Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus oraalisesta Deucrictibant -tabletista, joka on tarkoitettu angioedeemakohtausten ehkäisyyn HAE-tautia sairastavilla nuorilla ja aikuisilla (CHAPTER-3)

torstai 5. marraskuuta 2026 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta annosteltavien Deucrictibant-pitkävaikutteisten tablettien tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten ehkäisyyn nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

85

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Corrientes, Argentiina
        • Study Site
      • San Martin, Argentiina
        • Study Site
  • Brasilia
      • Santo André, Brasilia
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Espanja, 08013
        • Study Site
      • Seville, Espanja
        • Study Site
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea
        • Study Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Study Site
      • Suwon, Etelä -Korea
        • Study Site
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italia
        • Study Site
  • Japani
      • Kawasaki, Japani
        • Study Site
      • Tokyo, Japani, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japani, 1130033
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Study Site
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Study Site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Site
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Site
      • Hanover, Saksa
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Site
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi
        • Study Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turkki (Türkiye)
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Study Site
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Site
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Site
      • Stoke, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Site
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
        • Study site
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Lääke: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Kokeellinen: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Lääke: Placebo

Placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aikanormalisoitu (4 viikkoa kohti) tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aikanormalisoitu määrä tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia, joita hoidettiin tarvittaessa lääkityksellä 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Aikanormaali määrä tutkijan vahvistamia kohtalaisia ​​tai vakavia HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Aikanormaali määrä tutkijan vahvistamia vakavia HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥50 % verrattuna lähtötasoon 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥70 % verrattuna lähtötilanteeseen 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, jotka vähensivät HAE-kohtausten määrää ≥90 % verrattuna lähtötasoon 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Osuus ajasta ilman angioedeeman oireita 24 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI:t) ja tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 38 viikkoa
Jopa 38 viikkoa
Farmakokinetiikka [PK]: Deukriktibantin plasmapitoisuuden aikaprofiilit
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Aikaikkuna: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Aikaikkuna: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Aikaikkuna: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Aikaikkuna: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Aikaikkuna: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C305

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa