisymenetelmät.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu angioedeeman diagnoosi kuin HAE
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa muulla tutkimuslääkkeellä viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä seulonnassa (sen mukaan kumpi on pidempi)
- On saanut aikaisempaa profylaktista hoitoa deukriktibantilla
- Altistuminen ACE:n estäjille tai muille estrogeenia sisältäville systeemisesti imeytyville lääkkeille 4 viikon sisällä seulonnasta
- Aiempi geeniterapia mihin tahansa indikaatioon milloin tahansa
- HAE:n profylaktisen hoidon käyttö 2 viikon sisällä C1INH:n, oraalisten kallikreiinin estäjien tai antifibrinolyyttien seulonnasta; 4 viikon sisällä heikennettyjen androgeenien seulonnasta; 5 puoliintumisajan sisällä monoklonaalisten vasta-aineiden seulonnasta tai 7 päivän sisällä lyhytaikaisen ennaltaehkäisyn seulonnasta
- Kaikki naiset, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät parhaillaan
- Epänormaali maksan toiminta
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka häiritsisi osallistujan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö edellisen vuoden aikana tai tämänhetkinen näyttö päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä
- Sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka ovat kohtalaisia ja vahvoja CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia viimeisen 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) satunnaistamisen ajankohdasta
- Tunnettu yliherkkyys dekriktibantille tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen
Deucrictibant 40 mg depottabletti suun kautta kerran päivässä
|
Deucrictibant 40 mg depottabletti kerran vuorokaudessa suun kautta otettavaksi
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Plasebo 1 tabletti suun kautta kerran päivässä
|
Plasebo
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aikanormalisoitu (4 viikkoa kohti) tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikanormalisoitu määrä tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia, joita hoidettiin tarvittaessa lääkityksellä 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Aikanormaali määrä tutkijan vahvistamia kohtalaisia tai vakavia HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Aikanormaali määrä tutkijan vahvistamia vakavia HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥50 % verrattuna lähtötasoon 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥70 % verrattuna lähtötilanteeseen 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥90 % verrattuna lähtötasoon 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Osuus ajasta ilman angioedeeman oireita 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI:t) ja tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 38 viikkoa
|
Jopa 38 viikkoa
|
|
|
Farmakokinetiikka [PK]: Deukriktibantin plasmapitoisuuden aikaprofiilit
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Angioedema Life Quality of Life (AE-QoL) -kyselylomake
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
AE-QoL on lyhyt 17 kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan HRQoL:a takautuvasti ja jonka palautusaika on 4 viikkoa.
Sen tulokset voidaan näyttää kokonaispistemääränä tai 4 verkkotunnuksen tuloksena.
Pisteet vaihtelevat välillä 0–100 raaka-arvojen lineaarisen muuntamisen jälkeen, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa HRQoL- heikkenemistä.
|
24 viikkoa
|
|
Potilaan raportoima tulos: Potilaan globaali muutosarvio (PGA-Change)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
PGA-Change arvioi 5 pisteen asteikolla, kuinka HAE on vaikuttanut osallistujan elämänlaatuun tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen
|
24 viikkoa
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Angioedeeman kontrollitesti 4 viikon versio (AECT-4wk)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
AECT-4wk mittaa taudinhallintaa takautuvasti, se sisältää 4 kysymystä 4 viikon palautusjakson aikana.
AECT-vasteiden pisteet vaihtelevat välillä 0–16, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa taudinhallintaa (≤ 9 huonosti hallinnassa; ≥ 10 hyvin hallinnassa)
|
24 viikkoa
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemistä koskeva kyselylomake – erityinen terveysongelma (WPAI-SHP)
Aikaikkuna: Jopa 34 viikkoa
|
WPAI-SHP on kyselylomake, jossa arvioidaan, miten terveydentila vaikuttaa henkilön kykyyn työskennellä ja tehdä säännöllistä toimintaa ja se sisältää 4 aluetta.
Pisteet osoittavat prosenttiosuuden ajasta, jolloin potilas oli poissa töistä tai oli vähemmän tuottava HAE:hen liittyvien komplikaatioiden vuoksi.
|
Jopa 34 viikkoa
|
|
Potilaan raportoitu tulos: Lyhennetty hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM-9)
Aikaikkuna: Jopa 34 viikkoa
|
TSQM-9 on 9 kohdan kyselylomake, jossa arvioidaan potilaiden hoitotyytyväisyyttä ja se sisältää 3 aluetta.
Pisteytys tehdään toimialueittain, ja kukin toimialueen pistemäärä lasketaan summaamalla kunkin toimialueen yksittäiset TSQM-kohteet ja muuttamalla sitten yhdistelmäpisteet arvoksi, joka vaihtelee välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytyväisyyttä.
|
Jopa 34 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHA022121-C305
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .